FVIII-hæmmer giver tilstrækkelig dækning for hæmofili-patienter under operationer
Skrevet af Natacha Houlind Petersen den . Skrevet i Hæmofili.
ASH: Hæmofili A-patienter er godt dækket med behandling med Hemlibra (emicizumab) alene under operative indgreb og havde ikke brug for yderligere profylaktisk behandling.
Første store fase III-studie af en lovende genterapi mod hæmofili-B
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
ASH: Den eksperimentelle genterapi etranacogene dezaparvovec forebygger blødningsepisoder og gør det muligt for patienter med hæmofili-B at undvære profylakse, viser resultater fra det længe ventede HOPE-B-studie.
Flere genterapier til hæmofili er lige om hjørnet
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Genterapi kommer efter alt at dømme til at udgøre en hjørnesten i fremtidens behandling af hæmofili. En række firmaer arbejder på at få den endelige dataindsamling i hus. Især genterapier til hæmofili B er langt i udviklingen.
Ny generation af antistoffer efterligner effekten af koagulationsfaktor
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Non-faktor profylakse er en ny type blødermedicin, der er under udvikling, og undersøges i protokollerede studier på de to danske hæmofilicentre. Der er aktuelt et non-faktor præparat i handlen, mens flere andre præparater med forskellige virkningsmekanismer er på vej.
Nyt behandlingsprincip frisætter koagulationssystemet hos bløderpatienter
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Der forskes intensivt i udviklingen af en ny klasse af lægemidler til hæmofili A og B, der i stedet for at få blodet til at koagulere, virker ved at inhibere hæmningen af koagulationssystemet. Forventningen er, at virkningen kan modsvare effekten af at have et funktionelt faktorniveau i blodet.
Behandlingen af hæmofili får flere strenge at spille på i fremtiden
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
I de seneste 10-15 år er danske bløderpatienter blevet behandlet med rekombinant faktormedicin som standard profylakse. Behandlingen er effektiv og sikker, men der er fortsat behov for at supplere behandlingspaletten med ny og mere målrettet medicin. Og den er heldigvis på vej.
Dansk overlæge: Fuld forståelse for FDA's afvisning af genterapi
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Genterapien valoctogene roxaparvovec - i daglig tale kaldet Valrox - kunne være blevet den første godkendte genterapi mod hæmofili, men sådan gik det ikke.
Genterapi er kun én blandt flere nye lovende behandlinger af hæmofili
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
