Myelomatoseforeningen: Vi er dybt bekymrede for konsekvenserne af Forums beslutning
Det er dybt bekymrende, at Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin er kommet med en anbefaling, der i praksis betyder, at mange myelomatosepatienter formentlig ikke kan få CAR-T-celleterapi efter tidligere at have fået et bispecifikt antistof, lyder reaktionen fra Dansk Myelomatose Forening.
Reaktionen følger efter, at Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin (Forum) på et møde for nyligt anbefalede, at patienter med myelomatose ikke må behandles sekventielt med lægemidler, der targeterer BCMA-proteinet på myelomcellerne. Det fremgår af referatet fra mødet, at beslutningen gælder i perioden frem til, at Medicinrådet senere i år opdaterer behandlingsvejledningen for myelomatose.
”Det er dybt bekymrende, at Forum kommer med en anbefaling, som i praksis kan betyde, at mange patienter med myelomatose ikke kan få behandling med CAR-T-celleterapien cilta-cel efter tidligere at have fået det bispecifikke antistof teclistamab. Alt tyder på, at anbefalingen er sendt, uden at være blevet behandlet i de relevante faglige organer og uden en dokumenteret faglig begrundelse,” siger Carsten Levin, forperson for Dansk Myelomatose Forening.
Carsten Levin oplyser, at der i Danmark for nuværende er mindst 100 myelomatosepatienter, som har fået det BCMA-rettede bispecifikke antistof Tecvayli (teclistamab) i fjerde+ behandlingslinje. En del af disse patienter er nu ved at udvikle refraktæritet, og de ville – forud for Forums udmelding – potentielt have været kandidater til BCMA-rettet CAR-T-celleterapi med Carvykti (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel). Det fremgår nemlig ikke af Medicinrådets anbefalinger af de BCMA-rettede behandlinger, at de ikke man anvendes sekventielt (1,2,3).
”For patienter, som ikke længere har effekt af teclistamab, kan Forums beslutning få direkte og i værste fald fatale konsekvenser, fordi der for mange ikke findes andre relevante godkendte behandlingstilbud end netop cilta-cel. Det betyder, at et meget virksomt behandlingstilbud bliver fjernet – i nogle tilfælde uden noget reelt alternativ. Konsekvensen er en konkret risiko for dårligere overlevelse; kort sagt, at patienter unødigt bliver overladt til at dø tidligere, end de ellers behøvede,” siger Carsten Levin.
Forum oplyser, at de behandlende læger fortsat kan søge den regionale lægmiddelkomité, hvis der er særlige individuelle forhold, der kan have betydning for valg af behandling.
Manglende legitimitet
Dansk Myelomatose Forening mener, at det er meget kritisabelt, at en så vidtgående anbefaling sendes ud uden inddragelse af Medicinrådets fagudvalg for myelomatose, uden deltagelse af relevante hæmatologiske eksperter og uden åbenhed om det faglige grundlag.
”Det er uklart, hvem der oprindeligt rejste sagen, hvilket evidensgrundlag beslutningen baserer sig på, om og hvordan den videnskabelige dokumentation er blevet inddraget, og hvordan beslutningsforløbet har været. Vi står tilbage med indtryk af en beslutning, der mangler faglig legitimitet og institutionel gennemsigtighed,” siger Carsten Levin.
Han peger på, at den internationale evidens om sekventering af BCMA-rettede behandlinger ikke giver fagligt belæg for at afvise brugen af cilta-cel efter teclistamab. Tværtimod er der tidlig evidens, som peger på, at det kan være effektivt at behandle sekventielt med BCMA-rettede behandlinger, hvis der foretages en konkret klinisk vurdering af blandt andet behandlingsinterval og T-cellekvalitet (1, 2, 3, 4, 5). Der findes også kliniske protokoller, hvor BCMA-rettede behandlinger bruges i forlængelse af hinanden med gode resultater.
”Beslutningen fremstår ikke blot uigennemsigtig, men også som fagligt utilstrækkeligt underbygget. Derfor er det afgørende, at patienter ikke i perioden frem til, at Medicinrådet har foretaget sin vurdering, fratages en potentiel behandlingsmulighed på et utilstrækkeligt og tvivlsomt grundlag,” siger Carsten Levin.
Dansk Myelomatose Forening er ikke alene om at stille sig kritisk over for Forums beslutning. Hæmatologisk Tidsskrift har talt med en række fremtrædende myelomatose-læger, som blandt andet kalder processen for ”underlig” og ”usaglig”.
Læs lægernes kommentarer til Forums beslutning her. I samme artikel forholder Peter Sørensen, forperson for Forum, sig til kritikken.
Ligner et tilbageskridt
Dansk Myelomatose Forening mener, at den aktuelle sag rejser et principielt spørgsmål om rollefordeling og kompetence i sundhedsvæsenet.
”Medicinrådet er etableret for at sikre, at behandlingsanbefalinger hviler på systematiske, transparente og fagligt kvalificerede vurderinger. Når en parallel struktur i praksis indfører behandlingsbegrænsninger uden at følge den proces, undergraver det fagligheden, gennemsigtigheden og tilliden til systemet. Det gør sagen endnu mere opsigtsvækkende, at både Medicinrådets to formænd og direktøren sidder som medlemmer af Forum,” siger Carsten Levin.
”Vi har gennem de seneste år set en positiv udvikling mod større transparens og mere inddragelse i rådets arbejde. Det aktuelle forløb ligner et markant tilbageskridt. Hvis tilliden til systemet skal bevares, kræver det, at denne sag nu bliver håndteret hurtigt, åbent og fagligt forsvarligt.”
Med reference til ovenstående anmoder Dansk Myelomatose Forening om følgende:
- at sagen straks bliver sendt til behandling i fagudvalget med henblik på en faglig vurdering for derefter at blive forelagt Medicinrådet til beslutning.
- at den nuværende anbefaling sættes i bero, indtil der foreligger en fagligt begrundet anbefaling.
Dansk Myelomatose Forening har søgt om aktindsigt i processen, og afventer fortsat svar på denne.
