NK-celleterapi til myelomatose har fået tildelt orphan drug-status
De amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndigheder FDA har tildelt den autologe celleterapi CellProtect til behandling af myelomatose orphan drug-status (ODD).
Det er ikke den første ODD CellProtect har fået tildelt. Tidligere i år valgte det europæiske lægemiddelagentur EMA også at tildele celleterapien samme status.
CellProtect er en individualiseret Natural Killer (NK)-celleterapi, der fremstilles gennem ex vivo ekspansion og aktivering af NK-celler høstet fra blod fra kræftpatienter.
CellProtect er afprøvet på patienter i fase I/II-studiet ACP-001 på Karolinska Universitetshospital i Stockholm. I studiet blev celleterapien afprøvet som vedligeholdelsesbehandling til nydiagnosticerede patienter med myelomatose, som havde fået foretaget en hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Data fra studiet viser, at CellProtect har en god sikkerhedsprofil, og viser lovende effektdata, skriver firmaet bag celleterapien, XNK Therapeutics, i en pressemeddelelse.
ACP-001 rapporterede senest data på den europæiske hæmatologikongres EHA 2020. Disse data viste, at den mediane progressionsfri overlevelse (PFS) for de inkluderede patienter var 34 måneder, og den samlede overlevelsesrate efter 60 måneders follow-up var 100 procent.
XNK Therapeutics har meldt ud, at de fortsætter den kliniske udvikling af CellProtect i Europa, og planlægger at igangsætte et klinisk fase II-studie inden for en nærmeste fremtid.
