Medicinalfirma afviser sikkerhedsproblemer ved Zynteglo
Det er højst usandsynligt, at genterapien Zynteglo (betibeglogene autotemcel) øger risikoen for akut myeloid leukæmi (AML). Det konkluderer en nye sikkerhedsanalyse.
Analyserne er udført efter, at medicinalfirmaet bag betibeglogene autotemcel (Bluebird Bio) tidligere i år midlertidigt satte salget af genterapien på hold med henvisning til mulige sikkerhedsproblemer. Mistanken opstod, fordi et af de andre præparater, Bluebird Bio har under udvikling, viste sig muligvis at være associeret med et tilfælde af AML. Præparatet hedder bb1111, og er under udvikling som behandling til seglcelleanæmi. Bb1111 gør brug af den samme virale vektor (BB305 LVV) som betibeglogene autotemcel, hvilket fik firmaets alarmlamper til at blinke.
Hæmatologisk Tidsskrift har omtalt sagen her.
Den nye sikkerhedsanalyse afkræfter imidlertid, at BB305 skulle være associeret med en øget risiko for AML, lyder det i en pressemeddelelse fra Bluebird Bio.
”Samlet bibringer data fra vores vurderinger vigtig evidens, der demonstrerer, at det er meget usandsynligt, at vores BB305 lentivirale vektor spiller en rolle i denne sag, og vi har fortalt FDA, at vi mener, at disse data understøtter den videre udvikling af vores programmer for β-talassæmi og seglcelleanæmi,” udtaler Philip Gregory, chief scientific officer hos Bluebird Bio i pressemeddelelsen.
Ønsker at genoptage studier
Bluebird Bio rapporterede i februar i år, at en studiepatient, som havde fået bb1111, havde kromosomfejl og mutationer i en flere af de gener (primært RUNX1 og PTPN11), som ofte er relateret til udviklingen af AML. Præliminære fund indikerede, at BB305 LVV var til stede i AML-blasterne.
Siden har Bluebird Bio fået udført en lang række analyser med det formål at undersøge, om BB305 LVV kunne have forårsaget insertionel onkogenese. Konklusionen på disse undersøgelser er, at den indsatte vektor ikke har påvirket hverken genekspression, genregulering eller forårsaget ændringer i de nærliggende gener.
Det er disse resultater, der nu har fået Bluebird Bio til at meddele, at firmaet finder det meget usandsynligt, at AML-tilfældet skulle være relateret til BB305. Bluebird Bio er i dialog med regulatoriske myndigheder (FDA) med henblik på at genoptage de kliniske studier på β-talassæmi og seglcelleanæmi, de har haft på hold, siden mistanken om sikkerhedsproblemer opstod. Det drejer sig om HGB-206 og HGB-210 (seglcelleanæmi), samt HGB-207 og HGB-212 (β-talassæmi).
