Første Glanzmann-patient behandlet med ny forebyggende behandling

Den første patient med blødersygdommen Glanzmann Trombasteni (Glanzmann) er blevet behandlet med det bispecifikke antistof HMB-001 i en fase I/II-undersøgelse. HMB-001 er den første forebyggende behandling af den sjældne sygdom.

Mange patienter med Glanzmann lider af hyppige og potentielt livstruende blødningshændelser. På trods af det findes der forholdsvis få effektive behandlinger, og ingen profylaktiske behandlingsmuligheder, og patienterne er ofte afhængige af blodpladetransfusioner, antifibrinolytika eller akut brug af rekombinant faktor VIIa.

Den nye fase I/II-undersøgelse er designet til at evaluere HMB-001’s sikkerhed, tolerabilitet, biomarkører såsom FVII-niveauer og blødningstid før og efter HMB-001 samt effekt baseret på vurdering af ændringer i blødningsfrekvensen hos patienter med Glanzmann. Studiet er faciliteret i samarbejde med den britisk baserede kliniske forskningsorganisation Richmond Pharmacology, og planen er at udvide studiet til også at omfatte USA og andre EU-lande. De første data forventes i anden halvdel af 2023.

Et naturhistorisk studie

I samarbejde med det britiske specialistforskningskonsulentfirma Haemnet annoncerede firmaet bag HMB-001, Hemab, i midten af 2022, at det havde påbegyndt et naturhistorisk studie for bedre at forstå realiteterne ved at leve med Glanzmann. De første resultater fra dette studie forventes i begyndelsen af 2023.

Udover Glanzmann har Hemab også forsøg i gang inden for andre sjældne blødersygdomme og trombotiske lidelser med udækkede behov, såsom faktor VII-mangel, Bernard Souliers syndrom, Von Willebrands sygdom, arvelig hæmoragisk telangiektasi (eller Osler-Weber-Rendu sygdom) og medfødt antitrombin III-mangel.