- først med nyheder om medicin
Første Glanzmann-patient behandlet med ny forebyggende behandling
Den første patient med blødersygdommen Glanzmann Trombasteni (Glanzmann) er blevet behandlet med det bispecifikke antistof HMB-001 i en fase I/II-undersøgelse. HMB-001 er den første forebyggende behandling af den sjældne sygdom.
En helt ny behandlingsæra: Første genterapi til hæmofili A godkendt
Den første form for genterapi, Roctavian, er for første gang nogensinde godkendt af EMA til hæmofili A. Det er revolutionerende nyt og markerer en helt ny behandlingsæra på hæmofiliområdet, hvor sygdommen potentielt kan kureres.
Efanesoctocog alfa mod hæmofili A får prioriteret gennemgang i USA
De amerikanske lægemiddelmyndigheder (FDA) har tildelt faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa til personer med hæmofili A såkaldt prioritet gennemgang. Det betyder, at myndighederne vurderer, at behandlingen har potentiale til at give væsentlige forbedringer i behandlingen af hæmofili A.
Fitusiran nedsætter blødninger ved hæmofili A og B med eller uden inhibitorer
Forebyggende behandling med RNA-stoffet fitusiran reducerer blødninger med 61 procent hos personer med hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer, sammenlignet med tidligere faktor- eller bypass-profylakse.
Concizumab reducerer blødninger ved hæmofili med inhibitorer markant
TFPI-hæmmeren concizumab reducerer behandlede blødninger ved hæmofili A eller B med inhibitorer med 86 procent.
Efanesoctocog alfa bedre til at forebygge blødningsepisoder
Faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa (BIVV001) giver bedre forebyggelse af blødningsepisoder sammenlignet med tidligere faktor VIII profylaksebehandling hos tidligere behandlede patienter på mindst 12 år med svær hæmofili A.
Alprolix er nyt førstevalg mod hæmofili B
Medicinrådet har godkendt en opdateret behandlingsvejledning vedrørende hæmofili B, som omfatter nyt førstevalg af rekombinant faktor IX-præparat (rFIX) til tidligere behandlet patienter.
Overlæge: Nye non-faktor profylaktika kan blive milepæl i hæmofilibehandlingen
Lægemidlet fitusiran og andre non-faktor profylaktika lægger an til at få en vigtig rolle i den forebyggende behandling af hæmofilipatienter.
