Danske Patienter kritiserer Medicinrådets afvisning af CAR-T-celleterapi til MCL og B-ALL

Medicinrådets afvisning af CAR-T-celleterapien Tecartus (brexucabtagene autoleucel, brexu-cel) møder stor modstand fra Danske Patienter. Det er uforståeligt, at de få patienter, som behandlingen er relevant for, ikke kan få adgang til den, lyder det.

Danske Patienter, som har to pladser i Medicinrådet, deltog på mødet i januar, hvor beslutningerne om afslag blev truffet af et flertal. Danske Patienter var uenige i afgørelserne, og valgte at afgive mindretalsudtalelser, der fremgår af mødereferatet (punkt 5 og punkt 6).

Efter mødet udtrykte Morten Freil, direktør for Danske Patienter, sin tydelige utilfredshed med beslutningen i en artikel på Kræftens Bekæmpelses hjemmeside:

”Vi taler om en ny innovativ behandling, som potentielt kan give patienter en markant overlevelsesgevinst, og vi vurderer, at omkostningerne ligger inden for rammerne af, hvad Medicinrådet ellers accepterer i forhold til medicin med tilsvarende omkostninger, effekter og usikkerheder. For Danske Patienter er det uforståeligt, at den lille gruppe pateinter ikke kan få adgang til behandlingen,” sagde han

Kræftens Bekæmpelse er udpeget til den ene af Danske Patienters pladser i Medicinrådet, og organisationens administrerende direktør Jesper Fisker kommenterede også sagen i samme artikel. Han kaldte afvisningen for ”overraskende”, og henviste til, at der er tale om patienter med en meget dårlig prognose og få reelle behandlingsmuligheder. 

Han understregede, at brexu-cel er anbefalet som standardbehandling i vores nabolande, og sagde videre, at han frygtede, at beslutningen i yderste konsekvens ville sætte det syvende princip ud af kraft, fordi patienterne ikke kan få behandlingen i Danmark.

Det er bestemt ikke hverdagskost, at Danske Patienter og Kræftens Bekæmpelse udtaler sig i så bombastiske vendinger om konkrete afgørelser i Medicinrådet. Afvisningerne af brexu-cel er ligeledes blevet mødt med kritik fra de behandlende læger (1,2).

Hæmatologisk Tidsskrift har rakt ud til Kræftens Bekæmpelse for at få uddybet kritikken, men svaret lød, at Jesper Fisker ikke havde yderligere at tilføje til sagen for nuværende.

Forlænger levetiden

Brexu-cel blev vurderet til to forskellige indikationer på rådsmødet i slutningen af januar. Dels til behandling af patienter med recidiveret eller refraktært mantle celle lymfom (MCL) efter to eller flere linjer systemisk terapi (inklusiv en BTK-hæmmer) og dels til behandling af voksne patienter (≥26 år) med recidiveret eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL). Og begge vurderinger resulterede i afslag.

Sidstnævnte indikation er tidligere blevet vurderet i september 2025. Dengang opfordrede Medicinrådet firmaet til at vende tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale. Det gjorde firmaet, men det var ikke nok til at omgøre beslutningen. Det fremgår af vurderingsrapporten, at Medicinrådet anerkender, at brexu-cel kan forlænge patienternes liv med tre til fire år sammenlignet med den nuværende standardbehandling (kemoterapi), men at rådet dog fortsat vurderer, at de meromkostninger, som vil være forbundet med at indføre brexu-cel, ikke er rimelige i forhold til sundhedsgevinsten, særligt fordi der er betydelig usikkerhed om størrelsen af effekten, lyder det. 

I mindretalsudtalelsen anfører patientrepræsentanterne, at patienter med recidiveret eller refraktær B-ALL er en patientgruppe med meget dårlig prognose og få reelle alternativer. Behandlingen har potentiale for en betydelig overlevelsesgevinst, og gruppen er samtidig lille, hvilket betyder, at den samlede økonomiske og kapacitetsmæssige risiko for sundhedsvæsenet er begrænset, lyder det.

Læs hele mindretalsudtalelsen her (punkt 6). Og læs mere om Medicinrådets afvisning af brexu-cel til B-ALL her og her.

Håber på omgørelse

Medicinrådet afviste brexu-cel til patienter med recidiveret eller refraktært MCL med en næsten tilsvarende ordlyd. Rådet vurderede således, at behandlingen kunne forlænge patienternes liv sammenlignet med den nuværende standardbehandling, men at sammenligningsgrundlaget var usikkert.

”Brexu-cel er meget dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at meromkostningerne ikke er acceptable i forhold til sundhedsgevinsten, særligt fordi der er betydelig usikkerhed om størrelsen af effekten, og der ikke er dokumenteret et kurativt potentiale,” lød det blandt andet i afslaget. Rådet opfordrede virksomheden til at vende tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale med dataopsamling.

I Medicinrådets sundhedsøkonomiske analyse fremgår det, at brexu-cel tillægges 4,51 leveår, mens standard of care (SoC) tillægges 1,93 leveår. Hæmatologisk Tidsskrift talte med overlæge Hans Bentzen fra Aarhus kort efter afgørelsen, og hans vurdering lød, at antal leveår ved SoC er lavere under danske forhold. 

Også i dette tilfælde anfører patientrepræsentanterne i mindretalsudtalelsen, at man ikke kan tilslutte sig beslutningen. Der er igen tale om en patientgruppe med meget dårlig prognose og få reelle alternativer. Det fremgår af udtalelsen, at patientrepræsentanterne vurderede at behandling med brexu-cel ”har potentiale for en betydelig overlevelsesgevinst, og at patientgruppen samtidig er lille, hvilket betyder, at den samlede økonomiske og kapacitetsmæssige risiko for sundhedsvæsenet er begrænset,” lyder det. 

Den vurdering er nogenlunde samstemmende med Hans Bentzens vurdering:

”Patienter med tilbagefald efter BTK-hæmmerbehandling har generelt en rigtig dårlig prognose, så for disse patienter har det høj prioritet at få adgang til brexu-cel. For nu må vi gøre, hvad vi kan for at få patienterne inkluderet i relevante protokoller og så ellers håbe, at beslutningen bliver omgjort,” sagde han blandt andet.

Læs hele mindretalsudtalelsen her (punkt 5). Og læs mere om Medicinrådets afvisning af brexu-cel til MCL her.