Efter flere runder i Medicinrådet: Nu åbnes der for CAR-T til voksne med B-ALL og MCL

En ny riskodelingsaftale har fået Medicinrådet til at ændre holdning til CAR-T-celleterapien Tecartus (brexucabtagene autoleucel, brexu-cel). Den anbefales nu til behandling af voksne patienter med fremskreden B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL) og mantle celle lymfom (MCL). Anbefalingerne bliver mødt med glæde.

Den nye effektbaserede risikodelingsaftale betyder, at prisen på brexu-cel afhænger af, om patienterne har effekt af behandlingen. Indholdet af aftalen er efter lægemiddelvirksomhedens ønske fortroligt, men det har fået Medicinrådet til at vende på en tallerken (1,2) – efter tidligere at have afvist brexu-cel med reference til den høje pris.

Andreja Dimitrijevic, overlæge på Hæmatologisk Afdeling X i Odense, behandler blandt andet patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL), og han modtager anbefalingen med glæde.

Andreja Dimitrijevic

”Flere steder i udlandet har CAR-T-celleterapi været standardbehandling til voksne patienter med relaps eller refraktær B-ALL i et stykke tid nu. Vi er meget glade for, at vi nu også herhjemme kan tilbyde vores patienter den behandling,” siger han.

”Brexu-cel giver os flere behandlingsmuligheder – også til de allermest syge patienter. Behandlingen tåles for eksempel godt af gruppen af ældre patienter, der ikke er kandidater til allogen knoglemarvstransplantation.” 

I Danmark har børn og unge med B-ALL op til 25 år haft adgang til behandling med CAR-T-celleterapien Kymriah (tisagenlecleucel, tisa-cel) siden 2019, men patienter ≥26 år har indtil nu ikke kunnet behandles med CAR-T-celleterapi som standard. Medicinrådet tog første gang stilling til brexu-cel til voksne med B-ALL i september 2025, og igen et halvt år senere i januar 2026. I begge tilfælde lød det i afslagene, at meromkostningerne ved at indføre brexu-cel ikke var rimelige i forhold til den forventede sundhedsgevinst.

Højt på ønskelisten

Brexu-cel har også stået højt på ønskelisten i tilbagefaldssituationen hos de læger, der behandler patienter med MCL. CAR-T-celleterapien blev første gang vurderet til MCL i januar 2026, og dengang kommenterede Hans Bentzen, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme i Aarhus og forperson for MCL-udvalget under Dansk Lymfom Gruppe (DLG), på afslaget.

”Brexu-cel er en super effektiv behandling, som har vist sig at kunne forlænge patienternes overlevelse meget markant i de sene linjer sammenlignet med standard of care. Det er tydeligt, at det er prisen, som har stået i vejen for en anbefaling,” sagde han. 

Og videre:

”Medicinrådet har opfordret firmaet til at vende tilbage med en ny pris eller en bedre aftale. Det håber jeg, at de gør. Det er en behandling, de har fundet ud af at implementere i vores nabolande, så det må også kunne lade sig gøre herhjemme.”

Og det kunne det – takket være den ny effektbaserede risikodelingsaftale. Medicinrådet har anbefalet brexu-cel til voksne patienter med relaps eller refraktært MCL, der har fået to eller flere linjer systemisk behandling, inklusive en BTK-hæmmer. 

En meget dyr behandling

I en nyhed fra Medicinrådet siger Birgitte Klindt Poulsen, forperson for Medicinrådet, følgende om aftalen:

”Brexu-cel er en meget dyr behandling, og effekten er usikker. Årsagen til, at vi alligevel anbefaler den er, at det er lykkes at indgå en risikodelingsaftale, hvor virksomheden og sundhedsvæsenet deler den økonomiske risiko. Det betyder, at vi kan tage behandlingen i brug og indsamle data om effekten i dansk klinisk praksis, og på den måde give patienter adgang til behandlingen, før datagrundlaget er solidt nok til at dokumentere, at der er et rimeligt forhold mellem pris og effekt. Den slags aftaler vil vi meget gerne have flere af.”

Medicinrådet forventer, at cirka seks patienter med MCL og tre patienter med B-ALL vil være kandidater til brexu-cel om året. 

”I den danske ALL-gruppe afventer vi, hvilke planer producenten af brexu-cel har, og derefter vil vi sammen med de respektive afdelinger, hvordan vil vi forvalte denne nye behandling,” siger Andreja Dimitrijevic.

Usikre anbefalinger

Brexu-cel til voksne patienter med relaps eller refraktær B-ALL er undersøgt i det ukontrollerede fase II-studie ZUMA-3. Medicinrådet baserer sin vurdering på en ujusteret sammenligning af effekt- og sikkerhedsdata fra ZUMA-3 med data fra kontrolarmen (kemoterapi) i det randomiserede studie INO-VATE, som har undersøgt antistoflægemiddelkonjugatet Besponsa (inotuzumab ozogamicin) versus standardterapi.

Medicinrådets vurdering lyder, at ”brexu-cel kan forlænge patienternes liv sammenlignet med kemoterapi, men behandlingen ser ikke ud til at kunne kurere patienterne. Sammenligningsgrundlaget er meget usikkert, og den reelle gevinst ved brexu-cel kan være mindre end estimeret.”

I Danmark er voksne patienter med relaps eller refraktært B-ALL indtil nu blevet behandlet med forskellige kombinationer af kemoterapi. Yngre patienter i god almen tilstand, som får komplet respons på kemoterapi, kan tilbydes allogen stamcelletransplantation. Den samlede gruppe af voksne patienter med fremskreden B-ALL har en median samlet overlevelse (OS) på seks til syv måneder. Patienter, der kan transplanteres, har potentielt en længere OS (cirka 50 procent er i live efter fem år). 

I den sundhedsøkonomiske analyse estimerer Medicinrådet, at brexu-cel kan forlænge OS med op til 3-4 år og give en sundhedsgevinst på 2,5-3,3 kvalitetsjusterede leveår (QALY) sammenlignet med kemoterapi. Det fremhæves, at analysen er behæftet med megen usikkerhed. 

Brexu-cel til patienter med relaps eller refraktær MCL er undersøgt i fase II-studiet ZUMA-2 (kohorte 1 og 2), hvor behandlingen er givet til patienter, der har fået tilbagefald efter behandling med kemoimmunterapi og behandling med en BTK-hæmmer. Efter fem år sås fortsat vedvarende responser og en høj OS-rate.

I Medicinrådets vurdering står der, at brexu-cel ”kan forlænge patienternes liv sammenlignet med nuværende standardbehandling. Sammenligningsgrundlaget er dog meget usikkert.” I den sundhedsøkonomiske analyse estimerer Medicinrådet, at brexu-cel kan give en sundhedsgevinst på 2,2 QALY og 2,6 leveår. ”Estimaterne er usikre, fordi brexu-cel ikke blev sammenlignet med noget i det kliniske studie, og sammenligningen bygger derfor på forskellige studier af forskellige patientgrupper,” lyder det.