Overlæge om EU-godkendelse af exa-cel: Det er utrolig glædeligt
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Først England, så USA og nu Europa. I midten af februar sendte Europa Kommissionen (EC) den første CRISPR-Cas9-baserede genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) til behandling af seglcellesygdom og transfusionsafhængig β-thalassæmi ud på det europæiske marked. Nyheden vækker stor glæde herhjemme, men det er fortsat meget usikkert, om exa-cel nogensinde vil komme danske patienter til gode.
EMA siger god for Voydeya til behandling af PNH
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har ved det seneste møde anbefalet markedsføringstilladelse til faktor D-hæmmeren Voydeya (danicopan) som behandling til voksne patienter med den sjældne genetiske sygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH).
Ny vejledning ændrer førstelinje-situationen for danske CLL-patienter fuldstændig
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Leukæmi.
Medicinrådet har udgivet en ny behandlingsvejledning, som åbner for, at alle patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) kan tilbydes targeteret behandling i førstelinje. Det er et markant fremskridt, som vender op og ned på situationen på CLL-området – det har vi ventet længe på, siger Carsten Utoft Niemann.
Gennembrud i behandlingen af myelomatose: Medicinrådet anbefaler det første bispecifikke antistof
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Myelomatose.

For første gang nogensinde får danske patienter med fremskreden myelomatose adgang til behandling med et bispecifikt antistof. Det drejer sig om lægemidlet Tecvayli (teclistamab), som på Medicinrådets seneste møde er blevet anbefalet af til standardibrugtagning.
CHIP-mutationer prædikterer CML-patienters tilbagefaldsrisiko efter behandlingsstop
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Leukæmi.
De patienter med kronisk myeloid leukæmi (CML), som på tidspunktet for behandlingsfri remission (TFR), har somatiske mutationer uden for BCR::ABL1-fusionsgenet, har signifikant bedre forudsætninger for at forblive behandlingsfrie end patienter, som ikke har CHIP-mutationer.
Lymfom-lægernes formand skal repræsentere EHA i stort europæisk forskningsinitiativ
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sygdomme.
Formand for Dansk Lymfom Gruppe (DLG), Tarec Christoffer El-Galaly, kommer til at sidde med ved bordet, når der skal rådgives om, hvordan kliniske studier i fremtiden skal initieres, designes og gennemføres på tværs af EU-medlemslandene.
Nyt projekt skal kortlægge MM-patienters udfordringer under og efter behandling
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Myelomatose.
De senere år har patienter med myelomatose fået adgang til en lang række effektive behandlinger, og femårsoverlevelsen er steget markant. Der mangler imidlertid viden om, hvilke komplikationer og senfølger patienterne lever med.
Medicinrådet holder fast: Afviser fortsat daratumumab til patienter med systemisk AL amyloidose
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sjældne diagnoser.






