Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
ASH: Den eksperimentelle genterapi etranacogene dezaparvovec forebygger blødningsepisoder og gør det muligt for patienter med hæmofili-B at undvære profylakse, viser resultater fra det længe ventede HOPE-B-studie.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Genterapi kommer efter alt at dømme til at udgøre en hjørnesten i fremtidens behandling af hæmofili. En række firmaer arbejder på at få den endelige dataindsamling i hus. Især genterapier til hæmofili B er langt i udviklingen.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Der forskes intensivt i udviklingen af en ny klasse af lægemidler til hæmofili A og B, der i stedet for at få blodet til at koagulere, virker ved at inhibere hæmningen af koagulationssystemet. Forventningen er, at virkningen kan modsvare effekten af at have et funktionelt faktorniveau i blodet.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Genterapien valoctogene roxaparvovec - i daglig tale kaldet Valrox - kunne være blevet den første godkendte genterapi mod hæmofili, men sådan gik det ikke.
EHA: Subkutan Darzalex (daratumumab) giver en dybere og hurtigere hæmatologisk respons og forbedrer den kliniske effekt af behandlingen, når det føjes til standardbehandlingen CyBorD af AL amyloidose.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Non-faktor profylakse er en ny type blødermedicin, der er under udvikling, og undersøges i protokollerede studier på de to danske hæmofilicentre. Der er aktuelt et non-faktor præparat i handlen, mens flere andre præparater med forskellige virkningsmekanismer er på vej.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
I de seneste 10-15 år er danske bløderpatienter blevet behandlet med rekombinant faktormedicin som standard profylakse. Behandlingen er effektiv og sikker, men der er fortsat behov for at supplere behandlingspaletten med ny og mere målrettet medicin. Og den er heldigvis på vej.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Flere af de mange genterapier i pipeline er målrettet hæmofili og især inden for behandling af hæmofili b står kandidaterne på spring. Genterapi er imidlertid ikke det eneste interessante nye behandlingsprincip.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Lymfoma
De primære resultater fra fase I/Ib-studiet NP30179, der undersøger effekten og sikkerheden af det bispecifikke CD3/CD20-antistof glofitamab hos patienter med relapseret/refraktær Non-Hodgkins Lymfom (NHL), bekræfter antistoffets potentiale mod indolente og aggressive lymfomer og viser langvarig effekt af behandlingen.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Sygdomme
Afprøvningen af bispecifikke antistoffer til patienter med hæmatologisk kræft sker ikke kun øst for Storebælt. Der er også skub i udviklingen på den anden side af broen.
Skrevet af Sybille Hildebrandt d. i kategorien Sygdomme
Ledende overlæge på Rigshospitalets hæmatologiske afdeling Lars Kjeldsen advarer om, at hospitalerne mangler klassificerede laboratorier til at kunne håndtere genterapiprodukter.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Myelomatose
Biotechvirksomheden Genmab har udviklet en ny, modificeret udgave af blockbuster-præparatet Darzalex (daratumumab), der skal afstedkomme et endnu mere effektivt drab på myelomcellerne end foregangsstoffet.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Leukæmi
Mindre studier har indikeret, at børn med akut lymfatisk leukæmi (ALL) kan opnå samme sygdomskontrol ved behandling med moderne kombinationskemoterapi forud for allogen stamcelletransplantation, som de kan, hvis de forbehandles med helkropsbestråling. Et stort, multicenterstudie afkræfter denne tese.