NK-celleterapi til myelomatose har fået tildelt orphan drug-status
De amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndigheder FDA har tildelt den autologe celleterapi CellProtect til behandling af myelomatose orphan drug-status (ODD).
BTK-hæmmeren LOXO-305 er lovende mod mantle celle lymfom
Den højselektive, non-kovalente Brutons tyrosin kinase (BTK)-hæmmer LOXO-350 er associeret med relativt høje responsrater i patienter med tidligere behandlede B-cellesygdomme, især patienter med mantle celle lymfom (MCL).
Nye nøglemutationer koblet til øget risiko for leukæmi
Forskere har identificeret en række nye genetiske nøglemutationer, som kan kædes sammen med en øget risiko for udviklingen af maligne hæmatologiske tilstande, heriblandt myeloid leukæmi.
Første store fase III-studie af en lovende genterapi mod hæmofili-B
ASH: Den eksperimentelle genterapi etranacogene dezaparvovec forebygger blødningsepisoder og gør det muligt for patienter med hæmofili-B at undvære profylakse, viser resultater fra det længe ventede HOPE-B-studie.
STAMP-hæmmer viser overlegne resultater mod resistent og intolerant CML
ASH: Den eksperimentelle STAMP-hæmmer asciminib har signifikant bedre effekt end bosutinib (BOS) hos stærkt forbehandlede patienter med kronisk myeloid leukæmi (CML), som er resistente eller intolerante over for tyrosinkinasehæmmere (TKI).
