Fitusiran nedsætter blødninger ved hæmofili A og B med eller uden inhibitorer
Forebyggende behandling med RNA-stoffet fitusiran reducerer blødninger med 61 procent hos personer med hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer, sammenlignet med tidligere faktor- eller bypass-profylakse.
Det viser data fra fase III-studiet ATLAS-PPX, som blev præsenteret 12. juli på International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2022-kongressen.
ATLAS-PPX-studiet evaluerer effektiviteten og sikkerheden af fitusiran én gang om måneden (80 mg) hos voksne og unge med svær hæmofili A eller B, som tidligere er blevet behandlet forebyggende med faktor eller bypass agent (BPA). Undersøgelsen opfyldte sit primære endepunkt og viste, at fitusiran-profylakse signifikant reducerede blødningsepisoder sammenlignet med tidligere faktor- eller BPA-profylakse.
I den samlede patientpopulation var der en årlig blødningshastighed (ABR) på 0,0 for både patienter med og uden inhibitorer under fitusiran-profylakse. Til sammenligning var den gennemsnitlige ABR 6,5 og 4,4 for deltagere henholdsvis med og uden inhibitorer ved tidligere profylakse.
Undersøger lavere doser
Fitusiran-profylakse resulterede i en statistisk signifikant reduktion i estimeret ABR på 61,1 procent over for faktor- eller BPA-profylakse. I alt 63,1 procent (41 patienter) af deltagere behandlet med fitusiran oplevede nul behandlede blødninger sammenlignet med 16,9 procent (11 patienter) med tidligere faktor- eller BPA-profylakse.
Af de 67 deltagere, der fik mindst én dosis fitusiran, var de mest almindelige bivirkninger (≥seks deltagere) øget alaninaminotransferase, nasopharyngitis og øvre luftvejsinfektion. I overensstemmelse med den tidligere identificerede risiko for fitusiran blev mistænkte eller bekræftede tromboemboliske hændelser rapporteret hos to deltagere (tre procent).
Sanofi, som står bag fitusiran, undersøger i øjeblikket effekten og sikkerheden af fitusiran i lavere doser og et mindre hyppigt doseringsregime. Ifølge Sanofi har fitusiran potentiale til at kunne gives med så få som seks subkutane injektioner om året.
Fitusiran er et subkutant indgivet lille interferens RNA-terapeutikum, der er under udvikling til profylaktisk behandling af mennesker med hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer. Fitusiran er designet til at sænke antitrombin, som er et protein, der hæmmer blodpropper, med det formål at fremme thrombingenerering for at genoprette hæmostase og forhindre blødninger.
Fitusiran anvender Alnylam Pharmaceutical Inc.s ESC-GalNAc-konjugatteknologi, som muliggør subkutan dosering med øget styrke og holdbarhed.
Fitusiran er endnu ikke blevet evalueret af nogen regulerende myndighed.
