Måske er tiden inde til at udskifte bemandingen af Medicinrådet

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Genterapi er kun én blandt flere nye lovende behandlinger af hæmofili

Flere af de mange genterapier i pipeline er målrettet hæmofili og især inden for behandling af hæmofili b står kandidaterne på spring. Genterapi er imidlertid ikke det eneste interessante nye behandlingsprincip.

Flere nye lægemiddeltyper er langt i udvikling og tegner til at blive rigtig interessante, forudser Peter Kampmann, overlæge og teamleder på Rigshospitalets Klinik for Blodsygdomme.

"Paletten af forebyggende behandlingsmuligheder til hæmofili kommer til at vokse betydeligt de næste år. Vi står et sted nu, hvor vi er så heldige, at genterapi blot er én af de nye, spændende farver på paletten. Det er meget positivt, da vi i de kommende år med al sandsynlighed vil få nye muligheder for at skræddersy behandling til den enkelte patients unikke profil og behov," siger han.

Stor tiltro til hæmofili-pipeline

Et af de nye behandlingsprincipper, som Peter Kampmann henviser til, er non-faktorforebyggelse. Her behandles patienten med et antistof, der agerer koagulationsfaktor, og herved påvirker de enzymatiske kaskadeprocesser. En anden type af lægemidler, der aktuelt forskes intensivt i, er lægemidler, der i stedet for at få blodet til at koagulere, går ind og hæmmer hæmningen af koagulationssystemet.

"Jeg har stor tiltro til de mange nye behandlinger i pipeline. Og jeg føler mig overbevist om, at behandlingsprincipperne hver især kommer til at få en berettigelse inden for behandlingen af hæmofili. Det er en meget spændende tid, vi kigger ind i," siger Peter Kampmann.

En helt ny faglig virkelighed

De nye behandlingsmuligheder kommer til at betyde, at de læger, der arbejder med hæmofili-patienter, på mange måder kommer til at skulle redefinere deres rolle og arbejdsform, lyder vurderingen fra Peter Kampmann.

"En udvidet pallette af behandlinger med forskellige virkningsmekanismer og bivirkningsprofiler gør, at hæmofilicentrene vil skulle forvalte en mere kompleks medicinsk rolle. Og vi læger vil skulle afsætte mere tid af til at tale med patienterne for at finde frem til den behandling, der passer bedst ind i deres livssituation. Kompleksiteten øges – men gudsketakoglov for det," siger han.     

2020 er for alvor året, hvor genterapi som behandlingsprincip er begyndt at vinde frem. Pfizer alene forventer at sende 40 nye genterapier på markedet i de kommende år.

Udskriv Email

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift