Lymfom-lægernes formand skal repræsentere EHA i stort europæisk forskningsinitiativ

Formand for Dansk Lymfom Gruppe (DLG), Tarec Christoffer El-Galaly, kommer til at sidde med ved bordet, når der skal rådgives om, hvordan kliniske studier i fremtiden skal initieres, designes og gennemføres på tværs af EU-medlemslandene.

Tarec Christoffer El-Galaly er nemlig blevet valgt til at repræsentere det europæiske hæmatologiske selskab (EHA) i ’Accelerating Cinical Trials in the EU (ACT EU)’-initiativet. Han vil blive flankeret af sin italienske kollega Lorenzo Brunetti fra Università Politecnica delle Marche ved møderne.

”A very important initiative to promote clinical research in Europe. Looking forward to represent EHA in the advisory group together with Lorenzo Brunetti,” kommenterede Tarec Christoffer El-Galaly, da EHA for nylig offentliggjorde, at selskabet var blevet udvalgt til at udgøre en del af ACT EU’s permanente stakeholder advisory group.

ACT EU blev søsat i januar 2022 af Europa Kommissionen, det europæiske lægemiddelagentur EMA og ’Heads of Medicines Agencies (HMA), og målet med initiativet er at gentænke måden kliniske studier gennemføres i EU – både på det regulatoriske-, det teknologiske- og det procesorienterede område. ”Our vision is to transform the EU into a region that supports clinical trial development and enables collaboration and innovation at all stages of the clinical research lifecycle. (…)The result will be better, more impactful clinical trials, benefitting patients and healthcare in Europe in the process,” lyder det på ACT EU’s hjemmeside.  

“Med initiativet ønsker man at gøre det mere attraktivt at lave kliniske studier i Europa – både for forskere og for industrien. Min oplevelse er, at der hersker en skepsis hos de større firmaer i forhold til at køre store kliniske studier i EU, fordi vi er en samling af mange mindre lande med vidt forskellige forhold og sundhedsvæsener. Det gør det logistisk udfordrende, og det kan ofte tage længere tid at inkludere patienter fra europæiske lande end i for eksempel USA, hvor der er en bedre struktur for kliniske studier. Det har jeg en forventning om, at ACT EU kan være med til at ændre på,” siger Tarec Christoffer El-Galaly.

ACT EU’s advisory board består både af repræsentanter fra Europa-Kommissionen, EMA, industrien, de faglige selskaber og patientorganisationer.

Omfattende monitorering

Det handler, ifølge Tarec Christoffer El-Galaly, om at få skabt et miljø og nogle regulatoriske rammer, hvor investigatorer og industri har interesse for at afprøve og implementere nye behandlinger uden at støde på for mange benspænd.

”I nogle tilfælde er det at blive inkluderet i et klinisk studie den eneste mulighed en patient har for at få en potentielt god behandling, specielt inden for nogle af de hæmatologiske kræftsygdomme, hvor vi har haft mange nye og effektive lægemidler i afprøvning de senere år. Hvis industrien overvejende afprøver nye behandlinger uden for Europas grænser, så vil de europæiske patienter først få adgang til behandlingerne med mange års forsinkelse,” siger han.

Noget af det, der i dag udfordrer – især investigatorers – mulighed for at initiere studier, er de ret omfattende krav til monitorering og bivirkningsindsamling. Det er arbejdstungt, og uden de store ressourcer at smide efter projekterne, kan det afskrække de i forvejen travle klinikere, siger Tarec Christoffer El-Galaly.

”Noget af det jeg gerne vil være med til at arbejde for er at implementere en mere risikobaseret tilgang. Hvis vi for eksempel køre et studie på et stof eller et behandlingsregime, som vi har haft til rådighed i klinikken i årevis, så er der ræson i at monitorere og indrapportere bivirkninger mere lempeligt, end hvis vi arbejder med et helt nyt lægemiddel, som vi ikke har ret meget kendskab til. Det skal der være meget klare rammer for.”

”I klinisk praksis anvender vi rigtig mange behandlinger, som ikke længere er patentbeskyttede. Det er behandlinger, som firmaerne ingen interesse har i at undersøge nærmere. For os, der arbejder med lægemidlerne, er der imidlertid mange ubesvarede spørgsmål, der relaterer sig til for eksempel dosis og kombinationer. Det bør gøres lettere og mere attraktivt at få undersøgt den type forskningsspørgsmål.”

Datakrav er et benspænd 

I samme boldgade peger Tarec Christoffer El-Galaly på, at EMA’s høje krav til datakvalitet i praksis kan afholde investigatorer fra at forsøge at få ny akademisk udviklet medicin anbefalet. Det er alene de store firmaer med solid økonomisk rygvind, der kan honorere de krav, EMA stiller, siger han.

”EMA er vant til at arbejde med industrien, som har råd til at finansiere store dataindsamlinger. Den slags ressourcer har vi slet ikke på hospitalerne, og det gør det vanskeligt at føre akademiske resultater hele vejen til regulatorisk godkendelse. Det håber jeg, at vi kan få åbnet op for – uden selvfølgelig at kompromittere kvaliteten af de behandlinger, patienterne i sidste ende skal lægge krop til.”

Professor Inge Marie Svane, leder af Center for Cancer Immunterapi (CCIT) på Herlev Hospital er en af de danske læger, der er stødt på store regulatoriske udfordringer i arbejdet med at få påbegyndt en godkendelsesproces for en helt ny og lovende type T-celleterapi til svært syge melanom­patienter udviklet i akademia. Læs artiklen her.

Patienterne på banen

Arbejdet i ACT EU skal munde ud i nye regler og guidelines, som skal strømline og innovere måden klinisk forskning kan udføres på i EU. Som led i at nå det mål er det essentielt at skubbe patienterne længere frem og gøre dem til mere aktive medspillere i tilblivelsen af de kliniske studier, siger Tarec Christoffer El-Galaly.  

”Når vi designer kliniske studier i dag, så er vores overvejende fokus på de hårde endepunkter. Det handler i sidste ende om at kunne dokumentere en effekt på overlevelsen. Det er selvfølgelig også et vigtigt parameter for patienterne, men vi er nødt til at være åbne for, at patienter måske vægter andre ting højt – og give disse parametre en fremtrædende plads i studiedesignet.”   

I den mere lavpraktiske ende af innovationsskalaen er vi også nødt til at se på, hvordan vi kan gøre det lettere for patienter at deltage i kliniske studier, siger Tarec Christoffer El-Galaly.

”Det kræver rigtig meget af patienterne at deltage i et studie, der kræver, at de skal møde op på hospitalet med jævne mellemrum – især hvis de bor langt væk. Jeg mener, at vi bør tænke meget mere i, hvordan for eksempel samtykkeerklæringer, informationssamtaler og sågar monitorering kan foregå hjemmefra. Det vil formentlig øge villigheden til at deltage i studier og sikre en større geografisk lighed.”

”Danmark er et lille land med relativt korte afstande. Problemet med geografisk ulighed er langt større i nogle af vores europæiske nabolande.”

ACT EU har vedtaget en arbejdsplan, der løber frem til 2026. Den er forankret i European Medicines Regulatory Networks (EMRN) 2025-strategi samt Europa Kommissionens lægemiddelstrategi for Europa. Arbejdsplanen fremhæver de vigtigste fokusområder for ACT EU’s arbejde i forhold til at facilitere innovation i kliniske studier, interessentengagement og regulatorisk netværkssamarbejde.