Efanesoctocog alfa mod hæmofili A får prioriteret gennemgang i USA

De amerikanske lægemiddelmyndigheder (FDA) har tildelt faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa til personer med hæmofili A såkaldt prioritet gennemgang. Det betyder, at myndighederne vurderer, at behandlingen har potentiale til at give væsentlige forbedringer i behandlingen af hæmofili A.

Tildelingen af den prioriterede gennemgang er baseret på data fra fase III-studiet XTEND-1, som for nylig blev præsenteret (https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-07-10-13-45-00-2476897) på International Society of Thrombosis and Haemostasis Congress. XTEND-1 er et åbent, ikke-randomiseret interventionsstudie, som har vurderet sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​efanesoctocog alfa én gang om ugen hos personer på 12 år eller ældre (i alt 159 patienter) med svær hæmofili A, der tidligere er blevet behandlet med faktor VIII-substitutionsterapi.

Tæt på normale niveauer

Undersøgelsen bestod af to parallelle behandlingsarme: Profylaksearm A (133 patienter), hvor patienter, der tidligere havde modtaget faktor VIII-profylakse, blev behandlet med en gang ugentlig intravenøs efanesoctocog alfa-profylakse (50 IE/kg) i 52 uger, og on-demand-arm B (26 patienter), hvor patienter, der havde modtaget forudgående on-demand faktor VIII-behandling, påbegyndte 26 uger med on-demand efanesoctocog alfa (50 IE/kg) og derefter skiftede til en gang ugentlig profylakse (50 IE/kg) i yderligere 26 uger. Det primære endemål var årlig blødningsrate (ABR) i arm A, mens det primære sekundære endemål var en intra-patient-sammenligning af ABR under den ugentlige profylaksebehandlingsperiode for efanesoctocog alfa versus den tidligere faktor VIII-profylakse ABR for deltagere i arm A, som havde deltaget i et tidligere observationsstudie (Studie 242HA201/OBS16221).

Resultaterne viste, at efanesoctocog alfa giver tæt på normale vedvarende faktoraktivitetsniveauer i størstedelen af ​​ugen med én ugentlig profylaksedosering og en klinisk meningsfuld forebyggelse af blødninger i forhold til tidligere faktorprofylakse. Efanesoctocog alfa blev veltolereret, og udvikling af inhibitorer til faktor VIII blev ikke påvist. De mest almindelige behandlingsudløste bivirkninger (>fem procent af deltagerne samlet set) var hovedpine, artralgi, fald og rygsmerter.

Efanesoctocog alfa modtog Breakthrough Therapy-betegnelse fra FDA i maj 2022, og det er den første faktor VIII-terapi, der modtager denne anerkendelse. FDA tildelte også efanesoctocog alfa Orphan Drug-betegnelse i august 2017 og Fast Track-betegnelse i februar 2021. Europa-Kommissionen tildelte efanesoctocog alfa Orphan Drug-betegnelse i juni 2019.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Frederik Jølving, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether