Overlæge: Nye non-faktor profylaktika kan blive milepæl i hæmofilibehandlingen

Lægemidlet fitusiran og andre non-faktor profylaktika lægger an til at få en vigtig rolle i den forebyggende behandling af hæmofilipatienter.

Sådan lyder vurderingen fra overlæge og teamleder på Rigshospitalets Klinik for Blodsygdomme Peter Kampmann efter præsentationer af lovende resultater på seneste årsmøde i American Society of Hematology (ASH), som fandt sted i december.

”Der eksisterer aktuelt kun ét FDA- og EMA-godkendt non-faktor profylaktikum til personer med og uden inhibitor; det bispecifikke antistof Hemlibra, som dog kun er egnet til Hæmofili A. Udviklingen af fitusiran og andre konkurrerende non-faktor profylaktika tyder på at blive en vigtig milepæl i den forebyggende behandling af inhibitorpatienter. Med tiden kommer også studier på den store gruppe af blødere, som ikke har inhibitor-antistof,” skriver Peter Kampmann i en mail til Hæmatologisk Tidsskrift.

Peter Kampmann er selv involveret i studier med fitusiran på Rigshospitalets Hæmofilicenter og fremhæver blandt andet stoffets administration, og at der går længere tid mellem behandlingerne i forhold til den nuværende standard for forebyggelse af blødninger.

”Fitusiran er ét blandt flere nye, lovende lægemidler til blødningsforebyggelse ved Hæmofili A og B. I forhold til nuværende standardprincipper for blødningsprofylakse, hvor bløderne tager intravenøs rekombinant faktorkoncentrat med faste intervaller, bringer de nye forebyggende midler en mulighed for subkutan administration samt længere intervaller imellem injektionerne,” skriver Peter Kampmann.

Signifikant reduktion

På ASH blev der blandt andet præsenteret resultater fra fase III-studiet ATLAS-INH, som var udvalgt til ASH’s Plenary Scientific Session. I ATLAS-INH blev effekten og sikkerheden ved ​​ forebyggende behandling med fitusiran undersøgt hos 57 personer, som modtog on-demand-behandling med bypass-midler (BPA). De blev randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage enten 80 mg subkutan fitusiran-profylakse en gang om måneden eller at fortsætte med on-demand BPA.

Resultaterne viste, at der blev opnået en signifikant reduktion i årlige blødninger (ABR'er) af behandlede blødninger for fitusiran-behandlede patienter i forhold til dem, der modtog on-demand BPA. Effekten af ​​fitusiran-profylakse blev set hos både hæmofili A- og hæmofili B-patienter med inhibitorer. Der blev også opnået en signifikant forbedring af scoren for fysisk helbred samt overordnet helbredsrelateret livskvalitet hos de patienter, der blev behandlet med fitusiran, frem for dem, der modtog on-demand BPA.

Peter Kampmann påpeger, at de aktuelle publicerede resultater foreløbigt kun er på blødere med inhibitorantistof; det vil sige patienter med komplekse forløb, som har udviklet anti-drug-alloantistoffer imod deres vanlige faktormedicin. Denne gruppe udgør en stor udfordring, og har traditionelt store blødningsproblemer.