Hydroxyurea reducerer ikke ovariereserven hos kvinder med SCD
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Behandling med hydroxyurea påvirker ikke ovariereserven hos kvinder med seglcellesygdom (SCD), viser et nyt studie. Resultaterne indikerer, at det ikke er nødvendigt at foretage fertilitetsbevarende foranstaltninger før opstart af behandlingen, siger studiets førsteforfatter.
ENERGIZE når sit primære endepunkt: Mitapivat fortsætter sin sejrsgang i de hæmolytiske anæmier
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
EHA: Godt 40 procent af patienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT) opnår signifikante stigninger i hæmoglobin (Hb)-niveauet og mindre fatigue, når de behandles med Pyrukynd (mitapivat), viser resultater fra fase III-studiet ENERGIZE. Hermed valideres enzymaktivatorens potentiale i endnu en patientgruppe med hæmolytisk anæmi.
ASH RC og FDA vil skabe rammer for bedre brug af real world-data om SCD
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
ASH Research Collaborative (ASH RC) og Reagan-Udall Foundation under FDA har lanceret et nyt real world-evidens konsortium for seglcellesygdom (SCD). Formålet er at udvikle konsensus om, hvordan klinikere bedst anvender real world-data til forskning og forbedring af behandlingen af SCD-patienter.
Medicinrådet siger ja til ny behandling mod avanceret systemisk mastocytose
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
På onsdagens møde anbefalede Medicinrådet enzymhæmmeren Ayvakyt (avapritinib) som monoterapi til patienter med aggressiv systemisk mastocytose (ASM), systemisk mastocytose med associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN) eller mastcelle-leukæmi (MCL), som har fået sygdomsforværring eller bivirkninger efter behandling med mindst én tidligere systemisk behandling.
Medicinrådet siger (halvt) ja til ny JAK-hæmmer mod myelofibrose og anæmi
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
På det seneste rådsmøde anbefalede Medicinrådet JAK-hæmmeren Omjjara (momelotinib) til behandling af patienter med symptomgivende myelofibrose, som samtidig lider af moderat til svær anæmi. Anbefalingen gælder kun patienter, der er eller tidligere har være i behandling med en anden JAK-hæmmer.
Overlæge om EU-godkendelse af exa-cel: Det er utrolig glædeligt
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Først England, så USA og nu Europa. I midten af februar sendte Europa Kommissionen (EC) den første CRISPR-Cas9-baserede genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til behandling af seglcellesygdom og transfusionsafhængig β-thalassæmi ud på det europæiske marked. Nyheden vækker stor glæde herhjemme, men det er fortsat meget usikkert, om exa-cel nogensinde vil komme danske patienter til gode.
EMA siger god for Voydeya til behandling af PNH
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde anbefalet markedsføringstilladelse til faktor D-hæmmeren Voydeya (danicopan) som behandling til voksne patienter med den sjældne genetiske sygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH).
Medicinrådet holder fast: Afviser fortsat daratumumab til patienter med systemisk AL amyloidose
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.