Efanesoctocog alfa bedre til at forebygge blødningsepisoder
Faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa (BIVV001) giver bedre forebyggelse af blødningsepisoder sammenlignet med tidligere faktor VIII profylaksebehandling hos tidligere behandlede patienter på mindst 12 år med svær hæmofili A.
Det viser data fra fase III-studiet XTEND-1, der er et åbent, ikke-randomiseret interventionsstudie, som vurderer sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af efanesoctocog alfa hos 159 personer på 12 år eller ældre med svær hæmofili A, som tidligere er behandlet med faktor VIII substitutionsterapi.
Undersøgelsen omfatter to parallelle behandlingsarme. Dels profylaksearmen (Arm A), hvor studiedeltagerne modtog en ugentlig profylaktisk 50 IE/kg dosis efanesoctocog alfa i 52 uger,. Nogle af deltagerne blev indskrevet efter en observationsperiode for profylakse ved brug af aktuelt markedsført faktor VIII-erstatningsterapier. Den anden gruppe var en 'on-demand'-arm (Arm B), hvor studiedeltagerne modtog 50 IE/kg efter behov i 26 uger efterfulgt af ugentlig profylakse i yderligere 26 uger.
Grundlag for ansøgning
Det primære endemål var årlig blødningsrate (ABR) i arm A, og det primære sekundære effektmål var en intra-patient-sammenligning af ABR under den ugentlige profylaksebehandlingsperiode for efanesoctocog alfa versus den tidligere profylakse for deltagere i arm A, som deltog i observationsundersøgelsen.
Resultaterne viste, at efanesoctocog alfa én gang om ugen resulterede i en klinisk meningsfuld forebyggelse af blødningsepisoder. I det primære sekundære endepunkt viste efanesoctocog alfa overlegenhed i forebyggelse af blødningsepisoder og viste en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld reduktion i ABR sammenlignet med tidligere faktor VIII profylaksebehandling.
Efanesoctocog alfa var veltolereret, og der blev ikke påvist udvikling af inhibitorer til faktor VIII. De mest almindelige behandlingsudløste bivirkninger (som forekom hos mindre end fem procent af deltagerne) var hovedpine, artralgi, fald og rygsmerter.
Dataene fra XTEND-1 vil danne grundlag for en ansøgning om markedsføringsgodkendelse af efanesoctocog fra og med i år. Efanesoctocog alfa blev tildelt Orphan Drug Designation af US Food and Drug Administration (FDA) i august 2017 og af Europa-Kommissionen i juni 2019. FDA tildelte desuden behandlingen Fast Track Designation i februar 2021.
