Hæmofili

Flere genterapier til hæmofili er lige om hjørnet

Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den 27. Oktober 2020. Skrevet i Hæmofili.

Genterapi kommer efter alt at dømme til at udgøre en hjørnesten i fremtidens behandling af hæmofili. En række firmaer arbejder på at få den endelige dataindsamling i hus. Især genterapier til hæmofili B er langt i udviklingen.

Ny generation af antistoffer efterligner effekten af koagulationsfaktor

Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den 27. Oktober 2020. Skrevet i Hæmofili.

Non-faktor profylakse er en ny type blødermedicin, der er under udvikling, og undersøges i protokollerede studier på de to danske hæmofilicentre. Der er aktuelt et non-faktor præparat i handlen, mens flere andre præparater med forskellige virkningsmekanismer er på vej.

Nyt behandlingsprincip frisætter koagulationssystemet hos bløderpatienter

Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den 27. Oktober 2020. Skrevet i Hæmofili.

Der forskes intensivt i udviklingen af en ny klasse af lægemidler til hæmofili A og B, der i stedet for at få blodet til at koagulere, virker ved at inhibere hæmningen af koagulationssystemet. Forventningen er, at virkningen kan modsvare effekten af at have et funktionelt faktorniveau i blodet.

Behandlingen af hæmofili får flere strenge at spille på i fremtiden

Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den 27. Oktober 2020. Skrevet i Hæmofili.

I de seneste 10-15 år er danske bløderpatienter blevet behandlet med rekombinant faktormedicin som standard profylakse. Behandlingen er effektiv og sikker, men der er fortsat behov for at supplere behandlingspaletten med ny og mere målrettet medicin. Og den er heldigvis på vej.

Dansk overlæge: Fuld forståelse for FDA's afvisning af genterapi

Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den 27. August 2020. Skrevet i Hæmofili.

Genterapien valoctogene roxaparvovec - i daglig tale kaldet Valrox - kunne være blevet den første godkendte genterapi mod hæmofili, men sådan gik det ikke.

Genterapi er kun én blandt flere nye lovende behandlinger af hæmofili

Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den 27. August 2020. Skrevet i Hæmofili.

Flere af de mange genterapier i pipeline er målrettet hæmofili og især inden for behandling af hæmofili b står kandidaterne på spring. Genterapi er imidlertid ikke det eneste interessante nye behandlingsprincip.

Daratumumab forbedrer standardbehandling af AL amyloidose markant

Skrevet af Nina Bro den 16. Juni 2020. Skrevet i Hæmofili.

EHA: Subkutan Darzalex (daratumumab) giver en dybere og hurtigere hæmatologisk respons og forbedrer den kliniske effekt af behandlingen, når det føjes til standardbehandlingen CyBorD af AL amyloidose.

Novo afbryder forsøg med hæmofili-stof

Skrevet af Signe Juul Kraft den 4. maj 2020. Skrevet i Hæmofili.

Novo Nordisk har afbrudt fase III-studierne Explorer7 og Explorer8 med hæmofili-stoffet concizumab på grund af ikke-fatale trombotiske begivenheder.

Real world: Hemlibra virker også hos børn med hæmofili A

Skrevet af Nina Bro den 11. December 2019. Skrevet i Hæmofili.

ASH: Effekten af Hemlibra (emicizumab) til behandling af hæmofili A i den kliniske hverdag ligner effekten i de kliniske studier, og effekten ses også hos børn.

- først med nyheder om medicin

Genterapi kommer efter alt at dømme til at udgøre en hjørnesten i fremtidens behandling af hæmofili. En række firmaer arbejder på at få den endelige dataindsamling i hus. Især genterapier til hæmofili B er langt i udviklingen.

Non-faktor profylakse er en ny type blødermedicin, der er under udvikling, og undersøges i protokollerede studier på de to danske hæmofilicentre. Der er aktuelt et non-faktor præparat i handlen, mens flere andre præparater med forskellige virkningsmekanismer er på vej.

Der forskes intensivt i udviklingen af en ny klasse af lægemidler til hæmofili A og B, der i stedet for at få blodet til at koagulere, virker ved at inhibere hæmningen af koagulationssystemet. Forventningen er, at virkningen kan modsvare effekten af at have et funktionelt faktorniveau i blodet.

I de seneste 10-15 år er danske bløderpatienter blevet behandlet med rekombinant faktormedicin som standard profylakse. Behandlingen er effektiv og sikker, men der er fortsat behov for at supplere behandlingspaletten med ny og mere målrettet medicin. Og den er heldigvis på vej.

Genterapien valoctogene roxaparvovec - i daglig tale kaldet Valrox - kunne være blevet den første godkendte genterapi mod hæmofili, men sådan gik det ikke.

Flere af de mange genterapier i pipeline er målrettet hæmofili og især inden for behandling af hæmofili b står kandidaterne på spring. Genterapi er imidlertid ikke det eneste interessante nye behandlingsprincip.

EHA: Subkutan Darzalex (daratumumab) giver en dybere og hurtigere hæmatologisk respons og forbedrer den kliniske effekt af behandlingen, når det føjes til standardbehandlingen CyBorD af AL amyloidose.

Novo Nordisk har afbrudt fase III-studierne Explorer7 og Explorer8 med hæmofili-stoffet concizumab på grund af ikke-fatale trombotiske begivenheder.

ASH: Effekten af Hemlibra (emicizumab) til behandling af hæmofili A i den kliniske hverdag ligner effekten i de kliniske studier, og effekten ses også hos børn.

Chefredaktører

Nordisk annoncedirektør

Adresse

Kontakt

Redaktionschef

Journalister

Tilknyttede journalister

Kommerciel afdeling

Medicinske Tidsskrifters medier

Danmark

Sverige

Norge