Patienter med langsomt voksende CLL kan undvære specialiseret opfølgning
Der er ikke forskel i treårsoverlevelsen blandt patienter med langsomt voksende kronisk lymfatisk leukæmi (CLL), som har været fulgt på hospitalet og patienter, der ikke har.
FDA tildeler accelereret godkendelse til to hæmatologiske lægemidler
Den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA har inden for den seneste måned tildelt accelereret godkendelse til to hæmatologiske lægemidler.
Medicinrådet forsvarer proces omkring ny CLL-vejledning
Vi står på mål for indholdet i behandlingsvejledningerne, når de er godkendt. Sådan svarer Medicinrådets direktør på den kritik, som klinikere har rettet af, at de fortsat ikke må behandle efter anbefalingerne i den nye behandlingsvejledning for kronisk lymfatisk leukæmi (CLL).
Prisforhandlinger kan vende op og ned på anbefalinger i ny CLL-vejledning
Patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) må endnu ikke behandles efter den behandlingsvejledning, som Medicinrådet udgav i forbindelse med seneste rådsmøde. Det må de først, når prisforhandlingerne er gennemført, og Medicinrådet kan ikke garantere, at de ikke kommer til at annullere de stående anbefalinger. Det er dybt frustrerende, at vi fortsat er hensat til at give patienterne en underlødig behandling i første linje, lyder det fra ledende overlæge.
Nye behandlingsmuligheder for patienter med erhvervet hæmofili A kan være på vej
Patienter med erhvervet hæmofili A opnår effektiv blødningsbeskyttelse, når de behandles med Hemlibra (emicizumab) – også selv om tiden til opstart af immunsuppression udskydes. Sidstnævnte kan være en fordel for de mest skrøbelige patienter, da de hurtigere kan mobiliseres og blive udskrevet til et ambulant forløb. Hæmofililæger landet over diskuterer aktuelt muligheden for at anvende emicizumab til behandling af erhvervet hæmofili A.
Overlæge om EU-godkendelse af exa-cel: Det er utrolig glædeligt
Først England, så USA og nu Europa. I midten af februar sendte Europa Kommissionen (EC) den første CRISPR-Cas9-baserede genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til behandling af seglcellesygdom og transfusionsafhængig β-thalassæmi ud på det europæiske marked. Nyheden vækker stor glæde herhjemme, men det er fortsat meget usikkert, om exa-cel nogensinde vil komme danske patienter til gode.
EMA siger god for Voydeya til behandling af PNH
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde anbefalet markedsføringstilladelse til faktor D-hæmmeren Voydeya (danicopan) som behandling til voksne patienter med den sjældne genetiske sygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH).
