Ny behandlingsvejledning ligestiller alle førstelinje-præparater til behandling af PNH
Der kan ikke dokumenteres en klinisk betydende forskel på de fire tilgængelige præparater til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), og de bør derfor betragtes som ligestillede, vurderer Medicinrådet i en ny behandlingsvejledning. Vurderingen er på linje med klinikernes erfaring.
Risiko for galdesten er markant forhøjet blandt patienter med PK-mangel
Patienter med arvelige sygdomme i de røde blodceller (hæmolytisk anæmi) har generelt en øget risiko for at få galdesten. Risikoen er især øget blandt patienter med pyruvatkinase (PK)-mangel, viser nyt dansk studie.
Medicinrådet anbefaler genterapi til tocifret millionbeløb til β-talassæmi og seglcellesygdom
Det hører til sjældenhederne, at Medicinrådet gør brug af alvorlighedsprincippet. Men på det seneste møde skete det, og det førte til, at rådet anbefalede genterapien Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til børn og voksne med β-talassæmi og svær seglcellesygdom. Beslutningen bliver mødt med stor glæde - og en vis overraskelse.
Medicinrådet anbefaler endnu en C5-hæmmer til unge og voksne med PNH
På rådsmødet i januar besluttede Medicinrådet, at patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH) fremover skal kunne tilbydes C5-komplementhæmmeren PiaSky (crovalimab) som standardbehandling. Det er den tredje C5-hæmmer til PNH, der opnår opnår godkendelse i Danmark.
Svært refraktære ITP-patienter opnår respons på eksperimentel BTK-hæmmer
ASH: Én ud af fire behandlingsrefraktære patienter med immun trombocytopeni (ITP) opnår vedvarende respons på den eksperimentelle orale BTK-hæmmer rilzabrutinib. Det er lovende resultater, som indikerer, at lægemidlet kan få en plads i behandlingen, mener overlæge Eva Birgitte Leinøe.
CAR-T kan blive et vigtigt redskab til at forbedre organfunktion og overlevelse ved AL
ASH: Patienter med AL amyloidose (AL) opnår stor hæmatologisk effekt med organrespons til følge ved behandling med anti-BCMA CAR-T-celleterapi. Behandlingsmodaliteten kan blive et nyt og vigtigt redskab til at forbedre organfunktion og løfte den samlede overlevelse (OS) blandt den skrøbelige patientgruppe.
