Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Zynteglo midlertidigt suspenderet fra markedet

Medicinalfirmaet bag Zynteglo (betibeglogene autotemcel), Bluebird Bio, har valgt midlertidigt at suspendere salget af genterapien med henvisning til mulige sikkerhedsproblemer.

Europa-Kommissionen tildelte i maj 2019 betibeglogene autotemcel markedsføringstilladelse til behandling af udvalgte patienter med transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT), og genterapien afprøves aktuelt til TDT og seglcelleanæmi i flere kliniske studier. De nyeste data fra studierne peger på, at genterapien har kurativt potentiale for en betydelig andel af patienter med disse to sygdomme. Men bedst som alting lignede en eventyrfortælling, har Bluebird Bio været nødt til at så tvivl om den lykkelige slutning.

Bluebird Bio har således midlertidigt suspenderet salget af betibeglogene autotemcel med henvisning til, at der muligvis er problemer med sikkerheden. Bluebird Bio har informeret det europæiske lægemiddelagentur EMA om, at ét af de andre præparater, firmaet har under udvikling, kan have været associeret med et tilfælde af kræft. Dette præparat udvikles ved brug af samme teknologi som betibeglogene autotemcel. Selvom der ikke til dato har været rapporteret kræfttilfælde i relation til behandling med betibeglogene autotemcel, har Bluebird Bio valgt at fjerne genterapien fra markedet, indtil den potentielle sikkerhedsrisiko er afdækket. 

Risiko for insertionel onkogenese

Det præparat, som har fået Bluebird Bio til at adressere sikkerheden ved betibeglogene autotemcel, hedder bb1111, og det er under udvikling som behandling til seglcelleanæmi. Bb1111 gør brug af den samme virale vektor. Én af de patienter, som i et klinisk studie havde modtaget behandling med bb1111, udviklede akut myeloid leukæmi (AML), mens en anden patient fik myelodysplastisk syndrom. Bluebird Bio kan endnu ikke udelukke, at disse to kræfttilfælde var relateret til behandlingen med bb1111.

Om end der endnu ikke er registreret tilfælde af insertionel onkogenese ved betibeglogene autotemcel, er bivirkningen beskrevet som en potentiel sikkerhedsrisiko ved genterapien, og de patienter, der har modtaget behandling med betibeglogene autotemcel følges og monitoreres i et register efter endt behandling.

EMA skriver, at agenturet følger sagen tæt, og løbende afvejer nødvendigheden af at foranstalte regulerende initiativer over for betibeglogene autotemcel eller andre lignende midler. For nuværende er betibeglogene autotemcel det eneste markedsførte lægemiddel, som gør brug af den potentielt kræftrelaterede teknologi.

Aktuelt er Tyskland det eneste europæiske land, som har markedsført betibeglogene autotemcel, og det er således et meget begrænset antal patienter, som har nået at få behandlingen.

Udskriv Email

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift