Hemlibra anbefalet en EU-godkendelse
Hemlibra fra Roche er nu af CHMP blevet anbefalet om det første middel mod blødning eller nedsættelse af blødningsepisoders hyppighed hos patienter med hæmofili A med faktor VIII inhibitorer.
Hæmofili A er en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaget af mangel på et koagulationsprotein kaldet faktor VIII og påvirker hovedsageligt mænd. Patienter med hæmofili A behandles normalt med faktor VIII-lægemidler, som erstatter den manglende faktor VIII og hjælper med at kontrollere og forhindre blødning. Imidlertid kan kroppen udvikle inhibitorer (antistoffer) som en reaktion på disse lægemidler. Inhibitorererne reducerer lægemidlets virkning, så blødningen ikke længere kan kontrolleres.
Udviklingen af inhibitorer er den mest alvorlige behandlingsrelaterede komplikation ved hæmofili A, fordi det gør det svært at klare sygdommen. Nuværende behandlingsalternativer hos patienter med hæmofili A, der udvikler inhibitorer, er tidskrævende og ofte byrdefulde, især for børn, og de er ikke effektive hos alle patienter. Der er derfor et uomtvistet medicinsk behov for mere praktiske og effektive behandlingsmuligheder.
Hemlibra er det første monoklonale antistof, der anbefales til brug hos patienter med hæmofili A med inhibitorer, et område af medicin, hvor der ikke er kommet nye lægemidler i 20 år. Det virker ved at efterligne faktor VIIIs koagulationsfunktion. Behandlingen gives ugentligt via en subkutan injektion, hvilket gør det mere bekvemt end bypassing-midler (lægemidler, der omgår faktor VIII), som er den nuværende standardbehandling, men som kræver hyppig og langvarig administration ved infusion (drop). CHMP gennemgik ansøgningen om Hemlibra under sin accelererede vurderingsprocedure, hvilket gør det muligt at fremskynde patienternes adgang til lægemidler.
"Mange mennesker med hæmofili A udvikler inhibitorer, hvilket i høj grad påvirker deres evne til at behandle eller forhindre blødninger og mindsker deres livskvalitet," siger Brian O'Mahony, administrerende direktør for det irske hæmofiliefællesskab og formand for det europæiske hæmofili-konsortium.
"Det er over 20 år siden vi sidst så en ny medicin til mennesker med hæmofili A med inhibitorer, så der er et presserende behov for innovative behandlinger, der kan kontrollere blødninger og mindsker den negative indvirkning på livskvaliteten."
Sikkerheden og effekten af lægemidlet blev evalueret i to fase III kliniske forsøg: et randomiseret, åbent studie foretaget med 109 patienter over 12 år og et igangværende åbent studie med børn under 12 år hvilket betød at resultater for 60 patienter var inkluderet i ansøgningen. Samlet set reducerede den profylaktiske anvendelse af emicizumab hos hæmofili A-patienter med inhibitorer blødningsepisoder, der krævede behandling med koagulationsfaktorer med omkring 80-90 procent - sammenlignet med on-demand bypassing-midler uden profylaktisk behandling.
