FDA godkender endnu en genterapi mod hæmofili B
De amerikanske sundhedsmyndigheder FDA har godkendt genterapien Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) som engangsbehandling til patienter med hæmofili B. Det er anden gang, at FDA giver grønt lys til en genterapi til hæmofili B – og prisen er også denne gang tårnhøj.
Nye behandlingsmuligheder for patienter med erhvervet hæmofili A kan være på vej
Patienter med erhvervet hæmofili A opnår effektiv blødningsbeskyttelse, når de behandles med Hemlibra (emicizumab) – også selv om tiden til opstart af immunsuppression udskydes. Sidstnævnte kan være en fordel for de mest skrøbelige patienter, da de hurtigere kan mobiliseres og blive udskrevet til et ambulant forløb. Hæmofililæger landet over diskuterer aktuelt muligheden for at anvende emicizumab til behandling af erhvervet hæmofili A.
3-årsdata viser flot langtidseffekt af hæmofili B-genterapi
ASH: Tre år efter behandling med genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) er hæmofili B-patienter stadig effektivt beskyttet mod blødninger. De er også i langt overvejende grad fri for forebyggende faktor IX (FIX)-behandling, og deres FIX-niveauer er stabile.
