Nyt studie afdækker stort mørketal for MPN-blodkræft: Forskere efterlyser ny risikostratificering
Danske data viser, at selv personer med en meget lav JAK2V617F (JAK2)-mutationsbyrde har en markant øget risiko for kroniske myeloproliferative neoplasier (MPN) og død. Data overrasker og udfordrer den nuværende praksis, og forskerne bag studiet mener, at det ikke kan gå hurtigt nok med at få implementeret en JAK2-genanalyse med henblik på opsporing af meget tidlig MPN-blodkræft.
Etavopivat øger hæmoglobin hos unge med seglcellesygdom
EHA: Den eksperimentelle orale PKR-aktivator etavopivat øger hæmoglobinniveauet og reducerer markører for hæmolyse hos unge med svær seglcellesygdom, mens de fleste uønskede hændelser er milde eller moderate.
Nexpovio plus Jakavi giver højere miltrespons og lovende OS ved JAK-hæmmer-naiv myelofibrose
EHA: Tillæg af XPO1-hæmmeren Nexpovio (selinexor) til JAK-hæmmeren Jakavi (ruxolitinib) ser lovende ud som førstelinjebehandling af myelofibrose. Overlæge Andreja Dimitrijevic vil gerne tage behandlingen i brug herhjemme, hvis videre opfølgning bekræfter resultaterne. Omkring halvdelen af patienterne i forsøgsarmen opnåede reduceret milt, som er forbundet med øget overlevelse.
CAR-T giver lægemiddelfri remission ved refraktær primær ITP
EHA: Eksperimentel BCMA-rettet CAR-T-celleterapi giver hurtig trombocytstigning og længerevarende lægemiddelfri remission hos patienter med refraktær primær immun trombocytopeni (ITP) og påviselige trombocytspecifikke autoantistoffer.
Pyrukynd forbedrer hæmoglobinniveauet hos patienter med seglcellesygdom
EHA: Pyruvatkinase-aktivatoren Pyrukynd (mitapivat) førte til signifikant forbedring af hæmoglobinniveauet hos patienter med seglcellesygdom (SCD). Patientgruppen, der opnåede responset, havde færre smerter, færre indlæggelser og mindre fatigue. Overlæge Andreas Glenthøj ser meget positivt på studiet, men ser også frem til længere opfølgning.
Fraværet af robuste endemål står i vejen for ny medicin mod seglcellesygdom
Gang på gang ender lovende ny medicin mod seglcellesygdom med at fejle i fase III. Typisk vurderes medicinen på, hvor effektiv den er til at mindske smerte, og her er der fortsat ganske få lægemidler, der har vist en signifikant forbedring. Vi har brug for mere robuste endemål i de kliniske studier – ellers risikerer vi, at patienterne går glip af nye effektive behandlinger, siger overlæge Andreas Glenthøj.
Medicinrådet afviser Ayvakyt til patienter med indolent systemisk mastocytose
For de fleste patienter er effekten ikke klinisk relevant, og effekten af længerevarende behandling er usikker. Sådan lyder Medicinrådets primære begrundelser for ikke at udvide indikationen for Ayvakyt (avapritinib) til også at gælde patienter med indolent systemisk mastocytose (ISM).
