”Sagen er blevet fremskyndet og er en del af vores næste fagudvalgsmøde her i maj måned,” siger Charlotte Toftmann Hansen.
Efter kritik: Medicinrådet hastebehandler sag om sekventiel brug af BCMA-rettet medicin
Medicinrådet vedtog på det seneste rådsmøde, at der hurtigst muligt skal udarbejdes kriterier for opstart af behandling med Carvykti (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) for patienter med myelomatose, der tidligere har fået andre BCMA-rettede lægemidler. Allerede når fagudvalget mødes i maj, skal sagen behandles.
Som det ser ud lige nu, kan myelomatosepatienter, der får tilbagefald efter at have været i behandling med et BCMA-rettet bispecifikt antistof, ikke tilbydes CAR-T-celleterapi som standard.
Egentlig var planen, at sagen om sekventiel BCMA-rettet behandling først skulle behandles, når Medicinrådet til efteråret tager hul på at opdatere behandlingsvejledningen for myelomatose i de senere behandlingslinjer. Men nu er der blevet sat skub i sagsbehandlingen.
På rådsmødet i slutningen af april blev det således besluttet, at der hurtigst muligt skal udarbejdes kriterier for opstart af behandling med Carvykti (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) for de patienter, der tidligere har været behandlet med andre BCMA-rettede lægemidler.
”Sagen er blevet fremskyndet og er en del af vores næste fagudvalgsmøde her i maj måned,” siger Charlotte Toftmann Hansen, overlæge ved Hæmatologisk Afdeling X i Odense og medlem af fagudvalget vedrørende myelomatose.
Medicinrådets udmelding følger efter, at der den senere tid har været rejst kritik af en beslutning, der blev truffet på et møde i Tværregional Forum for Koordination af Medicin i februar. Her blev det meldt ud, at man i Forum var enige om ikke at anbefale sekventiel BCMA-rettet behandling, før Medicinrådet havde behandlet sagen. Både læger og patienter har kritiseret Forum for at træffe en beslutning med så store konsekvenser, uden at der lå en faglig vurdering og gennemgang af den foreliggende evidens.
Fjerner effektivt tilbud
For lægerne var et af de store problemer, at Medicinrådets nuværende anbefalinger ikke har advaret om, at én BCMA-rettet behandling kan lukke døren til en anden senere i behandlingsforløbet (1,2,3).
I Danmark har minimum 100 myelomatosepatienter fået det bispecifikke BCMA-rettede antistof Tecvayli (teclistamab) i fjerde+ linje. En del af disse patienter er nu ved at udvikle refraktæritet og ville potentielt være kandidater til cilta-cel. Men den mulighed foreligger ikke længere som en standard. I praksis betyder det, at et meget virksomt behandlingstilbud er fjernet – i nogle tilfælde uden noget reelt alternativ.
De kriterier, der skal hasteudarbejdes, kommer netop til at forholde sig til disse patienter.
Blandt læger, der arbejder med myelomatose, er der enighed om, at det ikke giver mening at genbehandle med et BCMA-rettet lægemiddel lige efter en anden BCMA-rettet behandling. Her antages det, at de maligne celler med BCMA-target er elimineret, og behandling med bispecifikke antistoffer og CAR-T-celler udtrætter patienternes T-celler.
Tidlig evidens tyder dog på, at patienter, der har holdt mindst seks måneders pause fra den første til den næste BCMA-rettede behandling, kan forvente et bedre respons (1, 2, 3, 4, 5).
Netop afstanden i tid mellem to BCMA-rettede behandlinger (plus/minus seks måneder) er noget af det, man i det nationale CAR-T forum har forholdt sig til, når man har vurderet, om en patient kunne profitere af endnu en BCMA-rettet behandling. Ifølge Charlotte Toftmann Hansen er det også noget, fagudvalget vil bringe til bordet, når man senere på måneden skal diskutere opstartskriterier for cilta-cel hos patienter, der tidligere har fået BCMA-rettet behandling.
Skal ansøge hver gang
Omend dele af sagsbehandlingen hastes gennem Medicinrådet, er situationen nu og her uforandret, da rådet for nuværende ikke anbefaler sekventiel brug af BCMA-rettet behandling.
”Medicinrådet konkluderer det samme som Tværregionalt Forum for Medicin – i praksis en afvisning af BCMA-rettet CAR-T-celleterapi til patienter, der tidligere har fået behandling med bispecifikke BCMA-rettede antistoffer,” siger Charlotte Toftmann Hansen.
Lægerne skal således ansøge den regionale lægemiddelkomité om tilladelse til at genbehandle med BCMA-rettet medicin i perioden frem til, at Medicinrådet har gennemgået evidensen for genbehandling med BCMA-rettede lægemidler.
Charlotte Toftmann Hansen har tidligere forholdt sig skeptisk til muligheden for at søge om enkelttilladelser. Hun tvivler på, at det vil nytte i praksis, da meldingen fra Forum er, at man ikke anbefaler, at patienter med myelomatose genbehandles med et BCMA-rettet lægemiddel.
”(…)Jeg kan være i tvivl om, hvorvidt vurderingen vil være helt uvildig. Det er jo langt hen ad vejen de samme mennesker, der sidder i de regionale komitéer, som sidder i Forum,” sagde hun.
Peter Sørensen, formand for Forum og lægelig direktør ved Sygehus Sønderjylland, understregede i samme artikel, at Forum ikke nedlægger forbud.
”(…)En af Forums opgaver er at vidensdele og diskutere fælles retninger, så vi får en ensartet håndtering på tværs af landet. Man kan dog altid søge den regionale lægmiddelkomité, hvis der er særlige individuelle forhold, der kan have betydning for valg af behandling,” sagde han.
