rFVIIIFc tolereres hurtigt og giver holdbare responder ved svær hæmofili A

ASH: Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) har en hurtig tolereringstid med holdbare responser hos næsten to tredjedele af patienter med svær hæmofili A med høj inhibitortiter.

 Det viser den første prospektive undersøgelse af rFVIIIFc i førstegangs-immuntolerancebehandling (ITI), VerITI-8-studiet, som blev præsenteret på en Late Breaking Session på årsmødet i ASH tirsdag den 14. december.

I VerITI-8, hvis resultater er publiceret i Blood (https://ashpublications.org/blood/article/138/Supplement%202/LBA-5/482829), har forskere undersøgt effektiviteten af ​​rFVIIIFc til førstegangs-ITI hos personer med svær hæmofili A med høj inhibitortiter. Indledende screening blev efterfulgt af en ITI-periode, hvor alle forsøgspersoner modtog rFVIIIFc 200 IU/kg/dag indtil tolerance, eller 48 uger var gået. Dette blev efterfulgt af nedtrappet dosisreduktion til standardprofylakse og opfølgning.

I alt 16 forsøgspersoner med en gennemsnitsalder på 2,1 år blev tilmeldt og modtog ≥1 rFVIIIFc-dosis. 12 (75 procent) forsøgspersoner opnåede en negativ inhibitortiter, 11 personer (69 procent) opnåede en incremental recovery (IR) >66 procent, og 10 personer (63 procent) opnåede en t½ ≥7 timer (dvs. tolerance) inden for 48 uger. Gennemsnitligt brugte de hhv. 7,4, 6,8 og 11,7 uger for at opnå disse succesmarkører. Én forsøgsperson opnåede delvis succes (negativ inhibitortiter og IR ≥66 procent), og fem forsøgspersoner fejlede ITI, hvoraf to havde høje inhibitorer hele vejen igennem. To personer oplevede en stigning i inhibitorniveauer, og en registrerede en negativ inhibitortiter efter 282 dage.

De fleste blødninger forekom i ITI-perioden, hvor median årlig blødningsrate (ABR) (13 patienter) var 3,8 for samlet ABR, nul for spontane ABR’er, en for traumatiske ABR’er og nul for led ABR’er. Under nedtrapning var median ABR'er (10 personer) nul for både samlet, spontan, traumatisk og fælles ABR.

Alle 16 forsøgspersoner oplevede mindst én behandlingsrelateret bivirkning (TEAE), hvoraf den hyppigste var pyreksi hos syv forsøgspersoner (44 procent). Én forsøgsperson rapporterede ≥1 relateret TEAE (smerte på injektionsstedet). Ni forsøgspersoner (56 procent) oplevede ≥1 behandlingsfremkaldt alvorlig bivirkning (TESAE). TESAE'er, der forekom hos mindst to forsøgspersoner, omfattede vaskulær enhedsinfektion, kontusion og hæmartrose. Ingen behandlingsrelaterede TESAE'er, seponeringer på grund af AE'er eller dødsfald blev rapporteret.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Frederik Jølving, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)