Concizumab reducerer blødninger ved hæmofili med inhibitorer markant
TFPI-hæmmeren concizumab reducerer behandlede blødninger ved hæmofili A eller B med inhibitorer med 86 procent.
Det viser resultater fra fase III-studiet explorer7, som for nylig blev præsenteret ved International Society of Thrombosis and Haemostasis Annual Congress (ISTH 2022) i London, Storbritannien.
Formålet med explorer7-studiet er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af profylaktisk behandling med concizumab hos mennesker med hæmofili A eller B med inhibitorer. De nye data viser en reduktion på 86 procent i behandlede spontane og traumatiske blødninger og en gennemsnitlig årlig blødningsrate (ABR) på 1,7 ved behandling med concizumab. Til sammenligning var ABR 11,8 uden profylakse.
Den samlede mediane ABR for concizumab var nul, sammenlignet med 9,8 for patienter, der ikke fik profylakse. I alt oplevede 21 patienter (63,6 procent), der fik concizumab, nul behandlede blødninger, sammenlignet med to patienter (10,5 procent) uden profylakse.
Inden for det forventede
Sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for concizumab var inden for det forventede område uden tromboemboliske hændelser indberettet efter genstart af behandlingen.
Novo Nordisk forventer at ansøge om markedsføringsgodkendelse for concizumab til profylaktisk behandling af hæmofili A eller B med inhibitorer i USA og Japan i anden halvdel af 2022 og i EU og Storbritannien til næste år.
Concizumab bliver også evalueret hos børn med hæmofili A og B, med og uden inhibitorer, i studiet explorer10, som forventes afsluttet i 2026.
Concizumab er en anti-vævsfaktor pathway inhibitor (TFPI), der gives dagligt under huden for at forhindre langvarig og spontan behandling blødning. Stoffet virker ved at blokere et protein i kroppen, der stopper blodet i at størkne, kaldet TFPI. Ved at blokere TFPI fremmer concizumab produktionen af et blodkoaguleringsprotein kaldet trombin, som hjælper med at størkne blodet og forebygge blødning.
