”Det er en meget glædelig beslutning fra Medicinrådet, som er helt i tråd med international standard,” siger Charlotte Toftmann Hansen.
Hasteafgørelse: Medicinrådet blåstempler brug af Carvykti efter tidligere BCMA-rettet behandling
Efter kritik fra fagfolk og patienter har Medicinrådet nu besluttet, at patienter med myelomatose, som tidligere i deres forløb har fået behandling med BCMA-rettede lægemidler, gerne må behandles med CAR-T-celleterapien Carvykti (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel).
Charlotte Toftmann Hansen, overlæge ved Hæmatologisk Afdeling X i Odense og medlem af Medicinrådets fagudvalg vedrørende myelomatose, var én af de læger, som tidligere i år meldte sig ind i debatten. Og hun er meget glad for, at Medicinrådet er nået frem til, at myelomatosepatienter ikke længere skal udelukkes fra at få cilta-cel, selvom de tidligere har modtaget andre BCMA-rettede lægemidler.
”Det er en meget glædelig beslutning fra Medicinrådet, som er helt i tråd med international standard,” siger hun.
Det er især én bestemt patientgruppe, som Medicinrådets beslutning kommer til at få betydning for, nemlig de omkring 100 danske myelomatosepatienter, der er blevet behandlet med det bispecifikke BCMA-rettede antistof Tecvayli (teclistamab) i fjerde linje eller senere. En del af disse patienter er nu ved at udvikle refraktæritet, og de er derfor potentielt kandidater til cilta-cel. Inden Medicinrådet traf sin beslutning, forelå det ikke som en standardmulighed, at de kunne tilbydes cilta-cel, som ellers er en meget virksom behandling. I nogle tilfælde efterlod det patienterne uden et reelt behandlingsalternativ.
Beslutning hastet igennem
Medicinrådet har med anbefalingen ikke givet lægerne carte blanche til at genbehandle patienter med en ny BCMA-rettet behandling. Anbefalingen angiver, at der mindst skal gå seks måneder mellem to BCMA-rettede behandlinger, ”med mindre, at sygdommen ikke har udviklet sig under den første behandling,” lyder det.
Det fremgår desuden af den opdaterede cilta-cel-anbefaling, at Medicinrådet ønsker, at der indsamles data om effekten af behandlingen i Dansk Myelomatose Database, og at effekten af sekventiel behandling belyses i forbindelse med udarbejdelse af behandlingsvejledningen for myelomatose. Vejledningen forventes at ligge færdig i løbet af efteråret i år.
Medicinrådets næstforperson Jannick Brennum, der også er vicedirektør på Rigshospitalet, har i et længere opslag på LinkedIn kommenteret rådets beslutning om sekventiel brug af BCMA-rettet medicin. Han uddyber blandt andet, hvorfor det har været vigtigt at indsætte de to forbehold i anbefalingen:
Vi undgår ”at gentage en BCMA-behandling netop der, hvor kræften allerede har vist, at den kan undvige den. En patient, der for eksempel tidligere har fået teclistamab, afskæres altså ikke automatisk fra senere at få cilta-cel, hvis kriterierne i øvrigt er opfyldt. Det åbner nye muligheder for en patientgruppe i en meget svær situation, ” skriver Jannick Brennum.
Han understreger, at datagrundlaget vedrørende sekventiel BCMA-rettet behandling er begrænset, hvorfor anbefaling ikke er mejslet i sten, hvis ny evidens kommer til. Tidlig evidens tyder på, at patienter, der har holdt mindst seks måneders pause fra den første til den næste BCMA-rettede behandling, kan forvente et bedre respons (1, 2, 3, 4, 5).
Medicinrådet har ikke tidligere belyst genbehandling med BCMA-rettet medicin. I foråret besluttede rådet, at der hurtigst muligt skulle udarbejdes kriterier for opstart af behandling med cilta-cel i de tilfælde, hvor en patient tidligere har fået andre BCMA-rettede lægemidler. Og allerede i juni var kriterierne klar.
Kritik forud for beslutning
Egentlig var planen, at sagen om sekventiel BCMA-rettet behandling først skulle behandles, når Medicinrådet i efteråret tager hul på at opdatere behandlingsvejledningen for myelomatose i de senere behandlingslinjer.
Om den fremskyndede proces er resultat af et ønske om hurtigt at sætte klare rammer, når nye behandlinger ændrer praksis – som Jannick Brennum skriver i sit opslag – eller om den snarere skyldes den forudgående kritik fra læger og patienter, vides ikke. Men at emnet var underlagt kritik i månederne op til Medicinrådets udmelding, hersker der ikke tvivl om.
Kritikken var i første omgang ikke rettet mod Medicinrådet. Den var rettet mod en beslutning, der blev truffet i Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin (Forum) i februar i år. Her blev det meldt ud, at man i Forum var nået til enighed om at anbefale, at myelomatosepatienter ikke skulle kunne få sekventiel BCMA-rettet behandling, før Medicinrådet havde taget stilling til sagen. Dengang var det uvist, hvornår sagen ville blive behandlet i rådet.
Læger og patienter kritiserede Forum for at træffe en beslutning med så store konsekvenser, uden at der lå en faglig vurdering og gennemgang af den foreliggende evidens bag.
”Det undrer mig meget, at Forum kan træffe beslutninger af den karakter uden at foretage en faglig vurdering og gennemgang af den foreliggende evidens. Det er en underlig og usaglig proces,” sagde Charlotte Toftmann Hansen i februar til Hæmatologisk Tidsskrift.
I de tidligere gældende Medicinråds-anbefalinger af BCMA-rettede lægemidler mod myelomatose stod der intet om, at patienter ikke måtte genbehandles med et nyt BCMA-rettet lægemiddel senere i forløbet (1,2,3).
I månederne fra februar og frem til Medicinrådets beslutning i slutningen af juni har danske patienter med myelomatose således ikke som standard kunne genbehandles med et BCMA-rettet lægemiddel. Lægerne har i denne periode skullet ansøge den regionale lægemiddelkomité om tilladelse, hvis de ønskede at give cilta-cel til en patient, der tidligere havde fået teclistamab.
