End-of-study analyse fra HOPE B konfirmerer effekt og sikkerhed ved Hemgenix
ASH: Patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i moderat svær eller svær grad har fortsat overbevisende effekt af genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) fem år efter, at de har fået behandlingen. Danmark var det første land i Skandinavien, der indførte genterapien, der har en listepris på et tocifret millionbeløb.
To nye lægemidler indplaceres direkte i Medicinrådets Hæmofili-vejledninger
Medicinrådet har foretaget en direkte indplacering af to lægemidler i behandlingsvejledningen for Hæmofili A og B. Det drejer sig om de profylaktiske antistoffer Hympavzi (marstacimab) og Alhemo (concizumab), som virker ved at forebygge blødningsepisoder.
Første danske patient med hæmofili B behandlet med Hemgenix
I slutningen af januar blev den første danske patient med hæmofili B behandlet med genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Det skete godt to måneder efter, at regionerne meldte ud, at de var klar med et digitalt værkstøj til at monitorere behandlingens effekt.
Nu kan patienter med hæmofili B få Hemgenix: Amgros har lanceret nyt system til opsamling af data
Regionernes indkøbsorganisation Amgros har i samarbejde med en række andre aktører udviklet et digitalt setup til at monitorere effekten af genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Med det nye setup kan regionerne nu tilbyde genterapien til patienter med hæmofili B.
Patienter med svær hæmofili A får adgang til ny profylakse
På det seneste rådsmøde anbefalede Medicinrådet faktor VIII-præparatet Altuvoct (efanesoctocog alfa) til den gruppe patienter med svær hæmofili A, der ikke er velbehandlede med andre faktor VIII-præparater. Det er glædeligt, at patienter, som i dag ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger, nu får adgang til ny og effektiv profylakse, siger overlæge Lone Hvitfeldt Poulsen.
