Første i verden: OUH åbner sygeplejespor dedikeret til understøttende behandling af amyloidose
ITP er muligvis en tidlig markør for systemisk autoimmun sygdom
Patienter med immun trombocytopeni (ITP) har en høj relativ risiko for at få systemisk lupus erythematosus (SLE), og risikoen er især udtalt blandt kvinder og yngre voksne med ITP. Det viser et nyt dansk kohortestudie, som antyder, at ITP muligvis kan være en tidlig markør for systemisk autoimmun sygdom.
Genterapien exa-cel kan være på vej til børn under 12 år med alvorlige hæmoglobinopatier
Børn i alderen 5-11 år med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT) eller svær seglcellesygdom (SCD) opnår lovende resultater, når de behandles med genterapien Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), viser data fra de første pivotale studier af genterapien i patientpopulationer under 12 år.
WGTS-genanalyse styrker diagnostik ved arveligt knoglemarvssvigt
ASH: Upfront whole genome transcriptome sequencing (WGTS) forbedrer diagnostik af patienter med arveligt knoglemarvssvigtsyndrom (IBMFS). I et nyt studie, der inkluderede 237 børn og voksne med mistanke om IBMFS, fik 37 procent stillet en genetisk diagnose. Det er ifølge forskerne en større andel end ved traditionelle diagnostiske tilgange.
Epcoritamab kan blive en gamechanger i behandlingen af Richters transformation
ASH: Behandling med Tepkinly (epcoritamab) viser særdeles lovende resultater ved Richters transformation (RT) – både som monoterapi, men især i kombination med andre velkendte lægemidler. Det er meget sandsynligt, at epcoritamab i kombination med andre lægemidler i fremtiden bliver standard i første linje for hovedparten af patienter med RT, siger overlæge Christian Bjørn Poulsen.
Stort opslået ITP-studie er skuffende set med danske briller
ASH: Et større late breaking-studie, der har undersøgt det nye monoklonale antistof VAY736 (ianalumab) til behandling af primær immun trombocytopeni (ITP), viser lovende effekter på en række parametre. Men det er alligevel skuffende set fra et dansk perspektiv, da studiedesignet ikke er i trit med dansk klinisk praksis, lyder det fra læge Dennis Lund Hansen.
EMA anbefaler ny BTK-hæmmer til behandling af patienter med refraktær ITP
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde i midten af oktober anbefalet BTK-hæmmeren Wayrilz (rilzabrutinib) til behandling af voksne patienter med immun trombocytopeni (ITP), som er refraktære over for andre behandlinger.
