Fitusiran nedsætter blødninger ved hæmofili A og B med eller uden inhibitorer

Forebyggende behandling med RNA-stoffet fitusiran reducerer blødninger med 61 procent hos personer med hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer, sammenlignet med tidligere faktor- eller bypass-profylakse.

Det viser data fra fase III-studiet ATLAS-PPX, som blev præsenteret 12. juli på International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2022-kongressen.

ATLAS-PPX-studiet evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​fitusiran én gang om måneden (80 mg) hos voksne og unge med svær hæmofili A eller B, som tidligere er blevet behandlet forebyggende med faktor eller bypass agent (BPA). Undersøgelsen opfyldte sit primære endepunkt og viste, at fitusiran-profylakse signifikant reducerede blødningsepisoder sammenlignet med tidligere faktor- eller BPA-profylakse.

I den samlede patientpopulation var der en årlig blødningshastighed (ABR) på 0,0 for både patienter med og uden inhibitorer under fitusiran-profylakse. Til sammenligning var den gennemsnitlige ABR 6,5 og 4,4 for deltagere henholdsvis med og uden inhibitorer ved tidligere profylakse.

Undersøger lavere doser

Fitusiran-profylakse resulterede i en statistisk signifikant reduktion i estimeret ABR på 61,1 procent over for faktor- eller BPA-profylakse. I alt 63,1 procent (41 patienter) af deltagere behandlet med fitusiran oplevede nul behandlede blødninger sammenlignet med 16,9 procent (11 patienter) med tidligere faktor- eller BPA-profylakse.

Af de 67 deltagere, der fik mindst én dosis fitusiran, var de mest almindelige bivirkninger (≥seks deltagere) øget alaninaminotransferase, nasopharyngitis og øvre luftvejsinfektion. I overensstemmelse med den tidligere identificerede risiko for fitusiran blev mistænkte eller bekræftede tromboemboliske hændelser rapporteret hos to deltagere (tre procent).

Sanofi, som står bag fitusiran, undersøger i øjeblikket effekten og sikkerheden af fitusiran i lavere doser og et mindre hyppigt doseringsregime. Ifølge Sanofi har fitusiran potentiale til at kunne gives med så få som seks subkutane injektioner om året.

Fitusiran er et subkutant indgivet lille interferens RNA-terapeutikum, der er under udvikling til profylaktisk behandling af mennesker med hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer. Fitusiran er designet til at sænke antitrombin, som er et protein, der hæmmer blodpropper, med det formål at fremme thrombingenerering for at genoprette hæmostase og forhindre blødninger.

Fitusiran anvender Alnylam Pharmaceutical Inc.s ESC-GalNAc-konjugatteknologi, som muliggør subkutan dosering med øget styrke og holdbarhed.

Fitusiran er endnu ikke blevet evalueret af nogen regulerende myndighed.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)