ENERGIZE når sit primære endepunkt: Mitapivat fortsætter sin sejrsgang i de hæmolytiske anæmier
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
EHA: Godt 40 procent af patienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT) opnår signifikante stigninger i hæmoglobin (Hb)-niveauet og mindre fatigue, når de behandles med Pyrukynd (mitapivat), viser resultater fra fase III-studiet ENERGIZE. Hermed valideres enzymaktivatorens potentiale i endnu en patientgruppe med hæmolytisk anæmi.
ASH RC og FDA vil skabe rammer for bedre brug af real world-data om SCD
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
ASH Research Collaborative (ASH RC) og Reagan-Udall Foundation under FDA har lanceret et nyt real world-evidens konsortium for seglcellesygdom (SCD). Formålet er at udvikle konsensus om, hvordan klinikere bedst anvender real world-data til forskning og forbedring af behandlingen af SCD-patienter.
Medicinrådet siger ja til ny behandling mod avanceret systemisk mastocytose
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
På onsdagens møde anbefalede Medicinrådet enzymhæmmeren Ayvakyt (avapritinib) som monoterapi til patienter med aggressiv systemisk mastocytose (ASM), systemisk mastocytose med associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN) eller mastcelle-leukæmi (MCL), som har fået sygdomsforværring eller bivirkninger efter behandling med mindst én tidligere systemisk behandling.
Medicinrådet siger (halvt) ja til ny JAK-hæmmer mod myelofibrose og anæmi
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
På det seneste rådsmøde anbefalede Medicinrådet JAK-hæmmeren Omjjara (momelotinib) til behandling af patienter med symptomgivende myelofibrose, som samtidig lider af moderat til svær anæmi. Anbefalingen gælder kun patienter, der er eller tidligere har være i behandling med en anden JAK-hæmmer.
Overlæge om EU-godkendelse af exa-cel: Det er utrolig glædeligt
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Først England, så USA og nu Europa. I midten af februar sendte Europa Kommissionen (EC) den første CRISPR-Cas9-baserede genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til behandling af seglcellesygdom og transfusionsafhængig β-thalassæmi ud på det europæiske marked. Nyheden vækker stor glæde herhjemme, men det er fortsat meget usikkert, om exa-cel nogensinde vil komme danske patienter til gode.
EMA siger god for Voydeya til behandling af PNH
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde anbefalet markedsføringstilladelse til faktor D-hæmmeren Voydeya (danicopan) som behandling til voksne patienter med den sjældne genetiske sygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH).
Medicinrådet holder fast: Afviser fortsat daratumumab til patienter med systemisk AL amyloidose
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Medicinrådets revurdering af Darzalex (daratumumab) i tillæg til den nuværende førstelinjebehandling til patienter med den relativt sjældne lidelse systemisk letkæde (AL) amyloidose førte ikke til ændringer i rådets anbefaling fra januar 2023.
CHMP giver grønt lys til den CRISPR-Cas9-baserede genterapi exa-cel
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.