Kristian Lunds blog

Hemlibra godkendt som forebyggende hæmofili-behandling i USA

Den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, har godkendt Hemlibra (emicizumab) til rutinemæssig profylakse, som skal forebygge eller reducere hyppigheden af ​​blødningsepisoder hos voksne og børn med hæmofili A uden inhibitorer mod faktor VIII-hæmmere.

Ansøgningen om europæisk markedsføringstilladelse til den nye indikation er i øjeblikket under behandling af Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA.

Hemlibra er den eneste profylaktiske behandling for mennesker med hæmofili A med og uden faktor VIII hæmmere, som kan indgives subkutant og ved flere doseringsmuligheder (en gang om ugen, hver anden uge eller hver fjerde uge).

FDA’s godkendelse er baseret på positive resultater fra fase III-studierne HAVEN 3 og HAVEN 4. HAVEN 3 har vist, at Hemlibra-profylakse fører til statistisk signifikante og klinisk betydningsfulde reduktioner i behandlede blødninger sammenlignet med ingen profylakse og på tværs af alle andre blødningsrelaterede slutpunkter i HAVEN 3-studiet, mens HAVEN 4 har vist en klinisk meningsfuld kontrol af blødninger.

I juni godkendte Medicinrådet Hemlibra som mulig standardbehandling til patienter med hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII, og hvor immuntolerancebehandling ikke er mulig – eller ikke har været succesfuld (https://haematologisktidsskrift.dk/sygdomme/haemofili/481-hemlibra-anbefalet-som-mulig-standardbehandling.html).

Baggrunden for anbefalingen er, at Hemlibra både tilfører en vigtig klinisk merværdi og betydelige besparelser i sammenligning med forebyggende behandling med activated prothrombin complex concentrate (APCC).

Genmutation påvirker modning af blodceller

Et nyt studie viser, hvordan en genetisk mutation i genet TET2 påvirker modning af blodceller i musemodeller. Mutation i TET2 ses ofte hos leukæmipatienter, inden sygdommen indtræffer, og forskerne bag de nye resultater arbejder nu på en strategi for behandlinger rettet mod mutationen.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift