Så mange nye hæmatologiske lægemidler blev indstillet til godkendelse i EU i 2022

Det europæiske lægemiddelagentur EMA indstillede sidste år 18 nye hæmatologiske lægemidler til markedsføringstilladelse i EU. Størstedelen af de kræftmidler, der blev indstillet til godkendelse i EU i 2022, var midler rettet mod hæmatologiske kræftsygdomme.

Det fremgår af EMA’s rapport ’Human Medicines Highlights 2022’, som for nylig er blevet lagt ud på agenturets hjemmeside. Rapporten viser, at EMA i 2022 indstillede 23 kræftmidler til godkendelse, heraf var 12 lægemidler rettet mod hæmatologiske kræftsygdomme; alene eller som en del af en bredere behandlingsindikation. Derudover har EMA indstillet seks lægemidler til godkendelse inden for den sygdomskategori, der i rapporten refereres til som ’hæmatologi/hæmostaseologi’.

Der er flere bemærkelsesværdige lægemiddelgodkendelser på 2022-listen, heriblandt genterapien Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), der er den første genterapi, EMA til dato har godkendt til behandling af hæmofili A. Herhjemme blev nyheden taget imod med begejstring. I Hæmatologisk Tidsskrift kaldte overlæge Eva Funding fra Rigshospitalets Afdeling for Blodsygdomme det for ”revolutionerende nyt”, og vurderede, at godkendelsen markerede ”en helt ny behandlingsæra på hæmofiliområdet”.

Mindre end en måned efter godkendelsen af Roctavian, tildelte EMA en betinget godkendelse til Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb), som er den første genterapi mod hæmofili B. Også dette tiltrak sig stor opmærksomhed herhjemme. I Hæmatologisk Tidsskrift omtalte Lone Hvitfeldt Poulsen, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme og leder af Hæmofilicentret på Aarhus Universitetshospital, nyheden som ”kæmpestor”.

I USA godkendte de amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndigheder FDA i november sidste år Hemgenix til hæmofili B. Genterapien blev dengang vurderet til at være den højest prissatte behandling i verden. Både Hemgenix og Roctavian har fået en betinget godkendelse i EMA, hvilket blandt andet betyder, at patienterne skal følges i 15 år, så man kan overvåge den langsigtede effekt og sikkerhed ved behandlingerne.

Vigtige bidrag til folkesundheden

Både Roctavian og Hemgenix optræder på listen over lægemidler godkendt i 2022, som EMA mener repræsenterer betydelige fremskridt inden for deres terapeutiske område, og som af denne grund er ”vigtige bidrag til folkesundheden”.

På listen findes også: 

• T-celleterapien Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), der er indiceret til voksne patienter med recidiverende/refraktær myelomatose, som har modtaget minimum tre tidligere behandlinger, og hvor kræften er blevet forværret siden sidste behandling.
• T-celleterapien Ebvallo (tabelecleucel) til post-transplantations lymfoproliferativ sygdom (PTLD) forårsaget af Epstein-Barr virus. Lægemidlet er indiceret til voksne og børn, der udvikler denne malignitet efter en organ- eller knoglemarvstransplantation.
• Genterapien Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) til voksne med tre forskellige subtyper af non-Hodgkin lymfom (diffus storcellet B-cellelymfom (DLBCL), primær mediastinal storcellet B-cellelymfom (PMBCL) og follikulært lymfom grad 3B (FL3B)), hvis kræft er recidiverende eller ikke har reageret på behandling efter to eller flere linjer systemisk terapi.

 

Nedenfor ses den samlede liste over nye hæmatologiske midler, der blev indstillet til godkendelse i EU i 2022.

 

Hæmatologi/hæmostaseologi:

Cevenfacta (eptacog beta)

Stimufend (pegfilgrastim-fpgk)

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb)

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)

Dasatinib Accord

Dasatinib Accordpharma

 

Hæmatologisk kræft:

Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)

Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)

Celdoxome pegylated liposomal (doxorubicin)

Ebvallo (tabelecleucel)

Lunsumio (mosunetuzumab-axgb)

Pepaxti (melflufen)

Plerixafor Accord (plerixafor)

Scemblix (asciminib)

Tecvayli (teclistamab)

Thalidomide Lipomed (thalidomid)

Zolsketil pegylated liposomal (doxorubicin)

Zynlonta (loncastuximab tesirine-lpyl)