EMA giver grønt lys til Frehemgo som rutine-profylakse ved hæmofili A

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har anbefalet markedsføringstilladelse til det bispecifikke antistof Frehemgo (denecimig), der er indiceret til rutinemæssig profylakse af blødninger hos patienter med hæmofili A.

Beslutningen om at anbefale denecimig til brug i EU blev truffet på et møde i EMA's udvalg for humane lægemidler (CHMP) i september.

Anbefalingen af denecimig gælder rutinemæssige profylakse af blødninger hos patienter med hæmofili A med og uden FVIII-inhibitor. For at kunne modtage behandlingen skal patienterne enten have alvorlig sygdom (FVIII <1 procent) eller moderat sygdom (FVIII ≥ 1 procent og ≤ 5 procent), der kræver profylaktisk behandling. Denecimig kan anvendes i alle aldersgrupper.  

Anbefalingen af denecimig er givet på baggrund af resultater fra FRONTIER-studierne, der viser, at demecimig reducerede den årlige forekomst af blødninger blandt børn, unge og voksne med hæmofili A. De mest almindelige bivirkninger ved behandlingen var reaktioner ved injektionsstedet, stigning i protrombin-fragment 1+2 samt stigning i fibrin D-dimer.

Demecimig er et fuldt humant modificeret immunoglobulin G4-antistof, der bygger bro mellem aktiveret koagulationsfaktor IX (FIXa) og koagulationsfaktor X (FX) på overfladen af aktiverede blodplader, og derved fremmer dannelsen af aktiveret FXa.

Demecimig vil blive tilgængeligt som IV-væske i pen i doser à 1,6 mg, 4 mg, 9 mg, 20 mg og 46 mg. Detaljerede anbefalinger for brugen af lægemidlet vil blive offentliggjort i produktresumeet på EMA's hjemmeside, når markedsføringstilladelsen er udstedt af Europa-Kommisssionen (EC).