EMA anbefaler ny BTK-hæmmer til behandling af patienter med refraktær ITP
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde i midten af oktober anbefalet BTK-hæmmeren Wayrilz (rilzabrutinib) til behandling af voksne patienter med immun trombocytopeni (ITP), som er refraktære over for andre behandlinger.
Første danske patient er mobiliseret til at få genterapien Casgevy
Den første danske patient med transfusionsafhængig β-talassæmi har nu fået høstet stamceller til den potentielt kurative genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel). Flere patienter vil løbende blive indstillet til behandlingen af hæmatologiske - eller pædiatriske speciallæger fra hele landet efterhånden som kapaciteten er til stede.
Amgros lander prisaftale: Nu kan danske patienter med β-talassæmi og seglcellesygdom få genterapi
Regionernes indkøbsorganisation Amgros har indgået en prisaftale med firmaet bag genterapien CASGEVY (exagamglogene autotemcel, exa-cel). Med aftalen får patienter med svær seglcellesygdom og transfusionsafhængig β-talassæmi nu adgang til den potentielt kurative behandling.
Nyt first-in-class CALR-antistof kan blive en milepæl i behandlingen af MPN-sygdomme
EHA: Patienter med CALR-muteret højrisiko essentiel trombocytose (ET), som var resistente over for tidligere ET-behandling, fik et hurtigt og vedvarende fald i pladetallet samt en reduktion i allel-byrden ved behandling med et nyt first-in-class CALR-rettet antistof. Resultaterne kan være første skridt på vejen imod effektiv targeteret behandling til MPN-sygdomme – noget, der virkelig mangler i dag, siger læge Sabrina Cordua Bech.
Ny AI-model vurderer transplantationsrisiko hos myelofibrosepatienter bedre end traditionelle metoder
En ny AI-genereret algoritme er bedre til at vurdere risiko ved allogen hæmatopoietisk celletransplantation (allo-HCT) end de traditionelle statistiske metoder, der almindeligvis anvendes til at bestemme, om patienter med myelofibrose bør tilbydes transplantation.
Ny behandlingsvejledning ligestiller alle førstelinje-præparater til behandling af PNH
Der kan ikke dokumenteres en klinisk betydende forskel på de fire tilgængelige præparater til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), og de bør derfor betragtes som ligestillede, vurderer Medicinrådet i en ny behandlingsvejledning. Vurderingen er på linje med klinikernes erfaring.
Risiko for galdesten er markant forhøjet blandt patienter med PK-mangel
Patienter med arvelige sygdomme i de røde blodceller (hæmolytisk anæmi) har generelt en øget risiko for at få galdesten. Risikoen er især øget blandt patienter med pyruvatkinase (PK)-mangel, viser nyt dansk studie.
