Fitusiran nedsætter blødning ved hæmofili A og B med inhibitor

ASH: Lægemidlet fitusiran reducerer signifikant blødning hos mennesker med hæmofili A eller B med inhibitor, hvilket resulterer i en forbedret livskvalitet.

Det viser fase III-studiet ATLAS-INH, som blev præsenteret på ASH’s Plenary Scientific Session søndag den 12. december.

I ATLAS-INH (https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper150273.html) har forskere undersøgt effekten og sikkerheden ved ​​ forebyggende behandling med fitusiran. I studiet blev 57 personer med en gennemsnitsalder på 28,4 år, som modtog on-demand-behandling med bypass-midler (BPA), randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage enten én gang månedlig 80 mg subkutan fitusiran-profylakse eller at fortsætte med on-demand BPA. Det primære endepunkt var årlig blødningsrate (ABR) i de to grupper, mens de sekundære endepunkter inkluderede spontan ABR, led ABR og livskvalitet.

Statistisk signifikans blev opnået for alle de primære og sekundære endepunkter med signifikant reduktion i ABR'er af behandlede blødninger for fitusiran-behandlede patienter i forhold til dem, der modtog on-demand BPA. I alt 25 patienter i fitusiran-armen (65,8 procent) havde ingen behandlede blødningshændelser. Effekten af ​​fitusiran-profylaksebehandling blev set hos både hæmofili A- og hæmofili B-patienter med inhibitorer.

Forventede behandlingsbivirkninger

Der blev også opnået en signifikant forbedring af scoren for fysisk helbred samt overordnet helbredsrelateret livskvalitet hos de patienter, der blev behandlet med fitusiran, frem for dem, der modtog on-demand BPA.

Rapporterede behandlingsrelaterede bivirkninger (TESAE’er) var generelt i overensstemmelse med, hvad der forventedes i en voksen- og teenagepopulation med svær hæmofili A eller B med inhibitorer eller med de tidligere identificerede risici ved fitusiran. Samlet set oplevede 38 patienter (92,7 procent) i fitusiran-armen og 11 patienter (57,9 procent) i BPA-armen mindst én TESAE).

I alt 13 TESAE'er blev rapporteret hos syv patienter (17,1 procent) i fitusiran-armen, og otte TESAE'er blev rapporteret hos fem patienter (26,3 procent) i BPA-armen. Alle TESAE'er blev rapporteret hos én patient hver. I fitusiran-gruppen omfattede disse hændelser udstyrsrelateret infektion, hæmaturi, spinal vaskulær lidelse, subclavia venetrombose, trombose, akut kolecystitis, kronisk kolecystitis og asymptomatisk COVID-19. En enkelt patient i fitusiran-armen oplevede TEAE'er, der resulterede i seponering af behandlingen (spinal vaskulær lidelse og trombose).

Et revideret doseringsregime for fitusiran med reduceret dosis og dosisfrekvens evalueres i øjeblikket i igangværende kliniske studier.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Frederik Jølving, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether