Medicinrådet afviser genterapi til hæmofili B: Langtidseffekten er for usikker
Medicinrådet anbefaler ikke genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til patienter med hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat-svær grad, da prisen er meget høj og langtidseffekten er usikker.
Genterapien Hemgenix mod hæmofili B godkendt i EU
Europa-Kommissionen har givet en betinget markedsføringstilladelse for Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Hemgenix er den første og eneste 'engangs'-genterapi til behandling af svær og moderat svær hæmofili B hos voksne uden en historie med Faktor IX-hæmmere.
Ingen forskel i livskvalitet hos patienter med svær hæmofili A og B
Der er ikke forskel i den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL) hos patienter med svær hæmofili A og svær hæmofili B. Det viser B-NORD-studiet, som samtidig konkluderer, at forringet ledsundhed påvirker begge gruppers livskvalitet negativt.
Europa Kommissionen godkender Hemlibra til patienter med moderat hæmofili A
Europa kommissionen har udvidet indikationen på bløderpræparatet Hemlibra (emicizumab), så det fremadrettet også kan anvendes til patienter med moderat hæmofili A.
EMA siger god for første genterapi mod hæmofili B
En kæmpestor nyhed. Sådan beskriver Lone Hvitfeldt Poulsen, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme og leder af Hæmofilicentret på Aarhus Universitetshospital, godkendelsen af genterapien Hemgenix (etranacogen dezaparvovec).
Første Glanzmann-patient behandlet med ny forebyggende behandling
Den første patient med blødersygdommen Glanzmann Trombasteni (Glanzmann) er blevet behandlet med det bispecifikke antistof HMB-001 i en fase I/II-undersøgelse. HMB-001 er den første forebyggende behandling af den sjældne sygdom.
