Første hæmofili B-patient behandlet med genterapi i Aarhus er nu fri for faktormedicin

For et halvt år blev den første patient med hæmofili B behandlet med genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) på Blødercenteret ved Blodsygdomme i Aarhus. I dag er patientens faktor IX-niveau så højt, at den ugentlige faktormedicin kan undværes.

Det gør Blodsygdomme opmærksom på i et opslag på LinkedIn.

Hemgenix har været anbefalet til standardbrug i Danmark siden juni 2024, og i januar 2025 blev den første danske patient behandlet med genterapien på Rigshospitalet. Og nu er genterapien også nået patienter på den anden side af Bæltet. For cirka et halvt år siden fik den første patient med hæmofili B således behandling med Hemgenix på Blødercenteret ved Blodsygdomme på Aarhus Universitetshospital.

”Patienten har det godt. Og vigtigst af alt: Patientens faktor IX-niveau er nu så højt, at denne ikke længere behøver sin ugentligt faktormedicin. (…) Vi ser frem til snart at kunne tilbyde behandlingen til endnu en patient,” lyder det blandt andet i opslaget.

Amgros har i samarbejde med regionerne, sygehusapotekerne og klinikerne udviklet en digital løsning til at monitorere effekten af Hemgenix. Den blev lanceret i november sidste år, og den sikrer, at de behandlende afdelinger (Rigshospitalet og Aarhus) kan monitorere effekten af genterapien.

Danmark var det første land i Europa, der indgik en performancebaseret prisaftale, hvor omkostningerne til Hemgenix kun afholdes, hvis genterapien har den ventede effekt. 

Verdens dyreste medicin

Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Med genterapien kan patienter med hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) undvære den forebyggende – typisk livslange – behandling med ugentlige infusioner med faktor IX-præparat, hvilket hidtil har været standardbehandling. Hemgenix tilfører en fungerende kopi af faktor IX-genet via en modificeret virus, der målrettet leverer det funktionelle gen til levercellerne, hvorefter kroppen selv kan begynde at producere faktor IX.

I Danmark er Hemgenix anbefalet til patienter med hæmofili B i moderat svær eller svær grad. Tilbage i juni 2024 vurderede Medicinrådet, at der var 15 danske patienter, der var mulige kandidater til genterapien, samt at det var uvist, hvor mange nye kandidater, der vil komme til inden for de næste fem år.

Hemgenix har en officiel listepris på 5,3 millioner amerikanske dollars, og blev på markedsføringstidspunktet udråbt til det dyreste lægemiddel i verden. I Danmark er den officielle listepris 21,5 mio. kroner, men den innovative prisaftale, som Amgros har forhandlet med firmaet (CLS Behring) betyder, at hospitalerne kun har udgifter til Hemgenix, hvis genterapien virker – ellers er det firmaet, der dækker udgifterne.