3-årsdata viser flot langtidseffekt af hæmofili B-genterapi
Skrevet af Mads Moltsen den . Skrevet i Hæmofili.
ASH: Tre år efter behandling med genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) er hæmofili B-patienter stadig effektivt beskyttet mod blødninger. De er også i langt overvejende grad fri for forebyggende faktor IX (FIX)-behandling, og deres FIX-niveauer er stabile.
Medicinrådet afviser genterapi til hæmofili B: Langtidseffekten er for usikker
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Medicinrådet anbefaler ikke genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til patienter med hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat-svær grad, da prisen er meget høj og langtidseffekten er usikker.
Genterapien Hemgenix mod hæmofili B godkendt i EU
Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Hæmofili.
Europa-Kommissionen har givet en betinget markedsføringstilladelse for Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Hemgenix er den første og eneste 'engangs'-genterapi til behandling af svær og moderat svær hæmofili B hos voksne uden en historie med Faktor IX-hæmmere.
Ingen forskel i livskvalitet hos patienter med svær hæmofili A og B
Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Hæmofili.
Der er ikke forskel i den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL) hos patienter med svær hæmofili A og svær hæmofili B. Det viser B-NORD-studiet, som samtidig konkluderer, at forringet ledsundhed påvirker begge gruppers livskvalitet negativt.
Europa Kommissionen godkender Hemlibra til patienter med moderat hæmofili A
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Europa kommissionen har udvidet indikationen på bløderpræparatet Hemlibra (emicizumab), så det fremadrettet også kan anvendes til patienter med moderat hæmofili A.
EMA siger god for første genterapi mod hæmofili B
Skrevet af Signe Kraft Juul og Natacha Houlind Petersen den . Skrevet i Hæmofili.
En kæmpestor nyhed. Sådan beskriver Lone Hvitfeldt Poulsen, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme og leder af Hæmofilicentret på Aarhus Universitetshospital, godkendelsen af genterapien Hemgenix (etranacogen dezaparvovec).
Første Glanzmann-patient behandlet med ny forebyggende behandling
Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Hæmofili.
Den første patient med blødersygdommen Glanzmann Trombasteni (Glanzmann) er blevet behandlet med det bispecifikke antistof HMB-001 i en fase I/II-undersøgelse. HMB-001 er den første forebyggende behandling af den sjældne sygdom.
En helt ny behandlingsæra: Første genterapi til hæmofili A godkendt
Skrevet af Natacha Houlind Petersen den . Skrevet i Hæmofili.