Patienter med svær hæmofili A får adgang til ny profylakse

På det seneste rådsmøde anbefalede Medicinrådet faktor VIII-præparatet Altuvoct (efanesoctocog alfa) til den gruppe patienter med svær hæmofili A, der ikke er velbehandlede med andre faktor VIII-præparater. Det er glædeligt, at patienter, som i dag ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger, nu får adgang til ny og effektiv profylakse, siger overlæge Lone Hvitfeldt Poulsen.

Danske patienter med hæmofili A (medfødt faktor VIII-mangel) er generelt velbehandlede, men der er en lille gruppe patienter, der ikke opnår tilstrækkelig blødningsbeskyttelse med de nuværende standardmuligheder. Og for disse patienter er anbefalingen en rigtig god nyhed.  

”Der er sket enormt meget inden for behandling af hæmofili de senere år, men det er vigtigt at huske på, at hæmofili i ubehandlet form fortsat er en meget alvorlig tilstand. Og for patienter, der ikke er ordentlig dækket af profylakse, er tilstanden invaliderende og indgribende i hverdagen. Så hver gang, der kommer ny medicin, som gør det muligt for patienterne at leve et endnu mere normalt liv, hilser vi det meget velkomment,” siger Lone Hvitfeldt Poulsen, overlæge og leder af Hæmofilicentret på Aarhus Universitetshospital.

”Med anbefalingen af efanesoctocog alfa har vi nu taget endnu et vigtigt skridt i retning af at optimere og individualisere behandlingen af hæmofili A. Vi kan sikre patienterne et ret stabilt faktor niveau i blodet, og det vil lette deres liv på rigtig mange parametre. Det kan jeg kun glædes over.” 

Efanesoctocog alfa er en ny type faktor VIII-præparat, der ved infusion en gang ugentligt inducerer en højere faktorkoncentration i blodet end de faktor VIII-præparater, de fleste hæmofili A-patienter anvender i dag.

En indskrænket indikation

Efanesoctocog alfa er indiceret til behandling og profylakse af blødning hos børn og voksne med hæmofili A. Medicinrådet har imidlertid valgt at indskrænke indikationen, så behandlingen alene anbefales som standard til de patienter med svær hæmofili A, der ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødning med den nuværende profylakse. Det skyldes, at det ansøgende firma alene har bedt Medicinrådet om at tage stilling til intravenøs behandling med efanesoctocog alfa som alternativ til subkutan behandling med Hemlibra (emicizumab), der siden 2018 har været anbefalet som mulig standardbehandling til hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII. 

Efanesoctocog alfa er billigere end emicizumab, men aktuelt dyrere end de faktor VIII-præparater, som i dag anvendes til behandlingen af de fleste danske patienter med hæmofili A. ”Derfor anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt kun efanesoctocog alfa til patienter, som ikke er tilstrækkeligt beskyttet mod blødninger med andre faktor VIII-præparater,” lyder det i anbefalingen.

Havde du gerne set, at efanesoctocog alfa var blevet godkendt til en bredere andel af patienterne med hæmofili A?

”Det får du ikke nogen til at svare nej til. Patienter, som behandles med efanesoctocog alfa har en lavere årlig blødningsrate end patienter, som behandles med de præparater, der er førstevalg i dag. Vi skal dog huske, at den nuværende behandling med faktor VIII med forlænget halveringstid er en rigtig god behandling til hovedparten af vores patienter, men den kræver hyppigere doseringer, hvilket vil sige, patienten skal stikke sig selv hyppigere,” siger Lone Hvitfeldt Poulsen.

”Så i den bedste af alle verdener, ja. Men der er også en økonomisk dimension af sådan en beslutning – og hvis alle altid fik alle deres ønsker opfyldt, så kunne samfundet ikke hænge sammen økonomisk. Det er positivt, at der nu er taget hul på det, og jeg synes, at det giver god mening at starte med at åbne for adgangen for de patienter, der har det sværest. Jeg ved, at der kommer et nyt udbud inden alt for længe. Så kan det jo være, at tingene ændrer sig.” 

Vurderes fra sag til sag

I Danmark får patienter med svær og moderat-svær hæmofili A i dag tilbudt profylaktisk hjemmebehandling i henhold til Medicinrådets lægemiddelrekommandation. De fleste behandles med intravenøse infusioner af et FVIII-præparat med forlænget halveringstid (EHL), mens patienter, som fortsat oplever blødninger på trods af EHL – eller som har en vanskelig veneadgang – behandles med subkutan injektion af emicizumab en gang om ugen. Til forskel fra emicizumab giver efanesoctocog alfa mulighed for periodisk højere beskyttelse mod blødninger i led- og muskler i forbindelse med høj fysisk aktivitet.

Der er forskellige fordele og ulemper ved de enkelte præparater, og så administreres de forskelligt. Så det vil blive en vurdering fra sag til sag af hvilke patienter, som vil havde bedst gavn af henholdsvis efanesoctocog alfa og emicizumab, siger Lone Hvitfeldt Poulsen.

”Vi er nødt til at tage udgangspunkt i den enkelte patient. Er det et barn eller en voksen? Er det en patient, som har let ved at stikke sig selv? Efanesoctocog alfa har den fordel, at det er lettere at måle effekten af, og patienten skal kun have det ene præparat. Med emicizumab skal patienten have faktor-medicin oveni ved blødning. Men har vi at gøre med en patient, som har en meget vanskelig veneadgang, eller som er meget nåleskræk, så vil vi nok vælge emicizumab for at kunne komme igennem med behandlingen.” 

Oplysningen om, hvor mange patienter, Medicinrådet vurderer kan være kandidater til efanesoctocog alfa, er overstreget i anbefalingen. Lone Hvitfeldt Poulsen har ikke et konkret bud på antallet.

”Jeg er sikker på, at der vil være nogen patienter, der bliver skiftet til efanesoctocog alfa, men præcis hvor mange tør jeg ikke sige,” siger hun.

En indirekte sammenligning

Medicinrådets vurdering af efanesoctocog alfa er baseret på studier med hæmofili A-patienter helt ned til et år. Hos voksne og børn over 12 år tyder en indirekte sammenligning af efanesoctocog alfa med emicizumab på, at ugentlig intravenøs infusion af efanesoctocog alfa beskytter mindst lige så godt mod blødninger som ugentlig subkutan injektion af emicizumab, lyder det i anbefalingen. Bivirkningsprofilen samt effekten på den helbredsrelateret livskvalitet (HRQoL) var ligeledes sammenlignelig.

Medicinrådet oplyser, at data for efanesoctocog alfa hos børn i alderen et til 11 år ikke er sammenlignet med emicizumab, men blødningsrater og bivirkninger til efanesoctocog alfa var sammenlignelig med resultaterne for voksne og børn over 12 år.