Ny generation af antistoffer efterligner effekten af koagulationsfaktor

Non-faktor profylakse er en ny type blødermedicin, der er under udvikling, og undersøges i protokollerede studier på de to danske hæmofilicentre. Der er aktuelt et non-faktor præparat i handlen, mens flere andre præparater med forskellige virkningsmekanismer er på vej.

Som betegnelsen antyder, er non-faktor profylakse ikke behandling med koagulationsfaktor. Det er derimod behandling med antistoffer, som efterligner effekten af koagulationsfaktor, og den vej igennem påvirker den kaskade af enzymatiske processer, som igangsætter koagulationen. Behandlingsprincippet er især relevant for bløderpatienter, der danner inhibitor-antistoffer mod standard rekombinant faktormedicin. Risikoen for, at der opstår antistoffer mod faktormedicinen er størst hos blødere med svær hæmofili, da de ikke danner den manglende faktor, og immunsystemet derfor opfatter faktoren som fremmed.

Antistoffers effektvarighed er markant længere end varigheden af den rekombinante faktorbehandling. Ved udskillelse fra kroppen er halveringstiden op til 28 dage. Det er en fordel for bløderpatienterne.

"Når vi anvender non-faktor profylakse, opnår vi, at et mere stabilt faktorniveau i blodet. Patienterne får, hvad der funktionelt svarer til en stabil koagulation. Den ligger måske ikke inden for normalen, men niveauet sikrer patienterne et liv, hvor de ikke er i risiko for at få indre blødninger," siger Peter Kampmann, overlæge og teamleder ved Rigshospitalets Klinik for Blodsygdomme.          

Konkurrence om at optimere effekten


I dag er der et enkelt non-faktor præparat i handlen, Hemlibra (emicizumab). Hemlibra er et såkaldt kimært, bispecifikt, humaniseret antistof. Præparatet er indiceret til patienter med hæmofili A med udviklede faktor otte (F8)-inhibitorer. Hemlibra er rettet imod faktor ni a (F9a) og faktor ti a (F10a), og efterligner på den måde effekten af F8. Herved sikres aktiveringen af F10a, som igen sikrer, at trombin kan aktivere omdannelsen af fibrinogen til fibrin, og blodet kan koagulere.

"For nuværende er Hemlibra den eneste non-faktor profylakse, der er i handlen. Men der er konkurrerende lægemidler på vej, som sigter i mod at optimere og gøre effekten af profylaksen endnu mere forudsigelig," siger Peter Kampmann. 

Indtil videre er få bløderpatienter skiftet til non-faktor profylakse, men Peter Kampmann forudser, at denne type behandling kan komme til at spille en vigtig rolle i behandlingen af hæmofili fremadrettet.

Patienter, som er i behandling med non-faktor profylakse er ikke i stand til at op- eller nedregulere niveauet af faktor i blodet. De skal derfor fortsat have rekombinant faktormedicin i tilfælde af, at de alligevel skulle få en blødning.

Hemlibra godkendt af Medicinrådet i 2018

Hemlibra blev i juni 2018 anbefalet af Medicinrådet til forebyggende behandling af patienter med hæmofili A med inhibitor. Medicinrådet vurderede, at Hemlibra for en gruppe hæmofili A-patienter med inhibitor ville være det eneste reelle forebyggende behandlingstilbud.

Godkendelsen var baseret på data fra to store fase III-studier, som havde inkluderet voksne, unge og børn med svær hæmofili A med inhibitor. Studierne viste, at Hemlibra gav 87 procent færre blødninger hos voksne og unge over 12 år sammenlignet med behandling givet efter behov. Sammenlignet med standard profylakse reducerede Hemlibra blødningsraten med 79 procent.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)