FDA godkender endnu en genterapi mod hæmofili B
De amerikanske sundhedsmyndigheder FDA har godkendt genterapien Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) som engangsbehandling til patienter med hæmofili B. Det er anden gang, at FDA giver grønt lys til en genterapi til hæmofili B – og prisen er også denne gang tårnhøj.
Beqvez er godkendt til patienter med moderat svær eller svær hæmofili B, som er i behandling med faktor IX-profylakse eller som har en sygdomshistorik med livstruende blødninger eller gentagne alvorlige spontane blødningsepisoder. For at være kandidater til Beqvez må patienterne ikke have neutraliserende antistoffer imod adenoassocieret virus serotype Rh74var (AAVRh74var)-kapsid (genterapivektoren) vurderet ud fra en FDA-godkendt test.
Hæmofili B skyldes mangel på koagulationsfaktor IX. Standardbehandlingen i dag for danske patienter med moderat svær eller svær hæmofili B er forebyggende behandling med FIX-præparater. Patienterne tager som oftest FIX-præparaterne én gang om ugen, og behandlingen er livslang. Beqvez er designet til at introducere en funktionel kopi af FIX i de transducerede celler således, at patienterne selv bliver i stand til at producere FIX, og derved kan undvære de hyppige FIX-infusioner.
I januar i år blev Canada det første land i verden, der indførte Beqvez. Nu er USA fulgt efter, og geneterapien er under vurdering i Europa. Medicinrådet har ligeledes modtaget en anmodning om vurdering fra firmaet.
Meget høje omkostninger
Det er anden gang, at FDA godkender en genterapi mod hæmofili B. Første gang det skete var i november 2022, hvor FDA gav grønt lys til genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Hemgenix er siden hen blevet godkendt i Europa også. Herhjemme har Medicinrådet afvist genterapien med henvisning til de meget høje omkostninger ved behandlingen og usikkerhed om langtidseffekten.
Prisen på genterapierne ligger da så afgjort også i den høje ende af skalaen – endog meget høje. Da FDA i sin tid godkendte Hemgenix var listeprisen $3,5 millioner svarende til godt 25 millioner kroner (dengang), hvilket på daværende tidspunkt gjorde Hemgenix til det dyreste lægemiddel på markedet nogensinde.
Prisen på Beqvez ligger i samme høje leje. Prisen er således fastsat til $3,5 millioner svarende til lidt over 24 millioner kroner, oplyser onlinemediet Fierce Pharma.
Reducerer blødninger
FDA-godkendelsen af Beqvez er baseret på data fra fase III-enkeltarmsstudiet BENEGENE-2, der har set på effekt og sikkerhed ved Beqvez hos 45 voksne mænd i alderen 18 til 65 år med moderat svær eller svær hæmofili B (defineret som FIX-cirkulationsaktivitet på to procent eller mindre). Patienterne havde modtaget mindst seks måneders rutinemæssig FIX-profylakse forud for inklusion, og de blev behandlet med én enkelt intravenøs infusion af Beqvez (5x1011 vg/kg kropsvægt). Det primære formål med studiet var at evaluere den årlige blødningsrate (ABR) for patienter behandlet med Beqvez versus patienter behandlet med FIX-profylakse.
Data viser, at Beqvez reducerede ABR signifikant sammenlignet med FIX-profylakse. Blødninger blev komplet elimineret hos 60 procent af de patienter, der fik genterapien sammenlignet med 29 procent hos patienterne i profylaksegruppen. Der blev observeret en median ABR på nul (interval 0-19) i perioden, hvor effektiviteten blev evalueret. I profylaksegruppen lå den mediane ABR i samme periode på 1,3 (interval 0-53,9).
Beqvez var generelt en veltolereret behandling. Den mest almindelige bivirkning (incidens ≥5%) var stigning i transaminase. Der blev ikke registreret nogen dødsfald. Ej heller alvorlige behandlingsrelaterede events.
Patienterne vil blive fulgt de næste 15 år med henblik på at monitorere langtidseffekt og sikkerhed.
