EMA tildeler PRIME-betegnelse til genterapi mod alvorlig seglcelleanæmi

CRISPR/Cas9 genterapien CTX001 til patienter med alvorlig seglcelleanæmi (SCD) eller transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT) har fået en PRIME-betegnelse af EMA. Det er den sidste i rækken af betegnelser, der viser, at de europæiske og de amerikanske lægemiddelmyndigheder ønsker at fremme udviklingen.

PRIME-betegnelsen (Priority Medicines) tildeles lægemidler, der potentielt har potentiale til at opfylde et uopfyldt medicinsk behov. Betegnelsen medfører, at udviklingen og evalueringen af CTX001 fremskyndes med det formål at få behandlingen ud til patienterne hurtigere end ellers estimeret. EMA tildelte genterapien PRIME-betegnelsen på baggrund af resultater fra det igangværende studie af CTX001 til behandling af patienter med SCD (CLIMB-121). Det oplyser online-mediet PharmaTimes.

Tidligere er CTX001 blevet tildelt Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track og Orphan Drug-betegnelser fra FDA, samt en Orphan Drug-betegnelse fra EMA.

Lovende data fra fase I/II-studier

CTX001 virker ved at indsamle patienternes hæmatopoetiske stam- og progenitorceller fra blodet, hvorefter cellerne editeres ved hjælp af CRISPR/Cas9-teknologi ex vivo. De editerede celler sprøjtes tilbage i patientens blod som et led i en stamcelletransplantation.

Genterapien undersøges aktuelt i to igangværende fase I/II-studier, CLIMB-111 og CLIMB-121. CLIMB-111 er designet til at undersøge sikkerhed og effekt en enkelt dosis CTX001 i patienter i alderen 18-35 år med TDT. Studiedesignet i CLIMB-121 er det samme, men her undersøges genterapien til patienter i alderen 18-35 år med alvorlig SCD. Begge studier skal planmæssigt inkludere 45 patienter.

CLIMB-111 og CLIMB-121 afrapporterede foreløbige data på henholdsvis to patienter med TDT og én patient med SCD på den europæiske hæmatologiske kongres EHA i juni i år.

Data fra CLIMB-111 viste, at patienterne ikke længere var afhængige af blodtransfusioner henholdsvis fem og 15 måneder efter behandlingen med CTX001, hvilket demonstrerede klinisk proof-of-concept for CTX001 i TDT. Data fra CLIMB-121 viste, at patienten ni måneder efter behandling med CTX001 ikke længere fik vaso-okklusive episoder, en almindelig og smertefuld komplikation ved SCD hos unge og voksne.