CAR-T kan blive et vigtigt redskab til at forbedre organfunktion og overlevelse ved AL
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
ASH: Patienter med AL amyloidose (AL) opnår stor hæmatologisk effekt med organrespons til følge ved behandling med anti-BCMA CAR-T-celleterapi. Behandlingsmodaliteten kan blive et nyt og vigtigt redskab til at forbedre organfunktion og løfte den samlede overlevelse (OS) blandt den skrøbelige patientgruppe.
Primære data fra ENERGIZE-T cementerer mitapivats potentiale på tværs af hele thalassæmi-spektret
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
ASH: Patienter med α og β-transfusionsafhængig thalassæmi, som behandles med Pyrukynd (mitapivat), opnår et signifikant mindsket behov for blodtransfusioner, viser fase III-studiet ENERGIZE-T. Resultaterne underbygger enzymaktivatorens potentiale som den første orale sygdomsmodificerende behandling af thalassæmi.
Revolade overgår standardbehandling hos børn med nydiagnosticeret ITP
Skrevet af Mads Moltsen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
ASH: Revolade (eltrombopag, epag) i første linje fører til højere blodplade-responsrater sammenlignet med nuværende standardbehandling hos børn med primær immun trombocytopeni (ITP).
Medicinrådet afviser allogen EBV-specifik T-celleterapi til EBV+ PTLD
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Patienter med den alvorlige og sjældne kræftform Epstein-Barr-virus-positiv (EBV+) posttransplantations-lymfoproliferativ sygdom (PTLD) får ikke adgang til Ebvallo (tabelecleucel) som standardterapi. Det vedtog Medicinrådet på seneste rådsmøde.
Stort amerikansk studie fører til ændret praksis for patienter med seglcellesygdom i Danmark
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Patienter med seglcellesygdom, som er indlagt med vaso-okklusive kriser, udskrives hurtigere fra hospitalet og får færre genindlæggelser, hvis de behandles med Ringerlaktat som IV-væske frem for saltvand, som hidtil har været standarden. Det viser et stort amerikansk studie, som har haft en praksisændrende virkning.
Hydroxyurea reducerer ikke ovariereserven hos kvinder med SCD
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Behandling med hydroxyurea påvirker ikke ovariereserven hos kvinder med seglcellesygdom (SCD), viser et nyt studie. Resultaterne indikerer, at det ikke er nødvendigt at foretage fertilitetsbevarende foranstaltninger før opstart af behandlingen, siger studiets førsteforfatter.
ENERGIZE når sit primære endepunkt: Mitapivat fortsætter sin sejrsgang i de hæmolytiske anæmier
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
EHA: Godt 40 procent af patienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT) opnår signifikante stigninger i hæmoglobin (Hb)-niveauet og mindre fatigue, når de behandles med Pyrukynd (mitapivat), viser resultater fra fase III-studiet ENERGIZE. Hermed valideres enzymaktivatorens potentiale i endnu en patientgruppe med hæmolytisk anæmi.
ASH RC og FDA vil skabe rammer for bedre brug af real world-data om SCD
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.