Medicinrådet siger ja til ny behandling mod avanceret systemisk mastocytose
På onsdagens møde anbefalede Medicinrådet enzymhæmmeren Ayvakyt (avapritinib) som monoterapi til patienter med aggressiv systemisk mastocytose (ASM), systemisk mastocytose med associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN) eller mastcelle-leukæmi (MCL), som har fået sygdomsforværring eller bivirkninger efter behandling med mindst én tidligere systemisk behandling.
Medicinrådet siger (halvt) ja til ny JAK-hæmmer mod myelofibrose og anæmi
På det seneste rådsmøde anbefalede Medicinrådet JAK-hæmmeren Omjjara (momelotinib) til behandling af patienter med symptomgivende myelofibrose, som samtidig lider af moderat til svær anæmi. Anbefalingen gælder kun patienter, der er eller tidligere har være i behandling med en anden JAK-hæmmer.
Overlæge om EU-godkendelse af exa-cel: Det er utrolig glædeligt
Først England, så USA og nu Europa. I midten af februar sendte Europa Kommissionen (EC) den første CRISPR-Cas9-baserede genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til behandling af seglcellesygdom og transfusionsafhængig β-thalassæmi ud på det europæiske marked. Nyheden vækker stor glæde herhjemme, men det er fortsat meget usikkert, om exa-cel nogensinde vil komme danske patienter til gode.
EMA siger god for Voydeya til behandling af PNH
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde anbefalet markedsføringstilladelse til faktor D-hæmmeren Voydeya (danicopan) som behandling til voksne patienter med den sjældne genetiske sygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH).
Medicinrådet holder fast: Afviser fortsat daratumumab til patienter med systemisk AL amyloidose
Medicinrådets revurdering af Darzalex (daratumumab) i tillæg til den nuværende førstelinjebehandling til patienter med den relativt sjældne lidelse systemisk letkæde (AL) amyloidose førte ikke til ændringer i rådets anbefaling fra januar 2023.
CHMP giver grønt lys til den CRISPR-Cas9-baserede genterapi exa-cel
Kort før jul godkendte det britiske lægemiddelagentur MHRA genterapien Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til behandling af seglcellesygdom (SCD) og transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT). Og nu følger det europæiske lægemiddelagentur EMA trop.
Lavintensitet haploidentisk transplantation kan udvide donor-poolen for patienter med SCD
ASH: Overlevelsen efter haploidentisk lavintensitet knoglemarvstransplantation er sammenlignelig med overlevelsen efter knoglemarvstransplantation med matchende søskendedonor (MSD) for patienter med seglcellesygdom (SCD). Det er rigtig positivt med et alternativ til MSD-transplantationen, da det udvider donor-poolen betragteligt, siger Andreas Glenthøj.
