Patienter med svær hæmofili A får adgang til ny profylakse
På det seneste rådsmøde anbefalede Medicinrådet faktor VIII-præparatet Altuvoct (efanesoctocog alfa) til den gruppe patienter med svær hæmofili A, der ikke er velbehandlede med andre faktor VIII-præparater. Det er glædeligt, at patienter, som i dag ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger, nu får adgang til ny og effektiv profylakse, siger overlæge Lone Hvitfeldt Poulsen.
Det første land i Skandinavien: Medicinrådet anbefaler genterapien Hemgenix til hæmofili B
Efter at have indgået en innovativ prisaftale anbefaler Medicinrådet nu genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i moderat svær eller svær grad. Genterapien har en listepris over 20 millioner kroner, men aftalen betyder, at hospitalerne kun skal havde den store pung op af lommen, hvis behandlingen virker.
FDA godkender endnu en genterapi mod hæmofili B
De amerikanske sundhedsmyndigheder FDA har godkendt genterapien Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) som engangsbehandling til patienter med hæmofili B. Det er anden gang, at FDA giver grønt lys til en genterapi til hæmofili B – og prisen er også denne gang tårnhøj.
Nye behandlingsmuligheder for patienter med erhvervet hæmofili A kan være på vej
Patienter med erhvervet hæmofili A opnår effektiv blødningsbeskyttelse, når de behandles med Hemlibra (emicizumab) – også selv om tiden til opstart af immunsuppression udskydes. Sidstnævnte kan være en fordel for de mest skrøbelige patienter, da de hurtigere kan mobiliseres og blive udskrevet til et ambulant forløb. Hæmofililæger landet over diskuterer aktuelt muligheden for at anvende emicizumab til behandling af erhvervet hæmofili A.
3-årsdata viser flot langtidseffekt af hæmofili B-genterapi
ASH: Tre år efter behandling med genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) er hæmofili B-patienter stadig effektivt beskyttet mod blødninger. De er også i langt overvejende grad fri for forebyggende faktor IX (FIX)-behandling, og deres FIX-niveauer er stabile.
