WGTS-genanalyse styrker diagnostik ved arveligt knoglemarvssvigt
ASH: Upfront whole genome transcriptome sequencing (WGTS) forbedrer diagnostik af patienter med arveligt knoglemarvssvigtsyndrom (IBMFS). I et nyt studie, der inkluderede 237 børn og voksne med mistanke om IBMFS, fik 37 procent stillet en genetisk diagnose. Det er ifølge forskerne en større andel end ved traditionelle diagnostiske tilgange.
Epcoritamab kan blive en gamechanger i behandlingen af Richters transformation
ASH: Behandling med Tepkinly (epcoritamab) viser særdeles lovende resultater ved Richters transformation (RT) – både som monoterapi, men især i kombination med andre velkendte lægemidler. Det er meget sandsynligt, at epcoritamab i kombination med andre lægemidler i fremtiden bliver standard i første linje for hovedparten af patienter med RT, siger overlæge Christian Bjørn Poulsen.
Stort opslået ITP-studie er skuffende set med danske briller
ASH: Et større late breaking-studie, der har undersøgt det nye monoklonale antistof VAY736 (ianalumab) til behandling af primær immun trombocytopeni (ITP), viser lovende effekter på en række parametre. Men det er alligevel skuffende set fra et dansk perspektiv, da studiedesignet ikke er i trit med dansk klinisk praksis, lyder det fra læge Dennis Lund Hansen.
EMA anbefaler ny BTK-hæmmer til behandling af patienter med refraktær ITP
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde i midten af oktober anbefalet BTK-hæmmeren Wayrilz (rilzabrutinib) til behandling af voksne patienter med immun trombocytopeni (ITP), som er refraktære over for andre behandlinger.
Første danske patient er mobiliseret til at få genterapien Casgevy
Den første danske patient med transfusionsafhængig β-talassæmi har nu fået høstet stamceller til den potentielt kurative genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel). Flere patienter vil løbende blive indstillet til behandlingen af hæmatologiske - eller pædiatriske speciallæger fra hele landet efterhånden som kapaciteten er til stede.
Amgros lander prisaftale: Nu kan danske patienter med β-talassæmi og seglcellesygdom få genterapi
Regionernes indkøbsorganisation Amgros har indgået en prisaftale med firmaet bag genterapien CASGEVY (exagamglogene autotemcel, exa-cel). Med aftalen får patienter med svær seglcellesygdom og transfusionsafhængig β-talassæmi nu adgang til den potentielt kurative behandling.
Nyt first-in-class CALR-antistof kan blive en milepæl i behandlingen af MPN-sygdomme
