Studie: Hemlibra er bedre end faktor VIII-profylakse
Patienter med hæmofili A, der ikke har faktor VIII-hæmmere, har bedre gavn af Hemlibra (emicizumab) end faktor VIII-profylakse.
Det viser resultater fra et randomiseret, åbent, fase III-forsøg, som er publiceret i New England Journal of Medicine.
HAVEN 3-undersøgelsen omfatter 152 patienter med hæmofili A, som ikke har inhibitorer. Patienterne blev opdelt i fire grupper. De første tre grupper (A, B og C) bestod af patienter, der tidligere havde modtaget episodisk faktor VIII-behandling. Gruppe A modtog Hemlibra 1,5 mg/kg om ugen, gruppe B modtog Hemlibra 3,0 mg/kg hver anden uge, og gruppe C modtog ingen profylakse. Den fjerde gruppe (D) bestod af patienter, der tidligere havde modtaget faktor VIII-profylakse. Denne gruppe fik Hemlibra 1,5 mg/kg om ugen.
Patienter, der ikke fik profylakse, havde en årlig blødningshastighed på 38,2 hændelser. For patienter behandlet med Hemlibra, var de årlige blødningshastigheder 1,5 hændelser for gruppe A (96 procent lavere end ingen profylakse) og 1,3 hændelser for gruppe B (97 procent lavere end ingen profylakse).
Mere end halvdelen af patienterne, der blev behandlet med Hemlibra, havde ingen behandlede blødningsbegivenheder under forsøget. Til sammenligning havde alle de patienter, der ikke fik profylakse, blødningshændelser.
En sammenligning af 48 patienter (gruppe D) viste, at individer behandlet med Hemlibra havde en 68 procent lavere årlig blødningsrate, end når de fik faktor VIII-profylakse (fald fra 4,8 hændelser til 1,5 hændelser).
Den mest almindelige bivirkning forbundet med Hemlibra var reaktion på injektionssted hos 38 patienter (25 procent). Ingen trombotiske hændelser, trombotiske mikroangiopatier eller dødsfald forekom.
For patienter med alvorlig hæmofili A er faktor VIII-infusioner standardprofylakse for blødningshændelser. På grund af den korte halveringstid for faktor VIII er der imidlertid brug for flere infusioner hver uge, og blødninger kan stadig forekomme. Derfor er behandlinger med høj effektivitet og reduceret byrde nødvendige, lyder det fra studiets forfattere, som mener, at Hemlibra kan være et bud på en sådan behandling.
"Selvom det er svært at forudsige, hvordan behandlingsmetoden vil udvikle sig, repræsenterer Hemlibra-behandling en mulighed, der indeholder et løfte om at forbedre behandlingen af patienter med hæmofili A," skriver forskerne i deres artikel i New England Journal of Medicine.
