Efanesoctocog alfa mod hæmofili A får prioriteret gennemgang i USA
De amerikanske lægemiddelmyndigheder (FDA) har tildelt faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa til personer med hæmofili A såkaldt prioritet gennemgang. Det betyder, at myndighederne vurderer, at behandlingen har potentiale til at give væsentlige forbedringer i behandlingen af hæmofili A.
Tildelingen af den prioriterede gennemgang er baseret på data fra fase III-studiet XTEND-1, som for nylig blev præsenteret (https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-07-10-13-45-00-2476897) på International Society of Thrombosis and Haemostasis Congress. XTEND-1 er et åbent, ikke-randomiseret interventionsstudie, som har vurderet sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af efanesoctocog alfa én gang om ugen hos personer på 12 år eller ældre (i alt 159 patienter) med svær hæmofili A, der tidligere er blevet behandlet med faktor VIII-substitutionsterapi.
Tæt på normale niveauer
Undersøgelsen bestod af to parallelle behandlingsarme: Profylaksearm A (133 patienter), hvor patienter, der tidligere havde modtaget faktor VIII-profylakse, blev behandlet med en gang ugentlig intravenøs efanesoctocog alfa-profylakse (50 IE/kg) i 52 uger, og on-demand-arm B (26 patienter), hvor patienter, der havde modtaget forudgående on-demand faktor VIII-behandling, påbegyndte 26 uger med on-demand efanesoctocog alfa (50 IE/kg) og derefter skiftede til en gang ugentlig profylakse (50 IE/kg) i yderligere 26 uger. Det primære endemål var årlig blødningsrate (ABR) i arm A, mens det primære sekundære endemål var en intra-patient-sammenligning af ABR under den ugentlige profylaksebehandlingsperiode for efanesoctocog alfa versus den tidligere faktor VIII-profylakse ABR for deltagere i arm A, som havde deltaget i et tidligere observationsstudie (Studie 242HA201/OBS16221).
Resultaterne viste, at efanesoctocog alfa giver tæt på normale vedvarende faktoraktivitetsniveauer i størstedelen af ugen med én ugentlig profylaksedosering og en klinisk meningsfuld forebyggelse af blødninger i forhold til tidligere faktorprofylakse. Efanesoctocog alfa blev veltolereret, og udvikling af inhibitorer til faktor VIII blev ikke påvist. De mest almindelige behandlingsudløste bivirkninger (>fem procent af deltagerne samlet set) var hovedpine, artralgi, fald og rygsmerter.
Efanesoctocog alfa modtog Breakthrough Therapy-betegnelse fra FDA i maj 2022, og det er den første faktor VIII-terapi, der modtager denne anerkendelse. FDA tildelte også efanesoctocog alfa Orphan Drug-betegnelse i august 2017 og Fast Track-betegnelse i februar 2021. Europa-Kommissionen tildelte efanesoctocog alfa Orphan Drug-betegnelse i juni 2019.
