Fraværet af robuste endemål står i vejen for ny medicin mod seglcellesygdom
Gang på gang ender lovende ny medicin mod seglcellesygdom med at fejle i fase III. Typisk vurderes medicinen på, hvor effektiv den er til at mindske smerte, og her er der fortsat ganske få lægemidler, der har vist en signifikant forbedring. Vi har brug for mere robuste endemål i de kliniske studier – ellers risikerer vi, at patienterne går glip af nye effektive behandlinger, siger overlæge Andreas Glenthøj.
Medicinrådet afviser Ayvakyt til patienter med indolent systemisk mastocytose
For de fleste patienter er effekten ikke klinisk relevant, og effekten af længerevarende behandling er usikker. Sådan lyder Medicinrådets primære begrundelser for ikke at udvide indikationen for Ayvakyt (avapritinib) til også at gælde patienter med indolent systemisk mastocytose (ISM).
Nye data på CALR-antistof puster til håb om sygdomsmodificerende MPN-behandling
Nye data indikerer, at first-in-class antistoffet INCA033989 er veltolereret og virksomt samt forbundet med mulig sygdomsmodficerende effekt ved både CALR-muteret essentiel trombose (ET) og myelofibrose (MF). Hvis fremtidige studier bekræfter de tidlige observationer, kan en behandling, der potentielt bremser sygdomsudviklingen, få betydelig klinisk relevans for patienterne, siger overlæge Louise Hur Hannig.
Første i verden: OUH åbner sygeplejespor dedikeret til understøttende behandling af amyloidose
Som en reaktion på, at der i de faglige miljøer er enighed om, at den understøttende behandlingsindsats for patienter med amyloidose længe har haltet, har man på Odense Amyloidose Center etableret et dedikeret Amyloid Light (AL) amyloidose sygeplejespor. Tilbuddet er det første af sin slags i verden, og de indledende erfaringer tegner positivt.
ITP er muligvis en tidlig markør for systemisk autoimmun sygdom
Patienter med immun trombocytopeni (ITP) har en høj relativ risiko for at få systemisk lupus erythematosus (SLE), og risikoen er især udtalt blandt kvinder og yngre voksne med ITP. Det viser et nyt dansk kohortestudie, som antyder, at ITP muligvis kan være en tidlig markør for systemisk autoimmun sygdom.
Genterapien exa-cel kan være på vej til børn under 12 år med alvorlige hæmoglobinopatier
Børn i alderen 5-11 år med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT) eller svær seglcellesygdom (SCD) opnår lovende resultater, når de behandles med genterapien Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), viser data fra de første pivotale studier af genterapien i patientpopulationer under 12 år.
WGTS-genanalyse styrker diagnostik ved arveligt knoglemarvssvigt
ASH: Upfront whole genome transcriptome sequencing (WGTS) forbedrer diagnostik af patienter med arveligt knoglemarvssvigtsyndrom (IBMFS). I et nyt studie, der inkluderede 237 børn og voksne med mistanke om IBMFS, fik 37 procent stillet en genetisk diagnose. Det er ifølge forskerne en større andel end ved traditionelle diagnostiske tilgange.
