Hæmofili: Det gik du glip af på årets ASH-kongres

ASH-Highlights: Årets ASH-kongres (11-14. december) bød på store resultater på alt fra CAR-T-behandling til hæmofili-behandlinger. Her får du en oversigt over særligt udvalgte hæmofili-resultater.

Nye HAVEN-resultater

En af kongressen første dage bød på en præsentation af nye foreløbige HAVEN-resultater, der viste, at behandling med Hemlibra (emicizumab) reducerer antallet af behandlingskrævende blødningsepisoder og ledblødninger blandt hæmofili A-patienter.

Lægemidlet opnåede klinisk meningsfuld blødningskontrol, hvor 80,3 procent af deltagerne ikke oplevede nogen blødningsepisoder, der krævede behandling, og 90,1 procent oplevede ingen ledblødninger, der krævede behandling.

Læs om HAVEN-studiet her: Ny HAVEN-analyse: Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter

I forlængelse heraf viste STACEY-studiet, der blev præsenteret ved poster-præsentation søndag, at FVIII-hæmmeren Hemlibra også giver hæmofili A-patienter god dækning under operation.

Læs om STACEY-studiet her: FVIII-hæmmer giver tilstrækkelig dækning for hæmofili-patienter under operationer

Fusionsprotein og eksperimentel RNA-terapi

Og så var der godt nyt for behandling af svær hæmofili A, hvor Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) viste en hurtig tolereringstid med holdbare responser hos næsten to tredjedele af patienter med svær hæmofili A med høj inhibitortiter i VerITI-8-studiet. 

Læs mere her: rFVIIIFc tolereres hurtigt og giver holdbare responder ved svær hæmofili A

Derudover viste lægemidlet fitusiran gode resultater i fase III-studiet ATLAS-INH, som blev præsenteret på ASH’s Plenary Scientific Session søndag den 12. december. Resultaterne viser, at fitusiran nedsætter blødning ved hæmofili A og B med inhibitor hvilket resulterer i en forbedret livskvalitet.

Læs mere om ATLAS-studier: Fitusiran nedsætter blødning ved hæmofili A og B med inhibitor