Helt ny behandling til hæmofili A med inhibitor godkendt i Europa
Europa-Kommissionen har tidligere end forventet godkendt Hemlibra (emicizumab) til både børne- og voksenpatienter med hæmofili A med inhibitor.
Godkendelsen kommer 32 dage efter en ’positive opinion’ fra det europæiske lægemiddelagentur, EMA, og er dermed en af de hurtigste godkendelser set for lægemidler i accelereret EMA-proces.
Europa-Kommissionens godkendelse er givet til rutinemæssig profylakse af blødningsepisoder hos mennesker med hæmofili A med faktor VIII-inhibitorer i alle aldersgrupper.
Godkendelsen er baseret på to af de største pivotale kliniske undersøgelser hos mennesker med hæmofili A med inhibitor, hvor Hemlibra demonstrerede overlegen effekt sammenlignet med tidligere behandling med bypassing agents (BPA) som profylakse eller on-demand.
I HAVEN 1-studiet, der inkluderede voksne og unge (12 år eller ældre) med hæmofili A med inhibitor, viste Hemlibra-profylakse en statistisk signifikant reduktion i behandlede blødninger på 87 procent sammenlignet med ingen profylakse. I en patientanalyse resulterede Hemlibra-profylakse i en statistisk signifikant reduktion i behandlede blødninger på 79 procent sammenlignet med tidligere behandling med BPA-profylakse indsamlet i en ikke-interventionel undersøgelse (NIS) forud for tilmelding.
Interimresultater fra HAVEN 2-studiet, der inkluderede børn under 12 år med hæmofili A med inhibitor, viste, at 87 procent af de børn, der fik Hemlibra-profylakse, ikke oplevede behandlede blødninger. I en patientanalyse af 13 børn, der havde deltaget i NIS'erne, resulterede Hemlibra-profylakse i en reduktion på 99 procent i behandlede blødninger sammenlignet med tidligere behandling med en BPA.
De mest almindelige bivirkninger fra de kliniske undersøgelser, der forekom hos 10 procent eller mere af personer behandlet med Hemlibra, var reaktioner på injektionsstedet og hovedpine. I HAVEN 1-studiet oplevede tre personer trombotisk mikroangiopati (TMA), og to personer oplevede alvorlige trombotiske hændelser, når gennemsnitligt en kumulativ mængde på mere end 100 U/kg/24 timer aktiveret protrombinkompleks koncentrat (aPCC) (FEIBA) blev administreret i 24 timer eller mere under behandling med Hemlibra-profylakse.
Opdaterede analyser fra HAVEN 1 og HAVEN 2 blev præsenteret i december sidste år på ASH-mødet og viste, at Hemlibra fortsatte med at reducere blødninger væsentligt hos mennesker med hæmofili A med inhibitor efter længere opfølgning.
Hemlibra er den første nye medicin i over 20 år til behandling af mennesker med hæmofili A med inhibitor i Europa.
Medicinrådet skal nu i gang med at vurdere, hvorvidt Hemlibra skal indføres som standardbehandling i Danmark, samt hvor i behandlingen stoffet skal placeres.
Om Hemlibra
Hemlibra er et bispecifikt faktor IXa- og faktor X-rettet antistof. Det er designet til at samle faktor IXa og faktor X, som er proteiner, der er nødvendige for at aktivere den naturlige koagulationskaskade og genoprette blodkoagulationsprocessen for mennesker med hæmofili A. Hemlibra er en profylaktisk (forebyggende) behandling, der indgives ved injektion under huden (subkutant) en gang om ugen.
