Nu kan patienter med hæmofili B få Hemgenix: Amgros har lanceret nyt system til opsamling af data

Regionernes indkøbsorganisation Amgros har i samarbejde med en række andre aktører udviklet et digitalt setup til at monitorere effekten af genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Med det nye setup kan regionerne nu tilbyde genterapien til patienter med hæmofili B.

Efter at have indgået en innovativ prisaftale anbefalede Medicinrådet i juni i år Hemgenix til patienter med hæmofili (medfødt faktor IX-mangel) i moderat svær eller svær grad. Genterapien har en listepris på over 20 mio. kr., men aftalen betyder, at hospitalerne kun skal havde den store pung op af lommen, hvis genterapien virker. 

Siden juni har Amgros i samarbejde med regionerne, sygehusapotekerne og klinikere derfor arbejdet på at udvikle et digitalt setup til at monitorere effekten af Hemgenix. Setuppet er netop lanceret, og det betyder, at de to behandlende afdelinger (Rigshospitalet og Aarhus) nu kan tilbyde Hemgenix til de relevante patienter med hæmofili B.

”Vi har klart indtryk af, at vi er nået frem til en digital model, hvor det er nemt for klinikerne at indberette effekten af Hemgenix hos patienterne. Viden om effekten er nødvendig for os for at sikre, at vi ikke betaler for en behandling, der ikke virker, udtaler Flemming Sonne, administrerende direktør for Amgros, i en nyhed på Amgros’ hjemmeside.

Det er anden gang, at Amgros indgår en effektbaseret aftale med et firma. Første gang var i 2020 (Luxturna). Arbejdet med at udvikle det digitale setup for dataopsamling har været ressourcetungt, men håbet er, at det nye setup vil gøre det nemmere at indgå effektbaserede aftaler fremadrettet, lyder det i nyheden fra Amgros.

To gange gennem møllen

Hemgenix har været vurderet i Medicinrådet to gange. Tilbage i november sidste år afviste rådet genterapien med den overordnede begrundelse, at omkostningerne til genterapien ikke var rimelige usikkerhederne om langtidseffekten af behandlingen taget i betragtning. Men piben fik altså en anden lyd i sommer, hvor den innovative prisaftale ændrede udfaldet af anbefalingen.

Umiddelbart efter, at anbefalingen blev offentliggjort udtalte Peter Kampmann, cheflæge på Rigshospitalets Afdeling for Blodsygdomme følgende til Hæmatologisk Tidsskrift:

"Det er glædeligt at forhandlingerne imellem firmaet, Medicinrådet og Amgros har muliggjort, at Hemgenix kommer på markedet. Det er en milepæl at et kommercielt genterapiprodukt er godkendt. For bløderne er det en milepæl, at deres palet af forskellige profylaktika folder sig så meget ud efter, at de har været afhængige af faktor i rigtig mange år. Og at der er en villighed i samfundet til at komme skridtet videre og tænke en så moderne teknologi og langsigtet effekt ind i deres patientgruppe,” sagde han.

Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienter med hæmofili B forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som hidtil har været standardbehandling. 

Hemgenix har en officiel listepris på 5,3 millioner amerikanske dollars, og er blevet udnævnt til det dyreste lægemiddel i verden. I Danmark er den officielle listepris 21,5 millioner kroner.

Medicinrådet vurderer, at cirka 15 patienter over 18 år er mulige kandidater til Hemgenix. Det er uvist, hvor mange nye kandidater, der vil komme til inden for de næste fem år.