Hemlibra anbefalet som mulig standardbehandling
Medicinrådet anbefaler Hemlibra (emicizumab) som mulig standardbehandling til patienter med hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII, og hvor immuntolerancebehandling ikke er mulig – eller ikke har været succesfuld.
Baggrunden for anbefalingen er, at Hemlibra både tilfører en vigtig klinisk merværdi og betydelige besparelser i sammenligning med forebyggende behandling med activated prothrombin complex concentrate (APCC).
Anbefalingen betyder, at Hemlibra nu bliver et alment tilbud til patientgruppen, og at medicinen er tilgængelig på sygehusene.
I praksis er der cirka 10 patienter i Danmark, som kan være kandidater til behandlingen med Hemlibra. Den kliniske erfaring er, at nogle patienter ikke kan gennemføre og opnå tilfredsstillende profylaktiskbehandling med APCC. For disse patienter, der har meget høj blødningsrisiko, vil Hemlibra være det eneste reelle forebyggende behandlingstilbud.
Hemlibra (emicizumab) efterligner funktionen af faktor VIII, som patienter med hæmofili A mangler, og som er nødvendig for at standse blødninger. Det sker ved, at Hemlibra binder sig til andre faktorer i blodet (IXa og X), som også har betydning for blodets evne til at størkne.
Hemlibra blev i februar 2018 godkendt i Europa, baseret på data fra to store fase III-studier med voksne, unge og børn med svær hæmofili A med inhibitor. Studierne viser, at behandling med Hemlibra giver 87 procent færre blødninger ved forebyggende behandling af voksne og unge (over 12 år) patienter sammenlignet med behandling kun givet efter behov. Og sammenlignet med forebyggende behandling reduceres blødningerne med 79 procent.
Resultaterne fra behandlingen af voksne blødere viser desuden en tydelig forbedring af patienternes generelle sundhedsrelaterede livskvalitet.
Hemlibra gives én gang om ugen via et stik i huden, f.eks. maveskindet, modsat tidligere behandlinger, der kræver infusionsbehandlinger op til flere gange ugentligt.
