Ny HAVEN-analyse: Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter
ASH: Behandling med Hemlibra (emicizumab) reducerer antallet af behandlingskrævende blødningsepisoder og ledblødninger blandt hæmofili A-patienter.
Det viser nye resultater fra endnu et HAVEN-studie og bekræfter dermed fundene i forrige HAVEN-studier.
Hemlibra (emicizumab) har en gunstig sikkerhedsprofil og er effektiv til forebyggelse af blødninger for personer med mild eller moderat hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere.
Det viser foreløbige data fra HAVEN-6 studiet (abstract 343) præsenteret på dette års amerikanske hæmatologi kongres, ASH.
Lægemidlet opnåede klinisk meningsfuld blødningskontrol, hvor 80,3 procent af deltagerne ikke oplevede nogen blødningsepisoder, der krævede behandling, og 90,1 procent oplevede ingen ledblødninger, der krævede behandling.
Blødningsrater forblev lave
Den foreløbige analyse inkluderede data fra 71 deltagere (69 mænd og to kvinder), hvoraf 20 af dem havde mild hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere, og 51 havde moderat hæmofili A uden hæmmere. 37 af deltagere var i faktor VIII-profylakse ved baseline, og den gennemsnitlige opfølgningsperiode var 27,5 uger. Deltagerne havde gennemsnitlig to (0-60) blødninger i de 24 uger før emicizumab-profylakse.
De annualiserede blødningsrater (ABR) forblev også lave og er i overensstemmelse med tidligere rapporterede observationer fra HAVEN 1-4 studierne.
De mest almindelige bivirkninger, der forekom hos 10 procent eller flere var hovedpine (14,1 %) og lokale reaktioner på injektionsstedet (12,7 %). Der var ingen dødsfald eller tilfælde af trombotisk mikroangiopati (TMA) eller alvorlige trombotiske hændelser (TE'er) i undersøgelsen på tidspunktet for data cut-off.
En separat analyse af trombose-relaterede hændelser hos personer, der modtog Hemlibra, inklusive data fra den virkelige verden, bekræftede yderligere sikkerhedsprofilen og blev præsenteret på ASH mandag.
Hemlibra er godkendt til at behandle mennesker med hæmofili A med faktor VIII-hæmmere i mere end 100 lande i verden inklusive EU og USA.
