Europa Kommissionen godkender Hemlibra til patienter med moderat hæmofili A

Europa kommissionen har udvidet indikationen på bløderpræparatet Hemlibra (emicizumab), så det fremadrettet også kan anvendes til patienter med moderat hæmofili A.

Tidligere var det bispecifikke faktor IXa- og faktor X-rettede antistof alene godkendt til patienter med alvorlig hæmofili A, men med udvidelsen af indikationen kan emicizumab nu også anvendes til rutinemæssig profylakse af blødningsepisoder hos patienter med hæmofili A uden inhibitor mod faktor VIII, der har moderat sygdom (FVIII ≥1% og ≥5%) med alvorlig blødningsfænotype. Det gælder omkring 14 procent af den samlede patientgruppe, oplyser Roche i en pressemeddelelse.

Emicizumab er en profylaktisk behandling, der administreres som subkutane injektioner hver anden eller hver fjerde uge efter en initial fireugers periode, hvor præparatet gives én gang om ugen.

Forebygger blødninger

Europa Kommissionens godkendelse af emicizumab til patienter med moderat hæmofili A baserer sig på de primære data fra fase III-studiet HAVEN 6, der blev præsenteret på det internationale selskab for trombose og hæmostases (ISTH) årlige kongres i juli sidste år. HAVEN 6 har undersøgt effekten og sikkerheden ved emicizumab i 72 patienter med ikke-alvorlig hæmofili A, heraf havde 51 patienter (70,8 procent) moderat hæmofili A uden inhibitor mod faktor VIII.

Data viser, at 66,7 procent af patienterne i studiet ikke fik behandlingskrævende blødninger, mens de var i behandling med emicizumab, 81,9 procent af patienterne fik ingen spontane blødninger og 88,9 procent oplevede ingen behandlingskrævende led-blødninger. Den årlige blødningsrate (ABR) lå på 0,9 gennem hele evalueringsperioden (95% CI 0,55-1,52).

Afvist herhjemme

Herhjemme er der omkring 400 patienter, der er diagnosticeret med hæmofili A, heraf får cirka 150 patienter profylaktisk behandling. Patienter med svær hæmofili A får forebyggende behandling med infusioner af faktor VIII, typisk to-tre gange om ugen. Patienter med moderat hæmofili A behandles i reglen ikke med profylaktisk medicin, men det kan være nødvendigt ved større blødningsepisoder og ved operationer.

Medicinrådet har afvist at anbefale emicizumab som mulig standardbehandling til svær hæmofili A, da emicizumab ikke tilfører ”nogen klinisk merværdi hos den generelle patientpopulation og har betydelige meromkostninger sammenlignet med faktor VIII-præparater”, lyder det. Emicizumab er dog anbefalet som mulig standardbehandling til den lille gruppe hæmofili A-patienter med inhibitor mod faktor VIII, som ikke er egnede til immuntolerancebehandling. ”Emicizumab tilfører både en vigtig klinisk merværdi og betydelige besparelser i sammenligning med profylaktisk behandling med activated prothrombin complex concentrate (APCC)”, skriver rådet i anbefalingen.