Medicinrådet udskyder beslutning om ny mulig førstelinjebehandling til ældre myelomatosepatienter
Læger og patienter havde håbet, at det seneste Medicinrådsmøde ville give svar på, om ældre og skrøbelige myelomatosepatienter, som ikke er egnede til autolog stamcelletransplantation, kan behandles med CD38-antistoffet Sarclisa (isatuximab) plus bortezomib, lenalidomid og dexamethason (VRd) i første linje. Men de må vente nogle måneder endnu på at få afklaring.
Medicinrådet har nemlig meldt ud, at der er clock-stop i sagen. Det skyldes, at rådet ønsker at indhente flere data for at kunne træffe beslutning om anbefaling, lyder det. Den forventede dato for beslutningen er nu sat til d. 29. april. Det er samtidig med, at rådet forventes at forelægge den opdaterede behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til myelomatose.
Danske myelomatose-læger og patienter har længe sukket efter CD38-baserede firestofbehandlinger i første linje. Adspurgt til, hvordan myelomatosepatienter kan komme til at leve længere i fremtiden, har Agoston Gyula Szabo, afdelingslæge Afdeling for Blodsygdomme på Rigshospitalet og lektor på Købehavns Universitet, eksempelvis tidligere udtalt følgende om de CD38-baserede firestofbehandlingers potentiale i den brede myelomatosepopulation:
”(…)Hvis vi får mulighed for at tilbyde de her fantastisk effektive og veltålte behandlinger på et tidspunkt, hvor sygdommen er mere følsom for behandling, så vil det være et gennembrud og noget, der kan bringe sygdommen i ro i årevis. Det er jo ikke en kurativ strategi, men for ældre patienter kan det måske betyde, at de kun får brug for denne ene behandling – og ikke skal ud i en masse behandlingsskift(…).”
I efteråret 2025 var skuffelsen således stor, da Medicinrådet afviste Darzalex (daratumumab) plus VRd (Dara-VRd) som behandling til de yngre og transplantationsegnede patienter. Med afvisningen in mente afventes
beslutningen om isatuximab plus bortezomib, lenalidomid og dexamethason (Isa-VRd) med stor spænding. Men spændingen må altså vente et par måneder med at blive forløst.
Overraskende flot
Medicinrådet kommer til at tage stilling til Isa-VRd på baggrund af data fra det randomiserede fase III-studie IMROZ, hvor behandlingen er sammenlignet med VRd alene. Resultaterne har demonstreret hidtil uset høje effektrater i en population af ældre, ikke-transplantationsegnede myelomatosepatienter.
De primære resultater fra IMROZ blev præsenteret ved de europæiske hæmatologiske årsmøde EHA i 2024 på den højt profilerede Plenary Session. Efter en median opfølgningstid på knap 60 måneder var den mediane progressionsfri overlevelse (PFS) ikke nået i isatuximab-armen, mens den var 54,3 måneder i kontrolarmen (HR=0,57; 98,5% CI 0,41-0,88; P=0,0005). PFS-fordelen var konsistent på tværs af undergrupper, og den blev opretholdt i efterfølgende behandlingslinje (PFS2 HR=0,70; 95% CI 0,51-0,95). Ydermere sås det, at betydeligt flere patienter i isatuximab-armen opnåede komplet respons (CR) på behandlingen.
Charlotte Toftmann Hansen, overlæge på Hæmatologisk Afdeling X ved Odense Universitetshospital, udtalte sig til Hæmatologisk Tidsskrift om data fra IMROZ i forbindelse med EHA 2024. Her sagde hun følgende:
”Mere end 90 procent af patienterne har respons på behandlingen, og risikoen for tilbagefald eller død bliver reduceret signifikant sammenlignet med VRd alene. Det er overraskende flotte resultater i gruppen af ikke-transplantationsegnede patienter, som jo generelt klarer sig noget dårligere end patienter, som tåler højdosis kemoterapi med stamcellestøtte.”
Og videre:
”Hidtil har der blandt myelomatose-læger været bred enighed om, at det regime, som testes i MAIA-studiet, er den bedste frontlinjebehandling til de ikke-transplantationsegnede patienter. Men med IMROZ har vi nu fået en kombination, som overgår den.”
