Fitusiran nedsætter blødning ved hæmofili A og B med inhibitor
ASH: Lægemidlet fitusiran reducerer signifikant blødning hos mennesker med hæmofili A eller B med inhibitor, hvilket resulterer i en forbedret livskvalitet.
Det viser fase III-studiet ATLAS-INH, som blev præsenteret på ASH’s Plenary Scientific Session søndag den 12. december.
I ATLAS-INH (https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper150273.html) har forskere undersøgt effekten og sikkerheden ved forebyggende behandling med fitusiran. I studiet blev 57 personer med en gennemsnitsalder på 28,4 år, som modtog on-demand-behandling med bypass-midler (BPA), randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage enten én gang månedlig 80 mg subkutan fitusiran-profylakse eller at fortsætte med on-demand BPA. Det primære endepunkt var årlig blødningsrate (ABR) i de to grupper, mens de sekundære endepunkter inkluderede spontan ABR, led ABR og livskvalitet.
Statistisk signifikans blev opnået for alle de primære og sekundære endepunkter med signifikant reduktion i ABR'er af behandlede blødninger for fitusiran-behandlede patienter i forhold til dem, der modtog on-demand BPA. I alt 25 patienter i fitusiran-armen (65,8 procent) havde ingen behandlede blødningshændelser. Effekten af fitusiran-profylaksebehandling blev set hos både hæmofili A- og hæmofili B-patienter med inhibitorer.
Forventede behandlingsbivirkninger
Der blev også opnået en signifikant forbedring af scoren for fysisk helbred samt overordnet helbredsrelateret livskvalitet hos de patienter, der blev behandlet med fitusiran, frem for dem, der modtog on-demand BPA.
Rapporterede behandlingsrelaterede bivirkninger (TESAE’er) var generelt i overensstemmelse med, hvad der forventedes i en voksen- og teenagepopulation med svær hæmofili A eller B med inhibitorer eller med de tidligere identificerede risici ved fitusiran. Samlet set oplevede 38 patienter (92,7 procent) i fitusiran-armen og 11 patienter (57,9 procent) i BPA-armen mindst én TESAE).
I alt 13 TESAE'er blev rapporteret hos syv patienter (17,1 procent) i fitusiran-armen, og otte TESAE'er blev rapporteret hos fem patienter (26,3 procent) i BPA-armen. Alle TESAE'er blev rapporteret hos én patient hver. I fitusiran-gruppen omfattede disse hændelser udstyrsrelateret infektion, hæmaturi, spinal vaskulær lidelse, subclavia venetrombose, trombose, akut kolecystitis, kronisk kolecystitis og asymptomatisk COVID-19. En enkelt patient i fitusiran-armen oplevede TEAE'er, der resulterede i seponering af behandlingen (spinal vaskulær lidelse og trombose).
Et revideret doseringsregime for fitusiran med reduceret dosis og dosisfrekvens evalueres i øjeblikket i igangværende kliniske studier.
