- først med nyheder om medicin
Ingen forskel i livskvalitet hos patienter med svær hæmofili A og B
Der er ikke forskel i den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL) hos patienter med svær hæmofili A og svær hæmofili B. Det viser B-NORD-studiet, som samtidig konkluderer, at forringet ledsundhed påvirker begge gruppers livskvalitet negativt.
Europa Kommissionen godkender Hemlibra til patienter med moderat hæmofili A
Europa kommissionen har udvidet indikationen på bløderpræparatet Hemlibra (emicizumab), så det fremadrettet også kan anvendes til patienter med moderat hæmofili A.
EMA siger god for første genterapi mod hæmofili B
En kæmpestor nyhed. Sådan beskriver Lone Hvitfeldt Poulsen, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme og leder af Hæmofilicentret på Aarhus Universitetshospital, godkendelsen af genterapien Hemgenix (etranacogen dezaparvovec).
Første Glanzmann-patient behandlet med ny forebyggende behandling
Den første patient med blødersygdommen Glanzmann Trombasteni (Glanzmann) er blevet behandlet med det bispecifikke antistof HMB-001 i en fase I/II-undersøgelse. HMB-001 er den første forebyggende behandling af den sjældne sygdom.
En helt ny behandlingsæra: Første genterapi til hæmofili A godkendt
Den første form for genterapi, Roctavian, er for første gang nogensinde godkendt af EMA til hæmofili A. Det er revolutionerende nyt og markerer en helt ny behandlingsæra på hæmofiliområdet, hvor sygdommen potentielt kan kureres.
Efanesoctocog alfa mod hæmofili A får prioriteret gennemgang i USA
De amerikanske lægemiddelmyndigheder (FDA) har tildelt faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa til personer med hæmofili A såkaldt prioritet gennemgang. Det betyder, at myndighederne vurderer, at behandlingen har potentiale til at give væsentlige forbedringer i behandlingen af hæmofili A.
Fitusiran nedsætter blødninger ved hæmofili A og B med eller uden inhibitorer
Forebyggende behandling med RNA-stoffet fitusiran reducerer blødninger med 61 procent hos personer med hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer, sammenlignet med tidligere faktor- eller bypass-profylakse.
Concizumab reducerer blødninger ved hæmofili med inhibitorer markant
TFPI-hæmmeren concizumab reducerer behandlede blødninger ved hæmofili A eller B med inhibitorer med 86 procent.
