Medicinrådet anbefaler VenG til visse behandlingsnaive CLL-patienter
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Leukæmi.
Medicinrådet har givet grønt lys til enzymhæmmeren Venclyxto (venetoclax) i kombination med Gazyvaro (obinutuzumab) (VenG) til behandlingsnaive patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL). Anbefalingen er begrænset til patienter med den mest aggressive form for CLL, og det er ikke fagligt forsvarligt, lyder kritikken.
Tommelfingeren nedad til isatuximab i tredje linje mod myelomatose
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Myelomatose.
På rådsmødet i går valgte Medicinrådet at afvise CD38-antistoffet Sarclisa (isatuximab) i kombination med pomalidomid og dexamethason (IsaPomDex) til behandling af patienter med fremskreden myelomatose. Det er ærgerligt for de få patienter, som ikke tåler daratumumab, siger professor Niels Abildgaard.
Flere genterapier til hæmofili er lige om hjørnet
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Genterapi kommer efter alt at dømme til at udgøre en hjørnesten i fremtidens behandling af hæmofili. En række firmaer arbejder på at få den endelige dataindsamling i hus. Især genterapier til hæmofili B er langt i udviklingen.
Ny generation af antistoffer efterligner effekten af koagulationsfaktor
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Non-faktor profylakse er en ny type blødermedicin, der er under udvikling, og undersøges i protokollerede studier på de to danske hæmofilicentre. Der er aktuelt et non-faktor præparat i handlen, mens flere andre præparater med forskellige virkningsmekanismer er på vej.
Nyt behandlingsprincip frisætter koagulationssystemet hos bløderpatienter
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
Der forskes intensivt i udviklingen af en ny klasse af lægemidler til hæmofili A og B, der i stedet for at få blodet til at koagulere, virker ved at inhibere hæmningen af koagulationssystemet. Forventningen er, at virkningen kan modsvare effekten af at have et funktionelt faktorniveau i blodet.
Behandlingen af hæmofili får flere strenge at spille på i fremtiden
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Hæmofili.
I de seneste 10-15 år er danske bløderpatienter blevet behandlet med rekombinant faktormedicin som standard profylakse. Behandlingen er effektiv og sikker, men der er fortsat behov for at supplere behandlingspaletten med ny og mere målrettet medicin. Og den er heldigvis på vej.
EMA tildeler PRIME-betegnelse til genterapi mod alvorlig seglcelleanæmi
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sygdomme.
CRISPR/Cas9 genterapien CTX001 til patienter med alvorlig seglcelleanæmi (SCD) eller transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT) har fået en PRIME-betegnelse af EMA. Det er den sidste i rækken af betegnelser, der viser, at de europæiske og de amerikanske lægemiddelmyndigheder ønsker at fremme udviklingen.
Gen-data fra 150 nordjyske hæmatologiske patienter går verden rundt
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen den . Skrevet i Sygdomme.


