Genterapien Hemgenix mod hæmofili B godkendt i EU
Europa-Kommissionen har givet en betinget markedsføringstilladelse for Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Hemgenix er den første og eneste 'engangs'-genterapi til behandling af svær og moderat svær hæmofili B hos voksne uden en historie med Faktor IX-hæmmere.
Europa-Kommissionens beslutning er baseret på resultater fra det pivotale HOPE-B-studie, som er det hidtil største genterapi-studie omhandlende hæmofili B. Resultaterne fra HOPE-B viste, at hæmofili B-patienter behandlet med Hemgenix havde stabile og varige stigninger i gennemsnitlige faktor IX-aktivitetsniveauer (med en gennemsnitlig faktor IX-aktivitet på 36,9 procent), hvilket førte til en justeret årlig blødningsrate (ABR) reduktion på 64 procent. Efter infusion af Hemgenix ophørte 96 procent af patienterne med rutinemæssig faktor IX-profylakse, og det gennemsnitlige faktor IX-forbrug blev reduceret med 97 procent 18 måneder efter behandlingen sammenlignet med indledningsperioden.
HOPE-B-studiets 24-måneders analyse fortsatte med at vise en vedvarende og varig effekt af Hemgenix. I kliniske omgivelser tolereres behandlingen generelt godt uden alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger.
Europa Kommissionens godkendelse følger efter, at det eurpæiske lægemiddelagentur EMA's komité for medicin til mennesker (CHMP) i december sidste år anbefalede Hemgenix. Dette tiltrak sig stor opmærksomhed herhjemme. I Hæmatologisk Tidsskrift omtalte Lone Hvitfeldt Poulsen, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme og leder af Hæmofilicentret på Aarhus Universitetshospital, nyheden som ”kæmpestor”.
“Hvis genterapi til hæmofili bliver endeligt godkendt, er det en fagre ny verden, vi går ind i. Det vil være rigtig stort og har potentialet til ikke blot at behandle, men måske også helbrede en svær blodsygdom, og det er spændende,” udtalte hun dengang.
Et vigtigt skridt fremad
Mennesker, der lever med hæmofili B, har i øjeblikket behov for livslang behandling af intravenøse infusioner af faktor IX for at opretholde tilstrækkelige niveauer, hvilket kan have en betydelig indvirkning på deres livskvalitet og velvære. Ifølge Det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA) udvalg for lægemidler til mennesker, CHMP, er der "et udækket medicinsk behov for nye terapeutiske tilgange, der kan frigøre patienter fra byrden af hyppige infusioner eller episodisk på tidspunktet for en blødningshændelse".
Dataene fra HOPE-B-studiet viser Hemgenix' potentiale til at fjerne behovet for rutinemæssig profylakse ved at give varig faktor IX-aktivitet samt forbedrede blødningsresultater og livskvalitet for mennesker med hæmofili B, udtaler professor Wolfgang Miesbach fra Comprehensive Care Center, Universitetshospitalet i Frankfurt i en pressemeddelelse.
"Godkendelsen markerer et vigtigt skridt fremad i behandlingen af hæmofili B, som kan være transformerende for mennesker, der er svækkede af blødninger i deres muskler, led og indre organer, ved at lette byrden af livslange intravenøse infusioner af Faktor IX-produkter."
