Hydroxyurea har overbevisende sygdomsmodificerende effekt hos patienter med HbSC
ASH: Behandling med hydroxyurea er associeret med signifikant færre vaso-okklusive hændelser og indlæggelser hos børn og voksne med HbSC-anæmi sammenlignet med placebo. Dette indikerer, at hydroxyurea kan blive en ny effektiv sygdomsmodificerende behandling til patientgruppen.
Ny HbS-polymeriseringshæmmer øger Hb-niveauet markant hos patienter med SCD
EHA: Præliminære data fra et igangværende fase II/III-studie viser, at HbS-polymeriseringshæmmeren osivelotor har potentiale som ny behandling til patienter med seglcelleanæmi (SCD). Data viser, at næste-generationspræparatet øger hæmoglobin (Hb)-niveauet markant og forbedrer markører for hæmolyse.
Mitapivat imponerer som behandling til patienter med SCD
ASH: Patienter med seglcellesygdom (SCD) opnår en signifikant forbedring af hæmoglobin (Hb)-responset og får færre alvorlige komplikationer til deres sygdom, når de behandles med Pyrukynd (mitapivat). Det er virkelig spændende data, og mitapivat er tilsyneladende et lægemiddel, som får betydning for et bredt udsnit af hæmolytiske anæmier i fremtiden, siger Andreas Glenthøj.
Storbritannien godkender den første CRISPR-Cas9-baserede genterapi
Det britiske lægemiddelagentur Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) har som det første i verden godkendt en genterapi baseret på CRISPR-Cas9teknologien. Det drejer sig om produktet Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til behandling af seglcelleanæmi (SCD) samt transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT).
Patienter med SCD er villige til at acceptere betydelige bivirkninger ved genterapi
Patienter med seglcelleanæmi (SCD) og forældre til børn med SCD har stor interesse for genterapi, og de er villige til at acceptere en relativ høj risiko for bivirkninger med udsigt til at få en behandling, der potentielt kan være kurativ.
EU tilbagekalder betinget markedsføringstilladelse for Adakveo
EU-kommissionen har tilbagekaldt den betingede markedsføringstilladelse for det monoklonale antistof Adakveo (crizanlizumab). Lægemidlet må derfor ikke længere bruges til behandling af vaso-okklusive kriser hos patienter med seglcelleanæmi i EU.
