Medicinrådet holder fast: Voksne patienter med B-ALL får ikke adgang til CAR-T-celleterapi
Et nyt pristilbud ændrede ikke på Medicinrådets vurdering. Rådet afviser fortsat CAR-T-celleterapien Tecartus (brexucabtagene autoleucel, brexu-cel) som standardtilbud til voksne patienter med B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL). ALL-læger havde ellers håbet, at en revurdering kunne ændre situationen.
Da Medicinrådet i september sidste år afviste brexu-cel til behandling af voksne patienter (≥26 år) med B-ALL, opfordrede rådet firmaet til at vende tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale. Det har firmaet gjort, men det var ikke tilstrækkeligt til at omgøre beslutningen fra 2025.
Medicinrådet anerkender, at brexu-cel kan forlænge patienternes liv med tre til fire år, sammenlignet med den nuværende standardbehandling (kemoterapi). Rådet vurderer dog fortsat, at de meromkostninger, som vil være forbundet med at indføre brexu-cel, ikke er rimelige i forhold til sundhedsgevinsten, særligt fordi der er betydelig usikkerhed om størrelsen af effekten, lyder det.
Da Medicinrådet i september 2025 første gang sagde nej til brexu-cel, kommenterede Andreja Dimitrijevic, overlæge på Hæmatologisk Afdeling X ved Odense Universitetshospital, på afslaget. Han sagde følgende:
”Jeg havde håbet, at vi kunne få lov til at give CAR-T-celleterapi til gruppen af voksne patienter med B-ALL. CAR-T-celleterapi har efterhånden været anvendt til gruppen af B-ALL-patienter over 26 år et godt stykke tid andre steder i verden, og resultaterne er gode.”
Brexu-cel har en officiel listepris på cirka 2,5 mio. kr. Standardibrugtagning af CAR-T-celleterapien vil medføre en meromkostning for det danske sundhedsvæsen på omkring 2,2 mio. kr. per patient. Der er forhandlet en rabat, men den er som sædvanlig fortrolig.
Vinder flere leveår
I Danmark behandles voksne patienter med recidiveret eller refraktært B-ALL med forskellige kombinationer af kemoterapi. Yngre patienter i god almen tilstand, som får komplet respons på kemoterapi, kan tilbydes allogen stamcelletransplantation. Den samlede gruppe af voksne patienter med recidiveret eller refraktært B-ALL har en median samlet overlevelse (OS) på seks til syv måneder. Patienter, der kan transplanteres, har potentielt en længere OS (cirka 50 procent er i live fem år efter transplantationen).
Brexu-cel er undersøgt i det ukontrollerede fase II-studie ZUMA-3. Medicinrådet baserer revurderingen af brexu-cel på en ujusteret sammenligning af effekt- og sikkerhedsdata fra ZUMA-3 med data fra kontrolarmen (kemoterapi) i det randomiserede studie INO-VATE, der har afprøvet antistoflægemiddelkonjugatet (ADC’et) Besponsa (inotuzumab ozogamicin) versus standardterapi.
De samme datasæt blev anvendt, da rådet første gang vurderede brexu-cel. Og ligesom det var tilfældet ved den første vurdering, fremhæver Medicinrådet igen, at det er vanskeligt at lave en sammenligning af data fra de to studier, og at det derfor er usikkert, hvor stor OS-gevinsten er for patienter, der behandles med brexu-cel. Blandt andet er den kemoterapi, som anvendes i dansk klinisk praksis, bedre end i studiet, og derfor kan forskellen mellem brexu-cel og kemoterapi i praksis være mindre, lyder det.
Med forbehold for de fremhævede usikkerheder, når rådet i den sundhedsøkonomiske analyse frem til, at brexu-cel, som nævnt, forlænger OS med tre til fire år, og bidrager med en samlet sundhedsgevinst på 2,5-3,3 QALY sammenlignet med kemoterapi.
Endnu bedre med tiden
Brexu-cel har markedsføringstilladelse i Europa som behandling til patienter med recidiveret eller refraktær B-ALL og mantle celle lymfom (MCL). Hvad angår B-ALL-indikationen er godkendelsen betinget af, at firmaet indleverer information om langtidseffekt og bivirkninger fra ZUMA-3.
Brexu-cel blev på Medicinrådsmødet onsdag i sidste uge også vurderet som ny behandling til patienter med relaps eller refraktært mantlecellelymfom (MCL), som har fået mindst to tidligere linjer systemisk behandling, inklusiv en BTK-hæmmer. Heller ikke her blev CAR-T-celleterapien anbefalet.
CAR-T-celleterapi er et område i stor udvikling. De senere år har stadig flere patientpopulationer fået adgang til CAR-T-behandling, og langtidsopfølgningsdata fra nogle af de første registreringsstudier begynder så småt at indikere, at behandlingen for en betydelig andel af patienterne indgyder endog meget lange remissioner – og for nogle patienter formentlig er en kurativ strategi. Det gælder blandt andet ved myelomatose og diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL).
I Danmark har børn og unge med B-ALL op til 25 år haft adgang til behandling med CAR-T-celleterapi (Kymriah (tisagenlecleucel, tisa-cel) siden 2019.
