Skip to main content

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Fitusiran nedsætter blødning ved hæmofili A og B med inhibitor

ASH: Lægemidlet fitusiran reducerer signifikant blødning hos mennesker med hæmofili A eller B med inhibitor, hvilket resulterer i en forbedret livskvalitet.

Det viser fase III-studiet ATLAS-INH, som blev præsenteret på ASH’s Plenary Scientific Session søndag den 12. december.

I ATLAS-INH (https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper150273.html) har forskere undersøgt effekten og sikkerheden ved ​​ forebyggende behandling med fitusiran. I studiet blev 57 personer med en gennemsnitsalder på 28,4 år, som modtog on-demand-behandling med bypass-midler (BPA), randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage enten én gang månedlig 80 mg subkutan fitusiran-profylakse eller at fortsætte med on-demand BPA. Det primære endepunkt var årlig blødningsrate (ABR) i de to grupper, mens de sekundære endepunkter inkluderede spontan ABR, led ABR og livskvalitet.

Statistisk signifikans blev opnået for alle de primære og sekundære endepunkter med signifikant reduktion i ABR'er af behandlede blødninger for fitusiran-behandlede patienter i forhold til dem, der modtog on-demand BPA. I alt 25 patienter i fitusiran-armen (65,8 procent) havde ingen behandlede blødningshændelser. Effekten af ​​fitusiran-profylaksebehandling blev set hos både hæmofili A- og hæmofili B-patienter med inhibitorer.

Forventede behandlingsbivirkninger

Der blev også opnået en signifikant forbedring af scoren for fysisk helbred samt overordnet helbredsrelateret livskvalitet hos de patienter, der blev behandlet med fitusiran, frem for dem, der modtog on-demand BPA.

Rapporterede behandlingsrelaterede bivirkninger (TESAE’er) var generelt i overensstemmelse med, hvad der forventedes i en voksen- og teenagepopulation med svær hæmofili A eller B med inhibitorer eller med de tidligere identificerede risici ved fitusiran. Samlet set oplevede 38 patienter (92,7 procent) i fitusiran-armen og 11 patienter (57,9 procent) i BPA-armen mindst én TESAE).

I alt 13 TESAE'er blev rapporteret hos syv patienter (17,1 procent) i fitusiran-armen, og otte TESAE'er blev rapporteret hos fem patienter (26,3 procent) i BPA-armen. Alle TESAE'er blev rapporteret hos én patient hver. I fitusiran-gruppen omfattede disse hændelser udstyrsrelateret infektion, hæmaturi, spinal vaskulær lidelse, subclavia venetrombose, trombose, akut kolecystitis, kronisk kolecystitis og asymptomatisk COVID-19. En enkelt patient i fitusiran-armen oplevede TEAE'er, der resulterede i seponering af behandlingen (spinal vaskulær lidelse og trombose).

Et revideret doseringsregime for fitusiran med reduceret dosis og dosisfrekvens evalueres i øjeblikket i igangværende kliniske studier.

Chefredaktører

Kristian Lund
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nina Vedel-Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nordisk annoncedirektør

Marianne Østergaard Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Adresse

Schæffergården
Jægersborg Alle 166
2820 Gentofte
CVR: 37 21 28 22

Kontakt

Annoncer
Jobannoncer
Kontaktinfo
Abonnement, kontakt:
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Redaktionschef

Helle Torpegaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Journalister

Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

Bo Karl Christensen, redaktionsleder
Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
Christina Alfthan - patientrettigheder

Tilknyttede journalister

Natacha Houlind Petersen - allround
Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
Berit Andersen – psykiatri
Jette Marinus - respiratorisk
Maria Cuculiza - kultur
Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
Gorm Palmgren - onkologi
Hani Abu-Khalil - allround
Anne Westh - allround
Stephanie Hollender - allround
Thomas Telving - allround

Kommerciel afdeling

Annoncekonsulent
Malene Laursen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Annoncekonsulent
Helle Hviid
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Salgskonsulent, Sverige
Annika Östholm
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Webinarer
Majbritt Laustrup
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Administrativ koordinator
Anette Kjer Overgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Konference koordinator
Christina Ludvig
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Projektledere
Susanne Greisgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Lisbet Møller Helweg
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Research
Birgitte Gether