Bekymrede hæmatologer om markant fald i kliniske studier: Vi holder skarpt øje med udviklingen

Antallet af kliniske hæmatologi-studier i Danmark er faldet markant, viser en ny rapport. Det er bekymrende, mener flere førende hæmatologer, som advarer om, at det kan svække Danmarks position som attraktiv partner for klinisk forskning.

I 2024 var der 119 industrisponsorerede kliniske studier i gang på danske hæmatologiske afdelinger. I 2025 var antallet faldet til 88. Det viser den nyeste årsrapport fra Trial Nation. Udviklingen er bekymrende, mener Henrik Frederiksen, professor og ledende overlæge på Hæmatologisk Afdeling X i Odense.

”Det er et adelsmærke at kunne køre kliniske studier. Det er den måde, vi bedst fornemmer, hvilke nye typer af behandlinger der er på vej. Studierne udvider patienternes adgang til de allernyeste behandlinger, og de er en vigtig del af det økosystem, der fordrer, at vores fag udvikler sig. Så det er bekymrende, at antallet af studier er faldet så drastisk det seneste år – det er en udvikling, vi holder skarpt øje med,” siger han.

Henrik Frederiksen har også bidraget med et citat i Trial Nation 2025-årsrapporten, hvori han uddyber sin bekymring. Her udtaler han blandt andet:

”(…)Hvis denne tendens fortsætter, kan det begrænse patienternes adgang til nye behandlinger via kliniske studier og gradvist svække Danmarks position som en attraktiv partner for klinisk forskning. Det er derfor vigtigt, at vi aktivt adresserer rammebetingelserne og opretholder et stærkt engagement med industrien.”

Kører med underskud

Peter Brown, overlæge på Rigshospitalets afdeling for blodsygdomme og formand for Hæmatologisk Fælles Forum, ser også på udviklingen med bekymring. Det er imidlertid ikke antallet af studier, der bekymrer ham mest – men derimod det støt faldende antal danske patienter, der inkluderes i de kliniske protokoller.

”Det faldende antal inkluderede patienter per protokol betyder, at flere protokoller kører med et underskud, og det gør, at vi er nødt til at sige nej til flere investigator-initierede studier. Der er ikke økonomisk råderum til at køre studierne – og det til trods for, at firmaerne ofte tilbyder gratis medicin,” siger han.

Det er ikke muligt at udpege én enkelt faktor, der kan forklare udviklingen. Men ifølge Peter Brown er der to overvejende årsager til, at antallet af danske patienter i kliniske studier falder. Den ene handler om, at færre og færre hæmatologiske sygdomme har protokoller, der dækker en hel diagnosegruppe.

”Patienter skal ofte have bestemte mutationer og helt særlige karakteristika, førend de kan blive inkluderet i et studie. Det er den vej, udviklingen går – lægemidlerne bliver mere og mere målrettede, og det betyder, at der bliver længere mellem de patienter, det giver mening at afprøve dem på,” siger han.  

Regnestykket går ikke op 

Den anden del af forklaringen handler ifølge Peter Brown om konkurrence: Firmaerne ønsker protokollerne gennemført hurtigst muligt. Og for at optimere patientinklusionen udvælger de rigtig mange sites.     

”Det er jo forståeligt nok, men konsekvensen er, at flere afdelinger må melde fra, da arbejdet med at initiere protokollerne er for stort set i forhold til den korte tid, protokollerne løber over. Det tager ofte flere måneder at få alle formalia omkring en protokol på plads, og hvis protokollen kun inkluderer patienter i en periode på et halvt år, så går det regnestykke simpelthen ikke op ude på afdelingerne,” siger han.

”Vi oplever, at Danmark bliver valgt fra som forskningspartner, da der er for få afdelinger, som takker ja til de protokoller, de bliver tilbud.”

Der findes aktuelt ikke helt præcise tal for, hvor mange hæmatologiske patienter i Danmark, der inkluderes i protokoller. Det er ikke obligatorisk at registrere i de nationale databaser, om patienter er i protokol eller ej, hvorfor de eksisterende tal ikke nødvendigvis er retvisende.

Skærpet konkurrence

Årsrapporten 2025 fra Trial Nation viser, at den mest markante ændring ses i antallet af fase III-studier, hvor aktiviteten er faldet betydeligt sammenlignet med i 2024. I 2024 var 66 ud af de 119 igangværende studier i Danmark således fase III-studier, mens antallet var faldet til 50 i 2025. I 2025 bestod studieporteføljen således af ti first-in-human (FIH)-studier, 16 fase I-studier, 12 fase II-studier og 50 fase III-studier.

”Vi ser en bevægelse væk fra fase III-studier henimod studier i tidlige faser. Det gælder ikke kun herhjemme, men også i resten af Europa. Stadig flere lægemidler godkendes på data fra studier i en tidlig fase, så firmaernes incitament for at køre store dyre fase III-studier er måske mindre,” siger Henrik Frederiksen.

Peter Brown vurderer ikke, at der nødvendigvis bliver startet færre fase III-studier op globalt, men der er nogle mekanismer på spil, som gør, at Danmark bliver tilbudt færre studier, herunder fase III-studier.

”De senere år er det blevet stadig mere vigtigt for firmaerne, at patientpopulationerne i studierne afspejler befolkningerne i de lande, som lægemidlerne efterfølgende skal sælges til. Etnicitet er derfor blevet et vigtigt parameter i forhold til udvælgelsen af patienter,” siger han.

”Der har været eksempler på studier, der er blevet afvist af FDA med argumentet, at andelen af amerikanske patienter i populationen var for lille – selvom effekten af behandlingen var overbevisende. Så det er noget, firmaerne tager alvorligt, og som kan være afgørende for, om et studie placeres i et land frem for et andet.”  

Omkring en tredjedel af alle igangværende studier i Danmark i 2025 var studier i tidlige faser (FIH- og fase I). Det understreger en fortsat stærk kapacitet inden for tidlige kliniske studier, lyder det i årsrapporten. 

Fravalgte behandlinger

Medicinrådet har inden for visse hæmatologiske sygdomsområder været sene til at anbefale behandling med nye og effektive behandlingsmodaliteter. Det gælder blandt andet på lymfomområdet, hvor patienter med den hyppigst forekommende lymfomsygdom, diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL), først fik adgang til CAR-T-celleterapi og bispecifikke antistoffer flere år efter, at behandlingerne blev gjort tilgængelige i lande, vi normalt sammenligner os med.

Den manglende adgang til effektive behandlinger har gentagne gange fået førende lymfomlæger til at råbe vagt i gevær og kritisere Medicinrådets ageren. Som et led i kritikken har lægerne adresseret en frygt for, at danske patienter med tilbagefald af DLBCL i fremtiden risikerer at blive udelukket fra deltagelse i protokoller, fordi de standardtilbud, vi har herhjemme, er forældede sammenlignet med de standardbehandlinger, der tilbydes de fleste andre steder i Europa.

Tarec Christoffer El Galaly, der på daværende tidspunkt var professor på hæmatologisk afdeling ved Aalborg Universitetshospital, udtalte blandt andet følgende til Hæmatologisk Tidsskrift tilbage i august 2023:

”Det næste store slag inden for lymfom kommer til at bestå i at udvikle behandlinger til de patienter, som progredierer på CAR-T-celleterapi. I Danmark har vi endnu til gode at få lov til at ibrugtage et kommercielt CAR-T-produkt. Så vi har slet ikke de patienter, firmaerne kommer til at efterspørge i ’næste runde’. Så vi skal rykke meget snart, hvis vi ikke skal blive sat helt af.”

Om faldet i antallet af kliniske studier er en konsekvens af, at danske standardbehandlinger ikke matcher de standardbehandlinger, der udbydes andre steder i verden, er Peter Brown og Henrik Frederiksen forbeholdne over for at mene noget om.

”Det kan måske have betydet, at Danmark er blevet valgt fra til visse studier, men jeg tør ikke sige, nøjagtig hvilken rolle det har spillet. Når man har et offentligt finansieret sundhedsvæsen, så er prioritering et vilkår, og tempoet i anbefalingerne vil være forskelligt fra land til land,” siger Henrik Frederiksen. 

Peter Brown tilføjer:

”For investigator-initierede studier med ny EMA-godkendt medicin har vi i Nordisk lymfomgruppe erfaret, at økonomisk støtte til en protokol, hvor et nyt præparat er under behandling i Medicinrådet, ofte afhænger af et positivt udfald fra Medicinrådet i Danmark og prioriteringsinstitutterne i de andre nordiske lande.”

Udvikling kan vendes

Situationen er bekymrende, men Henrik Frederiksen vurderer, at udviklingen står til at vende. Det handler om at fremstå konkurrencedygtige og troværdige, mener han.

”Vi kan ikke bare læne os tilbage og håbe på, at udviklingen vender af sig selv – for så kommer vi til at tabe terræn, og vores patienter får ikke de tilbud, vi ønsker, at de skal have.”

”Vi har mulighed for at påvirke udviklingen. Det handler blandt andet om at vise, at vi kan levere den vare, vi stiller firmaerne i udsigt. Det har kæmpestor betydning for, om et site bliver tilbudt det næste studie også.”

Herhjemme sidder de forskellige aktører ikke på hænderne. I forbindelse med de amerikanske hæmatologers årsmøde ASH sidste år arrangerede Trial Nation for eksempel et promoveringstiltag, som havde til formål at fremstille Danmark som en attraktiv partner for klinisk forskning over for industriens parter. Her blev hurtige opstartstider og et velorganiseret sundhedsvæsen fremhævet som væsentlige argumenter for at køre kliniske studier i Danmark. 

”Jeg tør ikke rigtig spå om, hvad vej udviklingen bevæger sig de kommende år, men jeg vil gerne understrege, at det er et fælles ansvar at sikre, at forskning fortsat har høj prioritet på de hæmatologiske afdelinger. Som kliniske forskningsenheder skal vi sikre, at både kollegaer, ledelse og de støttefunktioner, vi samarbejder med, prioriterer den kliniske forskning – og vi skal have en vedvarende dialog om rammerne for forskningen,” siger Henrik Frederiksen. 

Peter Brown ser også med optimisme på fremtiden: Danmark har gode data, og det vil til enhver tid være en efterspurgt vare, mener han. Men han forventer, at forskningen fremover i højere grad vil blive centreret på de store universitetshospitaler.

”Jeg er usikker på, om mindre hospitalsafdelinger kan følge med i det tempo, udviklingen fordrer. Det kræver, at man har flere ressourcer at gøre godt med. Det er ærgerligt – for det betyder, at de protokollerede tilbud i fremtiden vil blive færre for hæmatologiske patienter, der bor uden for de større byer,” siger han.